비악성 질환 환자의 혼합 공여자 키메라증에 대한 위험 적응 동종 줄기 세포 이식

포함 기준

• 환자는 진단과 상관없이 장기 기능에 대한 자격 기준을 충족해야 합니다.

  • 연령 < 30 또는 = 30세
  • 혈청 크레아티닌 < 또는 = 1.5 x 정상, 또는 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR > 또는 =40 ml/min/m2 또는 >60 ml/min/1.73으로 정의되는 적절한 신장 기능 m2 또는 제도적 정상 범위에 의해 결정된 동등한 GFR
• SGOT(AST) 또는 SGPT(ALT) < 5.0 x 정상으로 정의되는 적절한 간 기능
• 심초음파에 의해 > 또는 = 28%의 단축 비율, 또는 방사성핵종 혈관조영 또는 심장초음파에 의해 > 또는 = 48%의 박출 비율로 정의되는 적절한 심장 기능
• 무증상 또는 증상이 있는 경우 DLCO >45%(헤모글로빈 수치에 대해 보정됨)로 정의되는 적절한 폐 기능. 폐 기능 검사를 받을 수 없는 경우 실내 공기 중 O2 포화도 >85%.

골수 부전 증후군

다음 진단을 받은 환자는 자격이 있습니다.

중증 재생 불량성 빈혈:

• 저세포성 골수 생검(<25% 세포질) 및 다음 중 2/3(진단 시 또는 최저점):
• 절대호중구수(ANC) <200/mm3,
• 혈소판 <20,000/mm3
• 망상 적혈구 수 <60,000/mm3

판코니 빈혈:

• 비정상적인 염색체 이상 연구(모든 환자)
• 중증 선천성 호중구 감소증(코스트만 증후군)
• 거핵구성혈소판감소증
• 진단 시 중증 혈소판감소증(< 또는 =20,000/mm3)
• 골수 흡인 시 거핵구의 심각한 고갈(< 또는 =25% 정상)

Diamond-Blackfan 빈혈:

• > 6개월 동안 코르티코스테로이드 의존성 또는 수혈 의존성 또는 불응성 후천성 순수 적혈구 무형성증.
• 영아 골화석증
• 슈바흐만-다이아몬드 증후군
• 선천성 각화증

공동 주임 연구자의 재량에 따른 기타 골수 부전 증후군

• 면역결핍
• SCIDS, 모든 하위 유형
• 복합면역결핍증후군
• 비스코트-알드리치 증후군
• 만성 육아종증
• 체디악-히가시 증후군
• 백혈구 부착 결핍
• 공동 주임 연구원의 재량에 따른 기타 면역결핍
• 대사의 선천적 오류(IEOM)

이식은 다음 장애에 권장됩니다.

• 헐러 증후군(alpha-L-iduronidase 결핍, MPS-I), 바람직하게는 24개월 이전
• 마로토-라미 증후군(갈락토사민-4-설파타제 결핍증, MPSVI)
• 슬라이 증후군(베타-글루쿠로니다아제 결핍증, MPS-VII)
• 글로보이드 세포 백혈구이영양증(갈락토세레브로시다제 결핍증), 유아 형태의 신경학적 상태에 주의
• 이염성 백질이영양증(아릴설파타제 A 결핍증), 소아 또는 성인 발병 형태; 후기 영아 MLD는 사전 증상이 있는 경우에만
• 소아기 발병 X-연관 부신백질이영양증(X-ALD), 신경심리학적 악화의 초기 징후에서 이식 전 식이 조절
• 후코시다증(푸코시다제 결핍증)
• 만노시다증
• 아스파르글리코사민뇨증
• Niemann-Pick 질병 유형 B(산 스핑고미엘리나제 결핍증) 다른 진단은 공동 주임 조사자의 재량에 따라 고려될 수 있습니다.
• 5세 이상의 X-ALD 환자의 경우 IQ >80이 필요합니다. 5세 이상의 다른 환자의 경우 IQ > 70이 필요합니다.
• 고셔병(글루코세레브로시다제 결핍증) I형(비신경병증)의 경우 1차 요법은 효소 대체이지만 동종 줄기세포 이식이 효과적으로 사용되고 있습니다.

• 조직구증

  • 혈구탐식림프조직구증(HLH)
  • 가족성 적식세포 림프조직구증
  • 랑게르한스 세포 조직구증(Langerhans Cell Histiocytosis) 초기 질환이 최소 6주의 적절한 치료 후 안정적이거나 진행성인 다기관 질환 환자, 또는 재발성 다기관 질환 환자.
  • 악성 조직구증
• 위에 나열되지 않은 기타 비악성 질환은 공동 주임 조사관이 적절하다고 판단하는 경우 적격할 수 있습니다.