Orkambi®의 임상적 효능을 예측하기 위한 호흡기 상피 기능 평가의 검증. (PREDICT-CF)
2026년 3월 6일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Orkambi®의 임상적 효능을 예측하기 위한 호흡기 상피 기능 평가의 검증. 낭포성 섬유증의 맞춤형 치료 경로
이 연구의 목적은 환자 유래 일차 비강 세포 모델에서 Lumacaftor/Ivacaftor에 의한 CFTR 기능의 교정이 Orkambi® 치료 환자의 호흡 개선을 위한 대리 바이오마커인지 여부를 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
Orkambi®는 Ivacaftor(CFTR 채널 강화기)와 Lumacaftor(변이된 CFTR의 트래픽을 부분적으로 구제하는 교정기)의 조합입니다. 이 치료법은 현재 12세 이상의 돌연변이 p.Phe508del에 대해 동형접합체 환자를 위해 프랑스에서 시판되고 있습니다. 이 제품의 체계적 사용은 효능의 예측 마커 부족, 환자의 매우 가변적인 호흡 개선 및 잠재적인 심각한 부작용으로 인해 우려됩니다.
본 연구의 목적은 In vitro 시험에서 Orkambi 치료 24주 후 호흡기능의 호전 예측치를 알아보는 것이다. 이 테스트는 Lumacaftor/Ivacaftor 48시간 배양 후 환자 유래 HNE(Human Nasal Epithelial) 유래 1차 배양에서 순환 AMP(cAMP) 의존성 염화물(Cl-) 분비의 변화에 의해 평가된 CFTR 활성의 보정을 정량화합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
91
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 5세 이상의 동형접합체 F508del 환자
- 판매 승인 신청에 따라 Orkambi® 치료에 적응증이 있는 환자
- 환자는 과거에 Orkambi®를 받은 적이 없습니다.
- FEV1을 수행할 수 있는 환자
- 환자 본인(만 18세 이상인 경우) 또는 부모/법정대리인 및 환자 동의서(만 18세 미만인 경우)에 서명한 사전동의서 건강보험에 가입한 환자
제외 기준:
- 시판 허가 신청에 따른 치료 적응증을 충족하지 못하는 동형접합체 F508del 환자
- Orkambi®를 거부하는 환자
- p.Phe508del 돌연변이에 대해 동형접합체가 아닌 CF 환자
- 활성 흡연자
- 심한 비점막 손상
- 자일로카인 마취에 대한 금기 사항,
- 약물을 사용한 다른 중재적 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FEV1의 백분율
기간: 기준선, 24주차
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기준선에서 Orkambi®의 24주차까지 1초 동안 예상 강제 호기량(%FEV1) 백분율의 절대 변화
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기준선, 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FEV1의 Z-점수
기간: 기준선, 24주차, 48주차
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기준선에서 24주 및 48주까지 1초 간 강제 호기량(FEV1)의 Z-점수의 절대 변화
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기준선, 24주차, 48주차
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FEV1의 백분율
기간: 48주차
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기준선에서 48주까지 예상되는 1초간 강제 호기량(FEV1) 백분율의 절대 변화
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48주차
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FVC의 %
기간: 기준선, 24주 및 48주
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기준선에서 24주 및 48주까지의 강제 폐활량(%FVC) 예측 백분율의 절대 변화
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기준선, 24주 및 48주
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RFC의 %
기간: 기준선, 24주 및 48주
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기준선에서 24주 및 48주까지의 기능적 잔기 용량(%RFC) 예측 백분율의 절대 변화
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기준선, 24주 및 48주
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폐 청소 지수
기간: 기준선, 48주차
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폐 청소 지수의 절대 변화 2.5(LCI2.5)
베이스라인부터 48주차까지
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기준선, 48주차
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키
기간: 기준선, 24주 및 48주
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기준선에서 24주차 및 48주차까지 연령 대비 신장 z 점수의 절대 변화
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기준선, 24주 및 48주
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무게
기간: 기준선, 24주 및 48주
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기준선에서 24주 및 48주까지의 weight-for-age-z-score의 절대 변화
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기준선, 24주 및 48주
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콜로니 형성 단위(CFU)
기간: 기준선, 24주 및 48주
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기준선에서 24주 및 48주까지 가래 미생물의 콜로니 형성 단위(CFU)의 절대 변화
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기준선, 24주 및 48주
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악화 횟수
기간: 기준선, 48주차
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Orkambi®를 사용한 전년도 치료와 비교하여 48주차까지 악화된 횟수
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기준선, 48주차
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땀 CL-
기간: 기준선, 48주차
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기준선에서 48주차까지 땀 Cl-의 절대 변화
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기준선, 48주차
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Forskolin/IBMX 의존적 단락 전류의 수준
기간: 기준선
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Lumacaftor/Ivacaftor와 함께 배양된 환자 비강 상피(HNE) 세포의 Forskolin/IBMX 의존성 단락 회로 전류 변화 수준
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기준선
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정단 염색을 나타내는 세포의 백분율
기간: 기준선
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Lumacaftor/Ivacaftor와 함께 배양된 HNE 세포의 정점 막에서 CFTR 발현 수정, 정점 염색을 나타내는 세포의 백분율로 평가.
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기준선
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Lumacaftor/Ivacaftor의 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 24주차, 48주차
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Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor 및 M6-ivacaftor의 약동학 파라미터
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24주차, 48주차
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Lumacaftor/Ivacaftor의 약물 농도
기간: 24주차, 48주차
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Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor 및 M6-ivacaftor의 약동학 파라미터
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24주차, 48주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 18일
기본 완료 (실제)
2021년 11월 25일
연구 완료 (실제)
2022년 5월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 27일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P170907J
- 2018-002624-16 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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