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비악성 질환 환자의 혼합 공여자 키메라증에 대한 위험 적응 동종 줄기 세포 이식

2024년 10월 28일 업데이트: Columbia University

선별된 비악성 질환 환자의 혼합 공여자 키메라증에 대한 위험 적응 동종 줄기 세포 이식

동종이계 줄기 세포 이식에 이은 감소된 강도 컨디셔닝은 혼합/완전 기증자 키메라 현상을 초래하고 잠재적으로 비악성 질환 환자의 자연 경과 및 결과를 변경합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 비악성 질환 환자에서 동종 줄기 세포 이식(AlloSCT)에 이어 fludarabine/cyclophosphamide(Flu/CY) 또는 busulfan(Bu)/Flu 기반 컨디셔닝 요법의 독성을 결정하기 위한 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

38

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

30년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  • 환자는 진단과 상관없이 장기 기능에 대한 자격 기준을 충족해야 합니다.

    • 연령 < 30 또는 = 30세
    • 혈청 크레아티닌 < 또는 = 1.5 x 정상, 또는 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR > 또는 =40 ml/min/m2 또는 >60 ml/min/1.73으로 정의되는 적절한 신장 기능 m2 또는 제도적 정상 범위에 의해 결정된 동등한 GFR
  • SGOT(AST) 또는 SGPT(ALT) < 5.0 x 정상으로 정의되는 적절한 간 기능
  • 심초음파에 의해 > 또는 = 28%의 단축 비율, 또는 방사성핵종 혈관조영 또는 심장초음파에 의해 > 또는 = 48%의 박출 비율로 정의되는 적절한 심장 기능
  • 무증상 또는 증상이 있는 경우 DLCO >45%(헤모글로빈 수치에 대해 보정됨)로 정의되는 적절한 폐 기능. 폐 기능 검사를 받을 수 없는 경우 실내 공기 중 O2 포화도 >85%.

골수 부전 증후군

다음 진단을 받은 환자는 자격이 있습니다.

중증 재생 불량성 빈혈:

  • 저세포성 골수 생검(<25% 세포질) 및 다음 중 2/3(진단 시 또는 최저점):
  • 절대호중구수(ANC) <200/mm3,
  • 혈소판 <20,000/mm3
  • 망상 적혈구 수 <60,000/mm3

판코니 빈혈:

  • 비정상적인 염색체 이상 연구(모든 환자)
  • 중증 선천성 호중구 감소증(코스트만 증후군)
  • 거핵구성혈소판감소증
  • 진단 시 중증 혈소판감소증(< 또는 =20,000/mm3)
  • 골수 흡인 시 거핵구의 심각한 고갈(< 또는 =25% 정상)

Diamond-Blackfan 빈혈:

  • > 6개월 동안 코르티코스테로이드 의존성 또는 수혈 의존성 또는 불응성 후천성 순수 적혈구 무형성증.
  • 영아 골화석증
  • 슈바흐만-다이아몬드 증후군
  • 선천성 각화증

공동 주임 연구자의 재량에 따른 기타 골수 부전 증후군

  • 면역결핍
  • SCIDS, 모든 하위 유형
  • 복합면역결핍증후군
  • 비스코트-알드리치 증후군
  • 만성 육아종증
  • 체디악-히가시 증후군
  • 백혈구 부착 결핍
  • 공동 주임 연구원의 재량에 따른 기타 면역결핍
  • 대사의 선천적 오류(IEOM)

이식은 다음 장애에 권장됩니다.

  • 헐러 증후군(alpha-L-iduronidase 결핍, MPS-I), 바람직하게는 24개월 이전
  • 마로토-라미 증후군(갈락토사민-4-설파타제 결핍증, MPSVI)
  • 슬라이 증후군(베타-글루쿠로니다아제 결핍증, MPS-VII)
  • 글로보이드 세포 백혈구이영양증(갈락토세레브로시다제 결핍증), 유아 형태의 신경학적 상태에 주의
  • 이염성 백질이영양증(아릴설파타제 A 결핍증), 소아 또는 성인 발병 형태; 후기 영아 MLD는 사전 증상이 있는 경우에만
  • 소아기 발병 X-연관 부신백질이영양증(X-ALD), 신경심리학적 악화의 초기 징후에서 이식 전 식이 조절
  • 후코시다증(푸코시다제 결핍증)
  • 만노시다증
  • 아스파르글리코사민뇨증
  • Niemann-Pick 질병 유형 B(산 스핑고미엘리나제 결핍증) 다른 진단은 공동 주임 조사자의 재량에 따라 고려될 수 있습니다.
  • 5세 이상의 X-ALD 환자의 경우 IQ >80이 필요합니다. 5세 이상의 다른 환자의 경우 IQ > 70이 필요합니다.
  • 고셔병(글루코세레브로시다제 결핍증) I형(비신경병증)의 경우 1차 요법은 효소 대체이지만 동종 줄기세포 이식이 효과적으로 사용되고 있습니다.

