성인 혈우병 A 참가자에 대한 현재 FVIII 예방 대체 요법의 전향적 효능 및 안전성 데이터를 수집하기 위한 선행 연구
2023년 7월 6일 업데이트: Spark Therapeutics
A형 혈우병 남성에 대한 다기관 관찰 연구
이 전향적 관찰 연구의 목적은 표준 치료로 예방적 FVIII 대체 요법을 받는 임상적으로 심각한 A형 혈우병 환자에서 출혈 사건의 빈도뿐만 아니라 출혈 사건 및 FVIII 주입의 다른 특성에 대한 데이터 세트를 확립하는 것입니다.
이 연구에서 수집된 데이터는 향후 3상 연구에서 스파크의 연구용 혈우병 A 유전자 요법과 비교하기 위한 기준 정보를 제공하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
25
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Mississippi
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Madison, Mississippi, 미국, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- Bloodworks Northwest
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V621Y6
- Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N3Z5
- McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
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Bangkok, 태국, 10400
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- The Alfred Hospital
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Western Austrailia
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Murdoch, Western Austrailia, 호주, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
AAV-Spark200에 대한 중화 항체(NAb)에 대한 적격성 기준을 충족하는 임상적으로 중증 혈우병 A(즉, ≤2% IU/dL FVIII 활성 수준)가 있는 성인 남성.
설명
포함 기준:
- 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다.
- 18세 이상의 남성.
- 임상적으로 심각한 혈우병 A
- FVIII 요법에 대한 이전 노출
- FVIII 또는 정맥내 면역글로불린 투여와 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 이전 병력이 없습니다.
- FVIII에 대한 측정 가능한 억제제 없음
- 향후 Spark 혈우병 A 유전자 치료 연구에 참여하고 치료를 받을 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 스크리닝의 지난 12개월 이내에 기록된 활동성 B형 간염 또는 C형 간염
- 현재 B형 또는 C형 간염을 치료하기 위해 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
- 스크리닝의 지난 6개월 이내에 기록된 유의한 간 질환
- HIV-1 또는 HIV-2의 혈청학적 증거가 있는 경우
- Anti-AAV-Spark 200 중화 역가 ≥1:1
- 이전에 SPK-8011을 받았습니다.
- 이전에 조사 또는 승인된 유전자 치료 제품을 언제든지 투여했거나 지난 12주 이내에 조사 약물로 치료를 받은 적이 있는 자,
- FVIII 예방적 치료가 필요한 향후 12개월 내에 계획된 수술 절차.
- 만성 감염 또는 기타 만성 질환의 병력, 활동성 악성 종양을 포함하여 동시에 임상적으로 유의한 주요 질환(예: 간 이상 또는 제1형 당뇨병)이 있는 경우. 조사자 또는 스폰서가 참가자를 Spark의 혈우병 A 유전자 요법에 대한 향후 임상 연구에 참여 및 투약하기에 적합하지 않게 만듭니다.
- 프로토콜에 기술된 방문 일정 및/또는 연구 평가를 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
그룹/코호트 수
1
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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관찰 코호트
AAV-Spark200에 대한 중화 항체(NAb)에 대해 음성인 임상적으로 심각한 혈우병 A가 있는 성인 남성
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투여 중인 연구 제품이 없습니다.
피험자는 자신의 표준 치료 FVIII 대체 요법을 시행하게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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출혈 사건의 수, 연간
기간: 12 개월
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연간 출혈률(ABR)
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12 개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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용량 및 총 FVIIII 소비량
기간: 12 개월
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총 FVIII 대체 요법 소비 및 해당 용량
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12 개월
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연간 주입 횟수(AIR)
기간: 12 개월
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연구 기간 동안 보고된 주입 횟수
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2019년 1월 21일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2023년 5월 2일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2023년 5월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2019년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 13일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2019년 3월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 6일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- SPK-8011-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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