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Low- vs High-Dose Sirolimus With Prednisolone for KHE and KMP

15. Juni 2026 aktualisiert von: Yi Ji

Low-dose Versus High-dose Sirolimus Combined With Prednisolone for Kaposiform Hemangioendothelioma With Kasabach-Merritt Phenomenon: a Randomized Noninferiority Trial

This randomized clinical trial evaluates if low-dose sirolimus (target trough 4-8 ng/mL) combined with prednisolone is noninferior in efficacy but superior in safety compared to standard high-dose sirolimus (target trough 10-15 ng/mL) combined with prednisolone in pediatric patients with kaposiform hemangioendothelioma and Kasabach-Merritt phenomenon (KHE with KMP), with participants randomized 1:1 to receive the assigned regimen, undergo routine blood and imaging monitoring, and be evaluated for clinical response and adverse events.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

The goal of this randomized clinical trial is to evaluate if low-dose sirolimus combined with prednisolone is noninferior to high-dose sirolimus combined with prednisolone in managing kaposiform hemangioendothelioma complicated by Kasabach-Merritt phenomenon (KHE with KMP) in pediatric patients. In this study, the low-dose regimen targets a sirolimus trough concentration of 4-8 ng/mL, while the standard high-dose regimen targets a trough concentration of 10-15 ng/mL. The main questions it aims to answer are:

Does the combination of low-dose sirolimus (target trough 4-8 ng/mL) and prednisolone achieve a noninferior objective response rate (including platelet count recovery and tumor volume reduction) compared to the high-dose sirolimus (target trough 10-15 ng/mL) and prednisolone combination at the primary endpoint evaluation? Does the low-dose sirolimus combination significantly reduce treatment-related toxicities and adverse events compared to the high-dose sirolimus combination?

Researchers will compare a low-dose sirolimus plus prednisolone arm to a standard high-dose sirolimus plus prednisolone arm to see if lowering the sirolimus dose within this combination regimen can maintain comparable therapeutic control over KMP while minimizing dose-dependent adverse effects.

Participants will:

Be randomized in a 1:1 ratio to receive either oral low-dose sirolimus combined with prednisolone (targeting a trough level of 4-8 ng/mL) or standard high-dose sirolimus combined with prednisolone (targeting a trough level of 10-15 ng/mL).

Undergo regular clinical evaluations, including physical examinations and serial blood tests to monitor peripheral platelet counts and sirolimus trough levels.

Receive routine imaging studies (such as MRI or ultrasound) to assess changes in tumor volume.

Be closely monitored throughout the study period for combination therapy-related side effects and systemic corticosteroid-associated adverse events.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

76

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Rekrutierung
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Unterermittler:
          • Jiangyuan Zhou, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Presenting a KHE with the following characteristics:

    1. Clinical features and histological findings consistent with progressive, non-resectable KHE associated with KMP.
    2. Patients must be 0 - 18 years of age at the time of study entry.
    3. Without functional impairment requiring treatment of corticosteroid.

  • Organ function requirements:

    1 Adequate liver function:

    1. Total bilirubin less than or equal to 1.5 x upper limit of normal (ULN)for age, and
    2. ALT and AST less than or equal to 2.5 x upper limit normal (ULN) for age.

