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Convalida della valutazione funzionale epiteliale respiratoria per prevedere l'efficacia clinica di Orkambi®. (PREDICT-CF)

6 marzo 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Convalida della valutazione funzionale epiteliale respiratoria per prevedere l'efficacia clinica di Orkambi®. Percorso verso la terapia personalizzata nella fibrosi cistica

Lo scopo dello studio è indagare se la correzione della funzione CFTR da parte di Lumacaftor/Ivacaftor in un modello di cellule nasali primarie derivato dal paziente sia un biomarcatore surrogato per il miglioramento respiratorio nei pazienti trattati con Orkambi®.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Orkambi® è una combinazione di Ivacaftor (un potenziatore del canale CFTR) e Lumacaftor (un correttore che salva parzialmente il traffico di CFTR mutato). Questo trattamento è ora commercializzato in Francia per i pazienti omozigoti per la mutazione p.Phe508del, di età pari o superiore a 12 anni. L'uso sistematico di questo prodotto è motivo di preoccupazione a causa della mancanza di marcatori predittivi di efficacia, del miglioramento respiratorio altamente variabile nei pazienti e dei potenziali gravi effetti collaterali.

Lo scopo di questo studio è quello di indagare il valore predittivo per il miglioramento della funzione respiratoria dopo 24 settimane di trattamento con Orkambi di un test in vitro. Questo test quantifica la correzione dell'attività del CFTR valutata dalla variazione della secrezione di cloruro (Cl-) dipendente dall'AMP ciclico (cAMP) nella coltura primaria derivata dall'epitelio nasale umano (HNE) derivato dal paziente dopo 48 ore di incubazione con Lumacaftor/Ivacaftor.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
91

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente omozigote F508del di età pari o superiore a 5 anni
  • Paziente con indicazione al trattamento con Orkambi® secondo la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio
  • Il paziente non ha mai ricevuto Orkambi® in passato
  • Paziente in grado di eseguire FEV1
  • Modulo di consenso informato firmato dal paziente (se di età ≥ 18 anni), o dai genitori/tutore legale e accordo del paziente (se di età < 18 anni) Paziente affiliato al sistema di assicurazione sanitaria

Criteri di esclusione:

  • Pazienti omozigoti F508del che non soddisfano le indicazioni terapeutiche secondo la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio
  • Pazienti che rifiutano Orkambi®
  • Pazienti CF non omozigoti per la mutazione p.Phe508del
  • Fumatore attivo
  • Grave deterioramento della mucosa nasale
  • Controindicazioni all'anestesia con xylocaina,
  • Partecipazione ad un altro studio interventistico con farmaci

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di FEV1
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Variazione assoluta della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (%FEV1) dal basale alla settimana 24 di Orkambi®
Basale, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Z del FEV1
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Variazione assoluta del punteggio Z del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) dal basale alla settimana 24 e alla settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Percentuale di FEV1
Lasso di tempo: Settimana 48
Variazione assoluta della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) dal basale fino alla settimana 48
Settimana 48
% di FVC
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione assoluta della percentuale prevista della capacità vitale forzata (%FVC) dal basale fino alla settimana 24 e 48
Basale, settimana 24 e settimana 48
% dell'RFC
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione assoluta della percentuale prevista della capacità funzionale residua (% RFC) dal basale fino alla settimana 24 e 48
Basale, settimana 24 e settimana 48
Indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI2,5) dal basale fino alla settimana 48
Basale, settimana 48
Altezza
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione assoluta del punteggio z di altezza per età dal basale alla settimana 24 e 48
Basale, settimana 24 e settimana 48
Peso
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione assoluta del punteggio z peso per età dal basale alla settimana 24 e 48
Basale, settimana 24 e settimana 48
unità formante colonia (CFU)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione assoluta delle unità formanti colonie (CFU) di microrganismi dell'espettorato dal basale alla settimana 24 e 48
Basale, settimana 24 e settimana 48
Numero di riacutizzazioni
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Numero di riacutizzazioni alla settimana 48 rispetto all'anno precedente di trattamento con Orkambi®
Basale, settimana 48
Sudore Cl-
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Variazione assoluta del sudore Cl- dal basale alla settimana 48
Basale, settimana 48
Livello di corrente di cortocircuito dipendente da Forskolin/IBMX
Lasso di tempo: Linea di base
Livello di cortocircuito dipendente da forskolina/IBMX Variazione della corrente nelle cellule epiteliali nasali (HNE) del paziente incubate con Lumacaftor/Ivacaftor
Linea di base
percentuale di cellule che mostrano colorazione apicale
Lasso di tempo: linea di base
Correzione dell'espressione di CFTR sulla membrana apicale nelle cellule HNE incubate con Lumacaftor/Ivacaftor, valutata dalla percentuale di cellule che mostrano colorazione apicale.
linea di base
Area sotto la curva (AUC) di Lumacaftor/Ivacaftor
Lasso di tempo: Settimana 24, settimana 48
Parametri farmacocinetici di Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor e M6-ivacaftor
Settimana 24, settimana 48
Concentrazioni farmacologiche di Lumacaftor/Ivacaftor
Lasso di tempo: Settimana 24, settimana 48
Parametri farmacocinetici di Lumacaftor, M28-lumacaftor, Ivacaftor, M1-ivacaftor e M6-ivacaftor
Settimana 24, settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: ISABELLE SERMET, PhD, Hôspital Necker Enfants Malades

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • P170907J
  • 2018-002624-16 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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