Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Úvodní studie ke sběru prospektivních údajů o účinnosti a bezpečnosti současné profylaktické substituční terapie FVIII u dospělých účastníků hemofilie A

6. července 2023 aktualizováno: Spark Therapeutics

Multicentrická observační studie u mužů s hemofilií A

Cílem této prospektivní observační studie je vytvořit soubor údajů o frekvenci krvácivých příhod, jakož i dalších charakteristikách krvácivých příhod a infuzích FVIII u pacientů s klinicky těžkou hemofilií A, kteří jako standardní péči dostávají profylaktickou substituční terapii FVIII. Údaje shromážděné z této studie mohou pomoci při poskytování základních informací pro srovnání s experimentální genovou terapií hemofilie A Spark v budoucích studiích fáze 3.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Austrailia
      • Murdoch, Western Austrailia, Austrálie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V621Y6
        • Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Bloodworks Northwest
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí muži s klinicky závažnou hemofilií A (tj. ≤ 2 % IU/dL hladina aktivity FVIII), kteří splňují kritéria způsobilosti pro neutralizační protilátky (NAb) proti AAV-Spark200.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas.
  2. Muži ve věku ≥ 18 let.
  3. Klinicky závažná hemofilie A
  4. Předchozí expozice FVIII terapii
  5. Žádná předchozí anamnéza přecitlivělosti nebo anafylaxe spojená s podáváním FVIII nebo intravenózního imunoglobulinu.
  6. Žádný měřitelný inhibitor proti FVIII
  7. Ochota zúčastnit se a podstoupit léčbu v budoucí studii genové terapie Spark hemophilia A.

Kritéria vyloučení:

  1. Zdokumentovaná aktivní hepatitida B nebo C během posledních 12 měsíců screeningu
  2. V současné době na antivirové terapii k léčbě hepatitidy B nebo C;
  3. Zdokumentované významné onemocnění jater během posledních 6 měsíců screeningu
  4. Mít sérologický důkaz HIV-1 nebo HIV-2
  5. Anti-AAV-Spark 200 neutralizační titry ≥1:1
  6. Dříve přijaté SPK-8011;
  7. dříve dávkovaný jakýmkoliv testovaným nebo schváleným produktem genové terapie kdykoli nebo léčený testovaným lékem během posledních 12 týdnů;
  8. Plánovaný chirurgický výkon v následujících 12 měsících vyžadující profylaktickou léčbu FVIII.
  9. Jakákoli anamnéza chronické infekce nebo jiného chronického onemocnění, souběžné klinicky významné závažné onemocnění (jako jsou jaterní abnormality nebo diabetes typu I) včetně aktivní malignity, s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže, jakéhokoli jiného stavu nebo jakýchkoli jiných blíže nespecifikovaných důvodů, které podle názoru zkoušejícího nebo sponzora, činí účastníka nevhodným pro účast a dávkování v budoucí klinické studii Sparkovy genové terapie hemofilie A.
  10. Neschopnost nebo ochotu dodržet plán návštěv a/nebo hodnocení studie popsaný v protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pozorovací kohorta
Dospělí muži s klinicky těžkou hemofilií A, kteří jsou negativní na neutralizační protilátky (NAb) proti AAV-Spark200
Lék: Standardní péče FVIII Substituční terapie
Nepodává se žádný hodnocený přípravek. Subjektům bude podávána jejich vlastní standardní péče substituční terapie FVIII.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet krvácivých příhod, roční
Časové okno: 12 měsíců
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dávka a celková spotřeba FVIIII
Časové okno: 12 měsíců
Celková spotřeba substituční terapie FVIII a odpovídající dávka
12 měsíců
Anualizovaný počet infuzí (AIR)
Časové okno: 12 měsíců
Počet hlášených infuzí během období studie
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Spark Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. července 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SPK-8011-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení