조기 발병 POMC 결핍 비만 치료를 위한 Setmelanotide
2023년 8월 30일 업데이트: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
공개 라벨, 1년 시험, 이중 맹검 위약 대조 중단 기간 포함, MC4R 작용제인 RM-493의 이중 대립유전자 기능 상실 POMC 또는 PCSK1 유전적 돌연변이로 인한 조기 발병 POMC 결핍 비만에서
이 연구의 목적은 희귀 이중 대립유전자 기능 상실 POMC 또는 PCSK1 유전자 돌연변이로 인한 프로오피오멜라노코르틴(POMC) 결핍 비만 환자의 체중 및 기타 요인에 대한 setmelanotide(RM-493)의 효과를 확인하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
15
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일, 13353
- Charité Campus Virchow-Klinikum / Institute for Experimental Pediatric Endocrinology
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
- Honor Health Research Institute
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Gent, 벨기에, 9000
- UZ Gent
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Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Universitario Niño Jesus
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- University of Cambridge Metabolic Research Laboratories
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Ontario
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Brampton, Ontario, 캐나다, L6W 2Z8
- Peel Memorial Hospital
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Paris, 프랑스, 75013
- Institute of Cardiometabolism and Nutrition / Hopital de la Pitié-Salpêtrière
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- POMC 또는 PCSK1 유전자에 대한 이중 대립유전자, 동형접합 또는 복합 이형접합(각 대립유전자에 대한 다른 유전자 돌연변이) 유전적 상태, 각 대립유전자에 대한 기능 상실(LOF) 변형이 심각한 비만 표현형을 부여합니다.
- 6세 이상. 6개 이상: 미국, 캐나다, 영국, 독일, 스페인, 벨기에 12개 이상: 프랑스
- 성인 연령이 18세 이상인 경우 체질량 지수(BMI)가 30kg/m2 이상인 비만 소아 또는 청소년의 경우, 성장 차트 평가에서 체중이 > 97번째 백분위수인 비만.
- 연구 참여자 및/또는 부모 또는 보호자는 조사자와 원활하게 의사소통할 수 있고, 연구 요구 사항을 이해하고 준수하며, 서면 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 가임 가능성이 있는 여성 참가자는 프로토콜에 설명된 대로 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 외과적으로 불임 상태(자궁 절제술, 양측 난소 절제술 또는 양측 난관 결찰술 후 상태) 또는 최소 12개월 동안 폐경 후(및 폐경 후 실험실 범위에서 스크리닝 FSH 수준으로 확인됨)로 정의되는 비가임 가능성의 여성 참가자 , 연구 중에 피임이 필요하지 않습니다.
- 가임기 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 연구 중에 성적으로 활발해지면 이중 장벽 방법에 동의해야 합니다. 남성 환자는 연구 참여 중 및 참여 후 90일 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.
제외 기준:
- 최근 집중적인(2개월 이내) 다이어트 및/또는 운동 요법으로 체중 감소 또는 체중 안정화를 가져온 한약을 포함한 체중 감소제를 사용하거나 사용하지 않습니다. 이러한 집중 요법을 중단한 후 약 1개월 후에 환자를 재고할 수 있습니다.
- 이전의 위우회술로 인해 10% 이상의 체중 감소가 체중 회복의 증거 없이 기준 수술 전 체중에서 지속적으로 유지되었습니다. 특히, 수술이 성공적이지 않거나 결과가 다음과 같은 경우 환자를 고려할 수 있습니다.
- 정신분열증, 양극성 장애, 성격 장애 또는 기타 정신 장애 진단 및 통계 편람(DSM-III) 장애의 진단으로 연구자가 연구 순응도를 상당히 방해할 것이라고 생각합니다.
- PHQ-9(환자 건강 설문지-9) 점수 ≥ 15.
- Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)에서 유형 4 또는 5의 모든 자살 생각. 자살 시도의 평생 이력 또는 지난 달의 자살 행동.
- 현재, 임상적으로 유의한 폐, 심장 또는 종양학적 질환(이들이 연구를 방해할 만큼 심각하고/하거나 결과를 혼란스럽게 할 경우). 그러한 환자는 포함하기 전에 스폰서와 논의해야 합니다.
