Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Low- vs High-Dose Sirolimus With Prednisolone for KHE and KMP

15 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Yi Ji

Low-dose Versus High-dose Sirolimus Combined With Prednisolone for Kaposiform Hemangioendothelioma With Kasabach-Merritt Phenomenon: a Randomized Noninferiority Trial

This randomized clinical trial evaluates if low-dose sirolimus (target trough 4-8 ng/mL) combined with prednisolone is noninferior in efficacy but superior in safety compared to standard high-dose sirolimus (target trough 10-15 ng/mL) combined with prednisolone in pediatric patients with kaposiform hemangioendothelioma and Kasabach-Merritt phenomenon (KHE with KMP), with participants randomized 1:1 to receive the assigned regimen, undergo routine blood and imaging monitoring, and be evaluated for clinical response and adverse events.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

The goal of this randomized clinical trial is to evaluate if low-dose sirolimus combined with prednisolone is noninferior to high-dose sirolimus combined with prednisolone in managing kaposiform hemangioendothelioma complicated by Kasabach-Merritt phenomenon (KHE with KMP) in pediatric patients. In this study, the low-dose regimen targets a sirolimus trough concentration of 4-8 ng/mL, while the standard high-dose regimen targets a trough concentration of 10-15 ng/mL. The main questions it aims to answer are:

Does the combination of low-dose sirolimus (target trough 4-8 ng/mL) and prednisolone achieve a noninferior objective response rate (including platelet count recovery and tumor volume reduction) compared to the high-dose sirolimus (target trough 10-15 ng/mL) and prednisolone combination at the primary endpoint evaluation? Does the low-dose sirolimus combination significantly reduce treatment-related toxicities and adverse events compared to the high-dose sirolimus combination?

Researchers will compare a low-dose sirolimus plus prednisolone arm to a standard high-dose sirolimus plus prednisolone arm to see if lowering the sirolimus dose within this combination regimen can maintain comparable therapeutic control over KMP while minimizing dose-dependent adverse effects.

Participants will:

Be randomized in a 1:1 ratio to receive either oral low-dose sirolimus combined with prednisolone (targeting a trough level of 4-8 ng/mL) or standard high-dose sirolimus combined with prednisolone (targeting a trough level of 10-15 ng/mL).

Undergo regular clinical evaluations, including physical examinations and serial blood tests to monitor peripheral platelet counts and sirolimus trough levels.

Receive routine imaging studies (such as MRI or ultrasound) to assess changes in tumor volume.

Be closely monitored throughout the study period for combination therapy-related side effects and systemic corticosteroid-associated adverse events.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

76

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Rekrutacyjny
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Pod-śledczy:
          • Jiangyuan Zhou, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  • Presenting a KHE with the following characteristics:

    1. Clinical features and histological findings consistent with progressive, non-resectable KHE associated with KMP.
    2. Patients must be 0 - 18 years of age at the time of study entry.
    3. Without functional impairment requiring treatment of corticosteroid.

  • Organ function requirements:

    1 Adequate liver function:

    1. Total bilirubin less than or equal to 1.5 x upper limit of normal (ULN)for age, and
    2. ALT and AST less than or equal to 2.5 x upper limit normal (ULN) for age.