  • 조직구증

    • 혈구탐식림프조직구증(HLH)
    • 가족성 적식세포 림프조직구증
    • 랑게르한스 세포 조직구증(Langerhans Cell Histiocytosis) 초기 질환이 최소 6주의 적절한 치료 후 안정적이거나 진행성인 다기관 질환 환자, 또는 재발성 다기관 질환 환자.
    • 악성 조직구증
  • 위에 나열되지 않은 기타 비악성 질환은 공동 주임 조사관이 적절하다고 판단하는 경우 적격할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 요법 A - 표준 컨디셔닝 요법

요법 B, C 및 D에 명시된 질병 또는 상태를 제외한 모든 질병에 대한 표준 조건화 요법:

  • 플루다라빈(총 용량 180mg/m2)
  • Busulfan(4세 이하 16 mg/kg 및 4세 초과 총 용량 12.8 mg/kg)
  • 알렘투주맙(2mg/m2 x 1일, 6mg/m2 x 2일, 20mg/m2 x 2일)
의약품: 플루다라빈
다른 이름들:
  • 플루다라®
의약품: 알렘투주맙
다른 이름들:
  • Campath®
의약품: 부설판
다른 이름들:
  • 부설펙스®
실험적: 요법 B

골화석증 및 10회 이상의 수혈 이력이 있는 중증 재생 불량성 빈혈, 블랙팬-다이아몬드 빈혈, 만성 육아종증 또는 비스콧 알드리치 증후군으로 진단된 환자를 포함합니다.

  • 시클로포스파미드(총 용량 200mg/kg)
  • 플루다바린(총 용량 180mg/m2)
  • 토끼 항흉선세포 글로불린(8mg/kg 총 용량)
의약품: 사이클로포스파마이드
다른 이름들:
  • 사이톡산®
의약품: 플루다라빈
다른 이름들:
  • 플루다라®
의약품: 토끼 항흉선세포 글로불린
다른 이름들:
  • 티모글로불린
  • 도쿄도
실험적: 요법 C

다음과 같은 특정 진단 중 하나를 가진 환자를 포함합니다: 판코니 빈혈, 선천성 각화증 또는 슈와크만 다이아몬드 증후군

  • 시클로포스파미드(총 용량 40mg/kg)
  • 플루다라빈(총 용량 140mg/m2)
  • 항흉선세포 글로불린(말)(150mg/kg 총 투여량)/TBI 450 cGy
의약품: 사이클로포스파마이드
다른 이름들:
  • 사이톡산®
의약품: 플루다라빈
다른 이름들:
  • 플루다라®
의약품: 말 항흉선세포 글로불린
다른 이름들:
  • ATG
  • 림프구 면역 글로불린
실험적: 요법 D

다음과 같은 특정 진단을 받은 환자를 포함합니다: 숙주 NK 기능의 증거가 없는 중증 복합 면역 결핍 증후군(요법 A를 받을 예정) 및 일치하는 관련 기증자

  • 시클로포스파미드(총 용량 30mg/kg)
  • 플루다라빈(90mg/m2 총 용량)
  • 토끼 항흉선세포 글로불린(Thymoglobulin)(TMG)**(8 mg/kg 총 투여량)

가족 반동성 및 비혈연 기증자에서만 TMG
의약품: 사이클로포스파마이드
다른 이름들:
  • 사이톡산®
의약품: 플루다라빈
다른 이름들:
  • 플루다라®
의약품: 토끼 항흉선세포 글로불린
다른 이름들:
  • 티모글로불린
  • 도쿄도

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 최대 2년
국립 암 연구소(NCI) 공통 용어 기준 부작용(CTCAE - 버전 4.0)에서 평가한 부작용이 있는 참가자 수
최대 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
질병 진행 위험
기간: 최대 1년
Flu/CY 또는 Bu/Flu 기반 조절 요법에 따른 질병 진행(대사성 비악성 질환 환자의 신경심리학적 악화 포함) 위험을 확인합니다.
최대 1년
면역 재구성
기간: 최대 1년
말초 혈액의 면역 세포(T 세포, B 세포 및 NK 세포) 역가는 선택된 비악성 질환 환자의 Flu/CY 또는 Bu/Flu 기반 조절 요법 및 AlloSCT에 따라 측정됩니다.
최대 1년
이식편대숙주병(GVHD)의 발생률
기간: 최대 1년
Flu/Cy 또는 Bu/Flu 기반 조절 요법에 따른 참가자의 GVHD 발생률.
최대 1년
대사/면역 재구성
기간: 최대 1년
환자의 표준 생화학적/PCR 분석을 통해 대사/면역(유전자/단백질) 재구성을 확인합니다.
최대 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Columbia University

수사관

  • 수석 연구원: James Garvin, MD, PhD, Columbia University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2002년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2021년 9월 7일

연구 완료 (실제)

2021년 9월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 11월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 11월 23일

처음 게시됨 (추정된)

2009년 11월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 10월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 10월 28일

마지막으로 확인됨

2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AAAB0170
  • CHNY-01-509 (기타 식별자: CU)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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