- 심각한 간 질환 또는 간 손상의 병력, 또는 비정상적인 간 검사의 원인에 대한 현재 간 평가[비정상 간 기능 검사, 알라닌 트랜스아미나제(ALT), 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 알칼리 포스파타제 또는 혈청 빌리루빈(> 2.0으로 표시됨) x 정상 상한치(ULN)] 비알코올성 지방간 질환(NAFLD) 이외의 병인에 대해. 따라서 진단된 비알코올성 지방간염(NASH), 간염의 다른 원인 또는 간경변증의 병력을 포함하여 NAFLD 이외의 모든 기저 병인은 배제되지만 NAFLD의 존재는 배제되지 않습니다.
- 임상적으로 유의미한 비정상 크레아티닌, 혈액 요소 질소(BUN) 또는 비뇨 성분(예: 알부민뇨)으로 표시되는 손상된 신장 기능의 병력 또는 존재 또는 Cockcroft Gault 방정식 < 30 mL/min(부록 11.10).
- 피부암 또는 흑색종의 병력 또는 가까운 가족력(부모 또는 형제자매), 또는 눈-피부 백색증 환자 병력.
- 자격을 갖춘 피부과 전문의가 수행한 선별 종합 피부 평가의 일부로 결정된 흑색종 또는 흑색종 전 피부 병변과 관련된 중요한 피부과적 소견. 스크리닝 기간 동안 확인된 관련된 모든 병변은 생검되며 결과는 등록 전에 양성인 것으로 알려집니다. 치료 전 생검 결과가 우려되는 경우 환자를 연구에서 제외해야 할 수 있습니다.
- 지원자는 연구 조사자의 의견에 따라 연구에 참여하기에 적합하지 않습니다.
- 투여 첫 날 이전 3개월 이내에 조사 약물/기기를 사용한 모든 임상 연구에 참여.
- 연구 약물에 대한 상당한 과민성.
- QD 주입 요법을 준수할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 세트멜라노타이드
참가자들은 2~12주 동안 적정 기간 동안 피하(SC) 주사를 통해 1일 1회 적정 용량의 세트멜라노타이드를 투여받았습니다.
그 후 참가자들은 공개 라벨 치료 기간 동안 추가로 10주 동안 특정 치료 용량으로 세트멜라노타이드를 계속 투여했습니다.
공개 라벨 치료 기간이 끝날 때 최소 5kg의 체중 감소(또는 기준 체중이 <100kg인 경우 최소 5%의 체중 감소)를 달성한 참가자는 8주간의 이중 맹검 중단을 계속했습니다. 4주 동안 setmelanotide와 4주 동안 위약을 투여받았습니다.
철회 기간 이후 참가자들은 공개 라벨 치료 기간에 들어가 세트멜라노타이드를 투여받아 약 52주(~1년) 동안 치료 용량으로 치료를 완료했습니다.
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1일 1회 SC 주사
다른 이름들:
1일 1회 SC 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1년 후 체중 감량 역치 ≥10%에 도달한 참가자의 비율(중요 코호트)
기간: 52주차
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치료 약 52주차(~1년) 후에 ≥ 10% 체중 감량 역치를 충족한 참가자의 비율을 분석했습니다.
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52주차
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1년 후 체중 감량 역치 ≥10%에 도달한 참가자의 비율(중요 + 보충 코호트)
기간: 52주차
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치료 약 52주차(~1년) 후에 ≥ 10% 체중 감량 역치를 충족한 참가자의 비율을 분석했습니다.
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52주차
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52주차 기준 체중 대비 평균 백분율 변화
기간: 기준선, 52주차
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52주째에 체중의 기준선 대비 평균 백분율 변화를 분석했습니다.
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기준선, 52주차
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52주차 배고픔 점수(24시간 중 최악의 "가장" 배고픔)가 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 기준선, 52주차
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세트멜라노타이드 치료 중 렙틴 수용체(LEPR) 결핍 비만이 있는 12세 이상 참가자의 배고픔 점수의 평균 백분율 변화를 평가했습니다.
기아 점수는 Likert 유형 척도에서 0~10 범위였습니다. 0 = 전혀 배가 고프지 않음, 10 = 가장 배가 고프다.
일일 배고픔 설문지에서는 3가지 항목(평균 배고픔, 가장/가장 배고픈 배고픔, 아침 배고픔)을 각각 별도로 채점하여 주 단위로 평균을 냈습니다.
