Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wprowadzające w celu zebrania potencjalnych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa aktualnej terapii zastępczej w ramach profilaktyki FVIII u dorosłych uczestników z hemofilią A

6 lipca 2023 zaktualizowane przez: Spark Therapeutics

Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne u mężczyzn z hemofilią A

Celem tego prospektywnego badania obserwacyjnego jest zebranie danych dotyczących częstości krwawień, a także innych cech krwawień i infuzji FVIII u pacjentów z klinicznie ciężką hemofilią A otrzymujących profilaktyczną terapię zastępczą FVIII jako standardową opiekę. Dane zebrane z tego badania mogą pomóc w dostarczeniu podstawowych informacji do porównania z eksperymentalną terapią genową hemofilii A Sparka w przyszłych badaniach fazy 3.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Austrailia
      • Murdoch, Western Austrailia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V621Y6
        • Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Bloodworks Northwest
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli mężczyźni z klinicznie ciężką hemofilią A (tj. poziom aktywności FVIII ≤2% IU/dl), którzy spełniają kryteria kwalifikujące do przeciwciał neutralizujących (NAb) przeciwko AAV-Spark200.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdolność i chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  2. Mężczyźni ≥18 lat.
  3. Klinicznie ciężka hemofilia A
  4. Wcześniejsza ekspozycja na terapię czynnikiem VIII
  5. Brak wcześniejszej historii nadwrażliwości lub anafilaksji związanej z FVIII lub dożylnym podaniem immunoglobuliny.
  6. Brak mierzalnego inhibitora czynnika VIII
  7. Chęć udziału i poddania się leczeniu w przyszłym badaniu nad hemofilią Spark A nad terapią genową.

Kryteria wyłączenia:

  1. Udokumentowane aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C w ciągu ostatnich 12 miesięcy od badań przesiewowych
  2. Obecnie w trakcie terapii przeciwwirusowej w celu leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C;
  3. Udokumentowana istotna choroba wątroby w ciągu ostatnich 6 miesięcy badania przesiewowego
  4. Mieć serologiczne dowody HIV-1 lub HIV-2
  5. Miana neutralizujące Anti-AAV-Spark 200 ≥1:1
  6. Otrzymany wcześniej SPK-8011;
  7. Wcześniej leczony jakimkolwiek badanym lub zatwierdzonym produktem terapii genowej w dowolnym momencie lub leczony badanym lekiem w ciągu ostatnich 12 tygodni;
  8. Planowany zabieg chirurgiczny w ciągu najbliższych 12 miesięcy wymagający leczenia profilaktycznego FVIII.
  9. Każda przewlekła infekcja lub inna choroba przewlekła w wywiadzie, współistniejąca poważna choroba o znaczeniu klinicznym (taka jak nieprawidłowości wątroby lub cukrzyca typu I), w tym czynna choroba nowotworowa, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry, jakikolwiek inny stan lub inne nieokreślone przyczyny, które w opinii Badacza lub Sponsora, czyni uczestnika niezdolnym do udziału i dawkowania w przyszłym badaniu klinicznym dotyczącym terapii genowej hemofilii A Sparka.
  10. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania harmonogramu wizyt i/lub ocen badań opisanych w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Kohorta obserwacyjna
Dorośli mężczyźni z klinicznie ciężką postacią hemofilii A, z ujemnym wynikiem przeciwciał neutralizujących (NAb) przeciwko AAV-Spark200
Lek: Standard opieki FVIII Terapia zastępcza
Nie podaje się żadnego badanego produktu. Osobnicy będą stosować terapię zastępczą FVIII według własnego standardu opieki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba przypadków krwawienia, w ujęciu rocznym
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dawka i całkowite spożycie czynnika VIII
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Całkowite zużycie terapii zastępczej FVIII i odpowiednia dawka
12 miesięcy
Roczna liczba infuzji (POWIETRZE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba zgłoszonych infuzji w okresie badania
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Spark Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
21 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
2 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
2 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SPK-8011-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami