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골수이형성 증후군(MDS) 치료를 위한 아자시티딘과 병용 요법의 플레릭사포르 및 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF) (MDS)

2017년 3월 16일 업데이트: Washington University School of Medicine

MDS 치료를 위한 Azacitidine(Vidaza)과 Plerixafor(AMD3100) 및 G-CSF 병용의 효과를 평가하는 1상 시험

우리의 주요 목표는 MDS 환자에서 plerixafor + G-CSF 및 azacitidine의 최적 용량 및 일정을 결정하고 plerixafor + G-CSF 및 azacitidine의 안전성과 내약성을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

정상적인 줄기 세포와 골수 미세 환경의 상호 작용은 여러 요인에 의해 매개됩니다. 이러한 상호 작용은 자발적인 세포 사멸 및 화학 요법과 같은 유전 독성 스트레스로부터 악성 조혈 세포를 보호하는 것과 관련이 있습니다. 핵심 요소는 정상 줄기 세포와 백혈병 모세포에서 발현되는 CXCR4와 골수 간질 세포와 조골 세포에서 발현되는 리간드인 간질 유래 인자 1(SDF-1)입니다. CXCR4/SDF-1 축은 골수 미세 환경에서 줄기 세포의 귀소, 유지 및 동원에 필수적입니다. Plerixafor는 CXCR4의 bicyclam 소분자 억제제이며 G-CSF와 함께 또는 단독으로 강력한 줄기 세포 동원 제제로서 우리 그룹과 다른 사람들에 의해 광범위하게 연구되었습니다(25, 62). Plerixafor는 현재 백혈병 줄기세포를 화학요법에 민감하게 만들기 위해 재발성 AML에 대한 회수 화학요법과 병용하는 1상/2상 시험에서 조사되고 있습니다. 이 연구의 목표는 G-CSF 및 azacitidine과 병용하여 고위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자 치료를 위한 plerixafor의 최적 용량을 결정하는 것입니다. 우리는 G-CSF와 조합된 plerixafor가 골수 미세 환경에서 MDS 돌풍을 분리하여 아자시티딘에 대한 증식 및 민감성을 증가시킬 것이라는 가설을 세웁니다. 따라서 완전 및 부분 응답률(CR/PR)이 향상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

28

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자는 연구 등록 시점에 골수 흡인물에서 5-20% 모세포가 있는 조직학적으로 확인된 MDS 및 적어도 하나의 혈구 감소증이 있어야 합니다.
  • MDS는 WHO 기준에 의해 정의됩니다.
  • 데시타빈 또는 아자시티딘을 사용한 이전 요법은 허용되지만 환자는 이전 화학 요법 또는 방사선 요법으로부터 최소 4주가 경과해야 합니다.
  • 연령 >=18세. 현재 18세 미만의 환자에서 G-CSF 또는 아자시티딘과 병용한 plerixafor의 사용에 대한 투여량 또는 부작용 데이터가 없기 때문에 소아는 이 연구에서 제외됩니다. 그러나 그들은 미래의 소아 2상 조합 시험에 적합할 것입니다.
  • 수명이 2개월 이상입니다.
  • ECOG 수행 상태 <= 2(Karnofsky >=60%, 부록 1 참조).
  • 환자는 아래에 정의된 바와 같이 정상적인 기관 기능을 가지고 있어야 합니다.
  • 총 빌리루빈 ≤ 1.5 X 제도적 정상 상한
  • AST ≤ 2.0 X 제도적 정상 상한
  • 정상적인 제도적 한계 내의 크레아티닌 또는
  • 크레아티닌 청소율 >=60mL/분/1.73 크레아티닌 수치가 기관 정상보다 높은 환자의 경우 m2
  • 환자(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인)가 이해하고 서면 동의서에 서명할 수 있는 능력.
  • 임신 가능성이 있는 여성은 치료 기간 중 및 치료 후 3개월 동안 성행위를 삼가거나 의학적으로 승인된 피임법/요법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 임신 가능성이 있는 여성은 등록 시 혈청 또는 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. 허용되는 피임 방법에는 경구 피임법, 자궁내 장치(IUD), 경피/이식 또는 주사 피임법 및 금욕이 포함됩니다. 남성은 치료 기간 중 및 치료 후 3개월 동안 성행위를 삼가거나 의학적으로 승인된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.