    2 Adequate renal function:

    1. 0-5 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 0.8
    2. 6-10 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 1.0
    3. 11-15 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 1.2
    4. 16-18 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 1.5
  • Adequate bone marrow function: Absolute Neutrophil Count (ANC) greater than or equal to 1 x 10 to the ninth/Liter.
  • Consent of parents (or the person having parental authority in families): Signed and dated written informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Allergy to sirolimus or other rapamycin analogues.
  • Any known evidence of significant local or systemic uncontrolled infection, defined as receiving intravenous antibiotics at the time of randomization.
  • Patients must not be known to be Human Immunodeficiency Virus positive or known immunodeficiency. Testing is not required unless a condition is suspected.
  • Other concurrent severe and/or uncontrolled medical disease which could compromise participation in the study (e.g. uncontrolled diabetes, uncontrolled hypertension, severe malnutrition, chronic liver or renal disease, active upper gastrointestinal tract ulceration).
  • Impairment of gastrointestinal function or chronic gastrointestinal disease that may significantly alter the absorption of sirolimus.
  • Patients who have a history of malignancy.
  • Patients with an inability to participate or to follow the study treatment and assessment plan.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Low-Dose Sirolimus Plus Prednisolone
Participants receive oral sirolimus with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 4-8 ng/mL, in combination with prednisolone, for a treatment duration of 12 months.
Lek: Sirolimus (RAPAMUNE)
Participants will receive oral sirolimus in combination with prednisolone. Patients will be randomized in a 1:1 ratio to either a low-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 4-8 ng/mL, or a high-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 10-15 ng/mL. Prednisolone will be administered according to the study protocol and tapered based on clinical response. The total treatment duration will be 12 months.
Aktywny komparator: High-Dose Sirolimus Plus Prednisolone
Participants receive oral sirolimus with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 10-15 ng/mL, in combination with prednisolone, for a treatment duration of 12 months.
Lek: Sirolimus (RAPAMUNE)
Participants will receive oral sirolimus in combination with prednisolone. Patients will be randomized in a 1:1 ratio to either a low-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 4-8 ng/mL, or a high-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 10-15 ng/mL. Prednisolone will be administered according to the study protocol and tapered based on clinical response. The total treatment duration will be 12 months.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Proportion of Participants Achieving Platelet Count Recovery
Ramy czasowe: 2 months
The proportion of participants who achieve platelet count recovery, defined as a platelet count ≥100 × 10⁹/L without platelet transfusion support, during the study period.
2 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w objawach i/lub powikłaniach pacjenta.
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Poprawa zakresu ruchu.
6 i 12 miesięcy
Częstość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstość zdarzeń niepożądanych (np. zaburzenia żołądkowo-jelitowe, krwionośne i limfatyczne, metaboliczne lub inne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, skórne i ogólne itp.) zbierane przez badacza i zgłaszane przez rodziców. Wszystkie zdarzenia niepożądane zostały zebrane i ocenione zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 4.0 (CTCAE v4.0). Przyczyna zdarzenia niepożądanego została określona przez multidyscyplinarny personel i została sklasyfikowana jako ostatecznie niezwiązana, prawdopodobnie niezwiązana, prawdopodobnie związana, prawdopodobnie związana lub ostatecznie związana. Rejestrowano wszelkie redukcje dawek, przerwy lub zaprzestania przyjmowania według uznania badaczy.
12 miesięcy
Jakość życia (QOL) pacjentów.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Inwentarz Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQLTM) 4.0 Genetyczne Skale Podstawowe dla Niemowląt (
12 miesięcy
Proportion of Participants Achieving Fibrinogen Recovery
Ramy czasowe: 2 months
The proportion of participants who achieve fibrinogen recovery, defined as a plasma fibrinogen level ≥1.6 g/L without replacement therapy, during the study period.
2 months
Change in D-Dimer Level From Baseline
Ramy czasowe: 2 months
Change in plasma D-dimer level from baseline to the specified study assessment time point.
2 months
Change in KHE Tumor Volume From Baseline
Ramy czasowe: 6 and 12 months
Response to therapy was measured by volumetric magnetic resonance imaging (MRI) analyses were performed at baseline and 6 and 12 months after treatment and were independently assessed by 2 radiologists. Changes in KHE size were classified as further growth (increase of ≥10%), no change (<10% increase and <10% decrease), partial involution (decrease of ≥10% and <75%), nearly complete involution (decrease of ≥75% and <100%), or complete involution (100%). Photographs of the mixed KHE were taken at months 0, 6 and 12 by a medical photographer.
6 and 12 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yi Ji

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Yi Ji, West China Hospital
  • Główny śledczy: Jiangyuan Zhou, MD, West China Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

16 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 czerwca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RCT20260615

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Sirolimus (RAPAMUNE)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj