シロリムスの有効性と安全性は、非形質性貧血耐性/シクロスポリンAに対する不耐症の中国患者におけるシロリムスAの有無にかかわらず安全性と安全性A
2025年5月29日 更新者：Peking Union Medical College Hospital
これは、シロリムスとシロスポリンA（CSA）と組み合わせたシロリムスの有効性を、CSAに耐性/不耐性の中国人被験者におけるシロリムス（CSA）の有効性を比較するための単一の中心、無作為化、無盲検、第II相試験です。
安全性も評価されます。
患者は無作為化されて、シロリムス単独またはCSAと組み合わせたシロリムスを投与されます。
シロリムスによる治療は、4〜12 ng/mlのターゲットトラフ血液濃度で、1日1〜3 mgで口頭で開始されます。
CSAは12時間ごとに25〜150 mgで口頭で投与され、腎機能とトラフ濃度に基づいて調整されます。
正常な腎機能を持つ患者の場合、ターゲットトラフ濃度は約150 ng/mLです。
腎機能障害のある患者の場合、シクロスポリンA用量は12時間ごとに25〜50 mgに減少し、腎機能の回復または安定化を目指しています。
血液学的反応率と安全性は記録され、研究治療を開始してから3か月と6か月後に比較されます（13週目と25週）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
40
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ziwei Liu
- 電話番号：+8613811615392
- メール：liuzw10@163.com
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100730
- 募集
- Peking Union Medical College Hospital
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コンタクト：
- Ziwei Liu
- 電話番号：+8613811615392
- メール：liuzw10@163.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 18歳以上。
- 先天性AAを除く、後天性貧血貧血（AA）と診断された。
- 登録時に次の基準の少なくとも1つは、ヘモグロビン<100 g/L、血小板<50×10°/L、または好中球<1.0×10⁹/L;
登録時に、次の条件の少なくとも1つを満たします。
①シクロスポリンA（CSA）効果のない：（CSA）部分的な反応（PR）を達成せずに少なくとも3か月間使用され、病気の再発が発生しました。
CSA不耐性：有害事象または根本的な条件による標準用量CSA治療に適さない。
- 活動的な感染症はありません。
- 妊娠または母乳育児ではありません。
- 同意書に署名することをいとわない。
- 東部協同組合腫瘍学グループ（ECOG）パフォーマンスステータススコア0-2。
除外基準：
- Myelodysplastic症候群（MDS）など、他の理由によって引き起こされる汎っ子;
- クローン造血系骨髄疾患の証拠（例：MDSまたは急性骨髄性白血病、AML）;
- 発作性夜間hemoglobinuria（PNH）クローン≥50％;
- 登録前の造血幹細胞移植（HSCT）の既往。
- シロリムスまたはシロリムスに対するアレルギーの以前の使用;
- 過去にCSAに対する重度の有害事象があり、再利用には適さない。
- 制御されていない感染または標準治療による出血。
- HIV、HCV、またはHBV、肝硬変、門脈高血圧症の活性感染;
- 皮膚の局所的な基底細胞癌を除き、過去5年以内に同時の悪性腫瘍。
- 血栓塞栓性イベント、心筋梗塞、または脳卒中（抗リン脂質抗体症候群を含む）、または抗凝固剤の現在の使用の既往。
- 妊娠または母乳育児の女性;
- 過去3か月以内の他の臨床試験への参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シロリムス +シクロスポリンa
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シロリムス1〜3 mgは1日1回口頭で1回、ターゲットトラフ血液濃度は4〜12 ng/mlです。
シクロスポリンA 25-150 mgは12時間ごとに口頭で、腎機能とトラフ濃度に基づいて調整されます。
正常な腎機能を持つ患者の場合、ターゲットトラフ濃度は約150 ng/mLです。
腎機能障害のある患者の場合、シクロスポリンA用量は12時間ごとに25〜50 mgに減少し、腎機能の回復または安定化を目指しています。
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プラセボコンパレーター：シロリムス
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シロリムス1〜3 mgは1日1回口頭で1回、ターゲットトラフ血液濃度は4〜12 ng/mlです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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3か月での全体的な回答率（ORR）
時間枠：12週目
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全体的な回答率（ORR）は、完全な応答（CR）または部分的応答（PR）の基準を満たす参加者の数として定義されます
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12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血液学的反応の期間
時間枠：6か月（すべての患者）、12か月（レスポンダーのみ）
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再び非形質性貧血の基準を満たしていると定義された最初の再発の日付に対する最初の応答の開始日からの時間
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6か月（すべての患者）、12か月（レスポンダーのみ）
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骨髄形成形態、PNH、および急性白血病に対するクローン進化の患者の割合
時間枠：12か月
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骨髄形成形成へのクローンの進化は、特徴的な異形成骨髄所見を伴うまたは伴わない新しい骨髄細胞遺伝子異常として定義されます。
白血病への進化は、20％を超える末梢血および/または骨髄爆風と定義されています。
発作性の夜間性ヘモグロビン尿（PNH）への進化は、研究で50％を超えるベースライン<10％のクローンとして定義されています。
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12か月
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6か月での全体的な回答率（ORR）
時間枠：24週目
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ORRは、血小板、網状細胞、ヘモグロビン、好中球、輸血の独立性を測定することにより、6か月の治療後に評価されます。
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24週目
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赤血球輸血がない場合のヘモグロビンの変化
時間枠：12週目
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血液学値（ヘモグロビン）の変化を評価しました
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12週目
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血小板輸血がない場合の血小板の変化
時間枠：12週目
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血液学値（血小板）の変化を評価しました
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12週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年1月25日
一次修了 (推定)
2026年1月1日
研究の完了 (推定)
2027年1月1日
試験登録日
最初に提出
2025年1月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年1月25日
最初の投稿 (実際)
2025年1月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月29日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- I-25PJ0215
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
リクエストに応じて、個々の参加者データは受け入れられます
IPD 共有時間枠
10年
IPD 共有アクセス基準
メールリクエスト
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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