제외 기준:

  • 치료받지 않은 5q 마이너스 증후군 MDS 환자
  • 연구 시작 후 2주 이내에 G-CSF 또는 GM-CSF를 앓은 환자
  • 다른 연구용 제제를 받는 환자.
  • 알려진 뇌 전이가 있는 환자. (이러한 환자들은 예후가 좋지 않고 종종 신경학적 및 기타 부작용의 평가를 혼란스럽게 하는 진행성 신경학적 기능 장애가 발생하기 때문에 이 임상 시험에서 제외되어야 합니다.)
  • plerixafor, azacitidine, G-CSF 또는 mannitol과 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력.
  • 겸상 적혈구 빈혈의 병력. (G-CSF는 통증 위기를 유발할 수 있습니다.)
  • 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
  • plerixafor, G-CSF 및 azacitidine은 기형 유발 또는 낙태 효과의 가능성이 있는 제제이기 때문에 임산부는 이 연구에서 제외되었습니다. 엄마를 아자시티딘, G-CSF 또는 플레릭사포르로 치료한 후 2차적으로 수유아에게 이상반응이 발생할 가능성은 알려지지 않았지만 잠재적 위험이 있으므로 모유수유를 중단해야 합니다. 이러한 잠재적 위험은 본 연구에 사용된 다른 제제에도 적용될 수 있습니다.
  • 복합 항레트로바이러스 요법을 받고 있는 알려진 HIV 양성 환자는 이 약과의 약동학적 상호작용 가능성 때문에 부적격입니다. 또한 이러한 환자는 골수 억제 요법으로 치료할 때 치명적인 감염 위험이 증가합니다. 필요한 경우 병용 항레트로바이러스 요법을 받는 환자를 대상으로 적절한 연구가 수행될 것입니다.
  • 진행성 악성 간종양 환자
  • 심장 부정맥의 역사

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 복용량 수준 1

AMD3100 320 μg/kg SC 각 28일 주기의 1-5일.

아자시티딘 75 mg/m2 SC 각 28일 주기의 1-5일.

G-CSF 5 μg/k SC 각 28일 주기의 1-5일.
의약품: 플레릭사포르
다른 이름들:
  • 모조빌
의약품: G-CSF
다른 이름들:
  • 필그라스팀
  • 뉴포겐
의약품: 아자시티딘
다른 이름들:
  • 비다자
  • 5-아자시티딘
실험적: 복용량 수준 2

AMD3100 440 μg/kg SC 각 28일 주기의 1-5일.

아자시티딘 75 mg/m2 SC 각 28일 주기의 1-5일.

G-CSF 5 μg/k SC 각 28일 주기의 1-5일.
의약품: 플레릭사포르
다른 이름들:
  • 모조빌
의약품: G-CSF
다른 이름들:
  • 필그라스팀
  • 뉴포겐
의약품: 아자시티딘
다른 이름들:
  • 비다자
  • 5-아자시티딘
실험적: 복용량 수준 3

AMD3100 560 μg/kg SC 각 28일 주기의 1-5일.

아자시티딘 75 mg/m2 SC 각 28일 주기의 1-5일.

G-CSF 5 μg/k SC 각 28일 주기의 1-5일.
의약품: 플레릭사포르
다른 이름들:
  • 모조빌
의약품: G-CSF
다른 이름들:
  • 필그라스팀
  • 뉴포겐
의약품: 아자시티딘
다른 이름들:
  • 비다자
  • 5-아자시티딘
실험적: 확장된 DLT 코호트
MTD가 결정된 후 환자는 plerixafor의 MTD 용량으로 등록됩니다. 이 환자들은 G-CSF 프라이밍을 받지 않고 플레릭사포르와 아자시티딘으로 2주기 치료를 받게 됩니다.
의약품: 플레릭사포르
다른 이름들:
  • 모조빌
의약품: 아자시티딘
다른 이름들:
  • 비다자
  • 5-아자시티딘

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MDS 환자에서 plerixafor + G-CSF 및 azacitidine의 최적 용량 및 일정 결정
기간: 2차 치료 시작 후 42일

DLT로서 골수 무형성증에 대한 관찰 기간은 두 번째 치료 주기 시작 후 42일 또는 백혈병 진행 문서화까지입니다.

다른 모든 독성의 경우 DLT 관찰 기간은 치료 시작일로부터 28일입니다.
2차 치료 시작 후 42일
Plerixafor + G-CSF 및 azacitidine의 안전성 및 내약성 결정
기간: 처리 후 30일
처리 후 30일

2차 결과 측정

결과 측정
기간
MDS 세포의 동원 특성화
기간: 주기 1 5일차
주기 1 5일차
아자시티딘에 대한 plerixafor의 약동학 결정
기간: 주기 1 5일차
주기 1 5일차
무진행 생존율 및 반응률 결정
기간: 2 년
2 년
수혈로부터의 자유
기간: 2 년
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Washington University School of Medicine

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2010년 9월 2일

기본 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 10월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 2월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 2월 8일

처음 게시됨 (추정)

2010년 2월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 3월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 3월 16일

마지막으로 확인됨

2017년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 10-0150 / 201101810

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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