    2 Adequate renal function:

    1. 0-5 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 0.8
    2. 6-10 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 1.0
    3. 11-15 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 1.2
    4. 16-18 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 1.5
  • Adequate bone marrow function: Absolute Neutrophil Count (ANC) greater than or equal to 1 x 10 to the ninth/Liter.
  • Consent of parents (or the person having parental authority in families): Signed and dated written informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Allergy to sirolimus or other rapamycin analogues.
  • Any known evidence of significant local or systemic uncontrolled infection, defined as receiving intravenous antibiotics at the time of randomization.
  • Patients must not be known to be Human Immunodeficiency Virus positive or known immunodeficiency. Testing is not required unless a condition is suspected.
  • Other concurrent severe and/or uncontrolled medical disease which could compromise participation in the study (e.g. uncontrolled diabetes, uncontrolled hypertension, severe malnutrition, chronic liver or renal disease, active upper gastrointestinal tract ulceration).
  • Impairment of gastrointestinal function or chronic gastrointestinal disease that may significantly alter the absorption of sirolimus.
  • Patients who have a history of malignancy.
  • Patients with an inability to participate or to follow the study treatment and assessment plan.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Low-Dose Sirolimus Plus Prednisolone
Participants receive oral sirolimus with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 4-8 ng/mL, in combination with prednisolone, for a treatment duration of 12 months.
Arzneimittel: Sirolimus (RAPAMUNE)
Participants will receive oral sirolimus in combination with prednisolone. Patients will be randomized in a 1:1 ratio to either a low-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 4-8 ng/mL, or a high-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 10-15 ng/mL. Prednisolone will be administered according to the study protocol and tapered based on clinical response. The total treatment duration will be 12 months.
Aktiver Komparator: High-Dose Sirolimus Plus Prednisolone
Participants receive oral sirolimus with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 10-15 ng/mL, in combination with prednisolone, for a treatment duration of 12 months.
Arzneimittel: Sirolimus (RAPAMUNE)
Participants will receive oral sirolimus in combination with prednisolone. Patients will be randomized in a 1:1 ratio to either a low-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 4-8 ng/mL, or a high-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 10-15 ng/mL. Prednisolone will be administered according to the study protocol and tapered based on clinical response. The total treatment duration will be 12 months.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Proportion of Participants Achieving Platelet Count Recovery
Zeitfenster: 2 months
The proportion of participants who achieve platelet count recovery, defined as a platelet count ≥100 × 10⁹/L without platelet transfusion support, during the study period.
2 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderungen der Symptome und/oder Komplikationen des Patienten.
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Verbesserung der Bewegungsfreiheit.
6 und 12 Monate
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (z. Magen-Darm-Erkrankungen, Erkrankungen des Blut- und Lymphsystems, Stoffwechselstörungen oder andere anormale Laborergebnisse, Hauterkrankungen und allgemeine Erkrankungen usw.), die vom Prüfarzt erhoben und von den Eltern gemeldet wurden. Alle unerwünschten Ereignisse wurden gesammelt und gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 4.0 (CTCAE v4.0), eingestuft. Die Kausalität des unerwünschten Ereignisses wurde vom multidisziplinären Personal bestimmt und als definitiv nicht zusammenhängend, wahrscheinlich nicht zusammenhängend, möglicherweise zusammenhängend, wahrscheinlich zusammenhängend oder definitiv zusammenhängend eingestuft. Jegliche Dosisreduktionen, Unterbrechungen oder Beendigungen, die nach Ermessen der Prüfärzte vorgenommen wurden, wurden aufgezeichnet.
12 Monate
Lebensqualität (QOL) bei Patienten.
Zeitfenster: 12 Monate
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant Scales (
12 Monate
Proportion of Participants Achieving Fibrinogen Recovery
Zeitfenster: 2 months
The proportion of participants who achieve fibrinogen recovery, defined as a plasma fibrinogen level ≥1.6 g/L without replacement therapy, during the study period.
2 months
Change in D-Dimer Level From Baseline
Zeitfenster: 2 months
Change in plasma D-dimer level from baseline to the specified study assessment time point.
2 months
Change in KHE Tumor Volume From Baseline
Zeitfenster: 6 and 12 months
Response to therapy was measured by volumetric magnetic resonance imaging (MRI) analyses were performed at baseline and 6 and 12 months after treatment and were independently assessed by 2 radiologists. Changes in KHE size were classified as further growth (increase of ≥10%), no change (<10% increase and <10% decrease), partial involution (decrease of ≥10% and <75%), nearly complete involution (decrease of ≥75% and <100%), or complete involution (100%). Photographs of the mixed KHE were taken at months 0, 6 and 12 by a medical photographer.
6 and 12 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yi Ji

Ermittler

  • Studienstuhl: Yi Ji, West China Hospital
  • Hauptermittler: Jiangyuan Zhou, MD, West China Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

16. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juni 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Juni 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RCT20260615

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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