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Orkambi®의 임상적 효능을 예측하기 위한 호흡기 상피 기능 평가의 검증. (PREDICT-CF)

2026년 3월 6일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Orkambi®의 임상적 효능을 예측하기 위한 호흡기 상피 기능 평가의 검증. 낭포성 섬유증의 맞춤형 치료 경로

이 연구의 목적은 환자 유래 일차 비강 세포 모델에서 Lumacaftor/Ivacaftor에 의한 CFTR 기능의 교정이 Orkambi® 치료 환자의 호흡 개선을 위한 대리 바이오마커인지 여부를 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

Orkambi®는 Ivacaftor(CFTR 채널 강화기)와 Lumacaftor(변이된 CFTR의 트래픽을 부분적으로 구제하는 교정기)의 조합입니다. 이 치료법은 현재 12세 이상의 돌연변이 p.Phe508del에 대해 동형접합체 환자를 위해 프랑스에서 시판되고 있습니다. 이 제품의 체계적 사용은 효능의 예측 마커 부족, 환자의 매우 가변적인 호흡 개선 및 잠재적인 심각한 부작용으로 인해 우려됩니다.

본 연구의 목적은 In vitro 시험에서 Orkambi 치료 24주 후 호흡기능의 호전 예측치를 알아보는 것이다. 이 테스트는 Lumacaftor/Ivacaftor 48시간 배양 후 환자 유래 HNE(Human Nasal Epithelial) 유래 1차 배양에서 순환 AMP(cAMP) 의존성 염화물(Cl-) 분비의 변화에 ​​의해 평가된 CFTR 활성의 보정을 정량화합니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
91

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 5세 이상의 동형접합체 F508del 환자
  • 판매 승인 신청에 따라 Orkambi® 치료에 적응증이 있는 환자
  • 환자는 과거에 Orkambi®를 받은 적이 없습니다.
  • FEV1을 수행할 수 있는 환자
  • 환자 본인(만 18세 이상인 경우) 또는 부모/법정대리인 및 환자 동의서(만 18세 미만인 경우)에 서명한 사전동의서 건강보험에 가입한 환자

제외 기준:

  • 시판 허가 신청에 따른 치료 적응증을 충족하지 못하는 동형접합체 F508del 환자
  • Orkambi®를 거부하는 환자
  • p.Phe508del 돌연변이에 대해 동형접합체가 아닌 CF 환자
  • 활성 흡연자
  • 심한 비점막 손상
  • 자일로카인 마취에 대한 금기 사항,
  • 약물을 사용한 다른 중재적 연구에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
FEV1의 백분율
기간: 기준선, 24주차
기준선에서 Orkambi®의 24주차까지 1초 동안 예상 강제 호기량(%FEV1) 백분율의 절대 변화
기준선, 24주차

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
FEV1의 Z-점수
기간: 기준선, 24주차, 48주차
기준선에서 24주 및 48주까지 1초 간 강제 호기량(FEV1)의 Z-점수의 절대 변화
기준선, 24주차, 48주차
FEV1의 백분율
기간: 48주차
기준선에서 48주까지 예상되는 1초간 강제 호기량(FEV1) 백분율의 절대 변화
48주차
FVC의 %
기간: 기준선, 24주 및 48주
기준선에서 24주 및 48주까지의 강제 폐활량(%FVC) 예측 백분율의 절대 변화
기준선, 24주 및 48주
RFC의 %
기간: 기준선, 24주 및 48주
기준선에서 24주 및 48주까지의 기능적 잔기 용량(%RFC) 예측 백분율의 절대 변화
기준선, 24주 및 48주
폐 청소 지수
기간: 기준선, 48주차
폐 청소 지수의 절대 변화 2.5(LCI2.5) 베이스라인부터 48주차까지
기준선, 48주차
키
기간: 기준선, 24주 및 48주
기준선에서 24주차 및 48주차까지 연령 대비 신장 z 점수의 절대 변화
기준선, 24주 및 48주
무게
기간: 기준선, 24주 및 48주
기준선에서 24주 및 48주까지의 weight-for-age-z-score의 절대 변화
기준선, 24주 및 48주
콜로니 형성 단위(CFU)
기간: 기준선, 24주 및 48주
기준선에서 24주 및 48주까지 가래 미생물의 콜로니 형성 단위(CFU)의 절대 변화
기준선, 24주 및 48주
악화 횟수
기간: 기준선, 48주차
Orkambi®를 사용한 전년도 치료와 비교하여 48주차까지 악화된 횟수
기준선, 48주차
땀 CL-
기간: 기준선, 48주차
기준선에서 48주차까지 땀 Cl-의 절대 변화
기준선, 48주차
Forskolin/IBMX 의존적 단락 전류의 수준
기간: 기준선
Lumacaftor/Ivacaftor와 함께 배양된 환자 비강 상피(HNE) 세포의 Forskolin/IBMX 의존성 단락 회로 전류 변화 수준
기준선
정단 염색을 나타내는 세포의 백분율
기간: 기준선
Lumacaftor/Ivacaftor와 함께 배양된 HNE 세포의 정점 막에서 CFTR 발현 수정, 정점 염색을 나타내는 세포의 백분율로 평가.
기준선
Lumacaftor/Ivacaftor의 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 24주차, 48주차
Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor 및 M6-ivacaftor의 약동학 파라미터
24주차, 48주차
Lumacaftor/Ivacaftor의 약물 농도
기간: 24주차, 48주차
Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor 및 M6-ivacaftor의 약동학 파라미터
24주차, 48주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2019년 12월 18일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 11월 25일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 5월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2019년 2월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2019년 3월 27일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2019년 3월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 3월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 3월 6일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • P170907J
  • 2018-002624-16 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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