24시간 동안 일일 최악의(가장) 배고픔 점수의 주간 평균 배고픔 점수는 이 연구 종료점을 평가하는 데 사용되는 배고픔 점수입니다.
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기준선, 52주차
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기준선보다 일일 기아 문제가 최소 25% 개선된 참가자의 비율
기간: 기준선, 52주차
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52주차(즉, 치료 용량으로 52주 동안 세트멜라노타이드 치료 후)에 배고픔 점수가 기준선보다 25% 이상 개선된 참가자(12세 이상)의 비율을 평가했습니다.
배고픔의 범위는 Likert 유형 기준으로 0~10입니다. 0 = 전혀 배가 고프지 않음, 10 = 가장 배가 고프다.
일일 배고픔 설문지에서는 3가지 항목(평균 배고픔, 가장/가장 배고픈 배고픔, 아침 배고픔)을 각각 별도로 채점하여 주 단위로 평균을 냈습니다.
24시간 동안 일일 최악의(가장) 배고픔 점수의 주간 평균 배고픔 점수는 이 연구 종료점을 평가하는 데 사용되는 배고픔 점수입니다.
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기준선, 52주차
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52주차 허리 둘레의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 52주차
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허리둘레(센티미터)는 국립 심장, 폐, 혈액 연구소(NHLBI) 기준에 따라 측정되었습니다.
허리둘레는 참가자들이 매 방문마다 거의 같은 시간에 금식했을 때 측정되었습니다.
허리 둘레의 기준선으로부터 절대적인 변화를 평가했습니다.
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기준선, 52주차
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이중 맹검 위약 대조 중단 기간 동안 체중의 절대 변화(체중 감소 반전)
기간: 기준, 8주 철회 기간(최대 20주차)
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체중 변화의 비교는 각 참가자에 대해 8주간의 위약 대조 중단 기간 동안 평가되었으며, 이 기간 동안 각 참가자는 맹검 방식으로 4주간의 위약과 4주간의 활성 치료를 받았습니다.
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기준, 8주 철회 기간(최대 20주차)
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이중 맹검 위약 대조 중단 기간 동안 일일 기아 감소의 절대 점수
기간: 탈퇴기간은 8주(최대 20주차)
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이중 맹검 위약 대조 중단 기간(≥12세) 동안 일일 배고픔의 절대 점수를 평가했습니다.
배고픔의 범위는 Likert 유형 기준으로 0~10입니다. 0 = 전혀 배가 고프지 않음, 10 = 가장 배가 고프다.
일일 배고픔 설문지에서는 3가지 항목(평균 배고픔, 가장/가장 배고픈 배고픔, 아침 배고픔)을 각각 별도로 채점하여 주 단위로 평균을 냈습니다.
24시간 동안 일일 최악의(가장) 배고픔 점수의 주간 평균 배고픔 점수는 이 연구 종료점을 평가하는 데 사용되는 배고픔 점수입니다.
점수가 낮을수록 배고픈 정도가 낮고, 점수가 높을수록 배고픔이 심함을 나타냅니다.
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탈퇴기간은 8주(최대 20주차)
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52주차의 체질량지수(BMI) 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 기준선, 52주차
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BMI의 기준선 대비 평균 백분율 변화를 평가했습니다.
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기준선, 52주차
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경구 포도당 내성 테스트(OGTT)로 평가한 경구 포도당의 기준선 대비 곡선 아래 면적(AUC) 변화
기간: 기준선, 52주차
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OGTT에 대한 기준선 대비 AUC 변화가 평가되었습니다.
AUC는 선형 사다리꼴 방법으로 계산되었으며 투여 전 및 투여 후 평가를 포함합니다.
각 방문에서 경구 포도당은 식사 전과 식사 후 다음 시간에 측정되었습니다: 30분, 60분, 90분, 120분.
1형 또는 2형 당뇨병 진단을 받은 참가자에게는 OGTT가 수행되지 않았습니다.
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기준선, 52주차
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52주차의 혈청 혈당 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
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52주차에 기준선으로부터 혈청 포도당의 변화를 평가했습니다.
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기준선, 52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 의자: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 2월 14일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2020년 5월 25일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2020년 5월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2016년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 9월 6일
처음 게시됨 (추정된)
처음 게시됨
2016년 9월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 9월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 30일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- RM-493-012
- 2016-002320-83 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .