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Duchenne 근이영양증 및 후기 발병 폼페병의 빈도 결정 연구 (VICTORIA)

2022년 10월 21일 업데이트: Turkish Society of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition

원인 불명의 트랜스아미나제 상승이 있는 소아에서 뒤쉔 근이영양증 및 후기 발병 폼페병의 빈도를 결정하기 위한 다기관 비약물 스크리닝 연구

이것은 다기관 전향적 비약물 스크리닝 연구입니다. 근무기간은 12개월입니다. 연구에 따르거나 사용할 연구 제품이 없습니다.

연구에 포함된 환자의 인구 통계학적 데이터, 의료 및 가족력은 최초 입원 시 수집됩니다. 환자의 다음 실험실 값이 수집됩니다.

  • 알라닌 트랜스아미나제(ALT)
  • 아스파르트산 트랜스아미나제(AST)
  • 감마 글루타밀 전이효소(GGT)
  • 크레아틴 포스포키나제(CPK)
  • 또한 신체 검사 정보와 복부 USG 및 간 생검 결과(있는 경우)가 수집됩니다. 위의 스캔에 이어 CPK ​​수치가 높은 소년 소녀 및 청소년의 후기 발병 폼페병에 대한 효소 분석과 CPK 수치가 높은 소년 및 청소년의 뒤시엔 근이영양증에 대한 분자 유전 검사가 수행됩니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
590

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 칠면조
      • Adana, 칠면조
        • Adana City Hospital
      • Adana, 칠면조
        • Baskent University Adana Hospital
      • Adana, 칠면조
        • Çukurova University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Afyon, 칠면조
        • Afyonkarahisar Health Sciences University
      • Ankara, 칠면조
        • Ankara Hospital
      • Ankara, 칠면조
        • Ankara University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Ankara, 칠면조
        • Ankara Yıldırım Beyazıt University, Yenimahalle Training and Research Hospital
      • Ankara, 칠면조
        • Baskent University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Gastroenterology
      • Ankara, 칠면조
        • Gazi University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Ankara, 칠면조
        • Gulhane Training and Research Hospital
      • Ankara, 칠면조
        • Hacettepe University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Ankara, 칠면조
        • Keçiören Training and Research Hospital
      • Antalya, 칠면조
        • SBU Antalya Training and Research Hospital
      • Bursa, 칠면조
        • Bursa Yuksek Ihtisas Training and Research Hospital
      • Bursa, 칠면조
        • Fatih Ünal, Bursa (Pediatric Gastroenterology Specialist)
      • Bursa, 칠면조
        • Uludag University, Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Denizli, 칠면조
        • Pamukkale University School Of Medicine
      • Elazığ, 칠면조
        • Fırat University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Erzurum, 칠면조
        • Ataturk University School of Medicine
      • Eskişehir, 칠면조
        • Eskisehir Osmangazi University School of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Gaziantep, 칠면조
        • Gaziantep University School of Medicine
      • Isparta, 칠면조
        • Isparta City Hospital
      • Isparta, 칠면조
        • suleyman demirel university faculty of medicine
      • Istanbul, 칠면조
        • Biruni University School of Medicine
      • Istanbul, 칠면조
        • Health Sciences University Istanbul Umraniye Health Application and Research Center
      • Istanbul, 칠면조
        • Health Sciences University Şişli Etfal Training and Research Hospital
      • Istanbul, 칠면조
        • İstanbul Altunizade Acıbadem Hospital
      • Istanbul, 칠면조
        • İstanbul Bakırköy Sadi Konuk Training and Research Hospital
      • Istanbul, 칠면조
        • Istanbul Haseki Training and Research Hospital
      • Istanbul, 칠면조
        • Istanbul Medeniyet University School of Medicine
      • Istanbul, 칠면조
        • Istanbul Okmeydani Training and Research Hospital
      • Istanbul, 칠면조
        • Istinye University Faculty of Medicine
      • Istanbul, 칠면조
        • Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
      • Istanbul, 칠면조
        • Koc University Hospital
      • Istanbul, 칠면조
        • Marmara University School of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Istanbul, 칠면조
        • Medipol University, Istanbul
      • Istanbul, 칠면조
        • Yeditepe University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Gastroenterology
      • Karabük, 칠면조
        • Karabuk University Faculty of Medicine
      • Kayseri, 칠면조
        • Erciyes University School of Medicine, Pediatric Gasrtroenterology
      • Kocaeli, 칠면조
        • Kocaeli University School of Medicine
      • Konya, 칠면조
        • Selcuk University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Malatya, 칠면조
        • Inonu University School of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Malatya, 칠면조
        • Malatya Training and Research Hospital
      • Mersin, 칠면조
        • Mersin City Hospital, Pediatric Gastroenterology
      • Samsun, 칠면조
        • Samsun Ondokuz Mayıs University Faculty of Medicine
      • Van, 칠면조
        • SBU Van Regional Training and Research Hospital
      • Van, 칠면조
        • Van 100. Yıl University School of Medicine
      • Zonguldak, 칠면조
        • Bulent Ecevit University, Faculty of Medicine
      • Çorum, 칠면조
        • Hitit University Education and Research Hospital
      • İzmir, 칠면조
        • Dr. Behcet Uz Children's Hospital
      • İzmir, 칠면조
        • Health Sciences University, İzmir Tepecik Training and Research Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

최소 3개월 동안 설명되지 않는 트랜스아미나제 상승이 있는 남아 및 여아

설명

포함 기준:

  • 3개월 -18세 소년 소녀
  • 적어도 3개월 동안의 혈청 트랜스아미나제 수준(혈청 ALT 및/또는 AST 수준 > 1.52 정상 상한(ULN))
  • 환자 및/또는 법적 대리인의 서면 동의서 서명 의사

제외 기준:

  • 3개월 미만 환자
  • 간질환 병력이 있는 환자
  • 근육질환 병력이 있는 환자
  • 류마티스 질환의 알려진 병력이 있는 환자
  • 간질환(황달, 정맥류출혈, 간비대, 비장비대, 복수)의 가능성을 뒷받침하는 병력 또는 신체검사 소견이 있는 자
  • ICU 환자
  • 선천성 기형이 알려진 환자
  • 장기 부전 환자
  • 혈청 GGT, 총 블리리분 또는 직접 빌리루빈 수치가 상승한 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 다른
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
DMD 및 폼페병 코호트
이 연구 그룹의 목적은 최소 3개월 동안 설명되지 않는 트랜스아미나제 상승이 있는 소년과 청소년에서 Duchenne 근디스트로핀의 빈도를 결정하고 소녀와 소년에서 후기 발병 폼페병의 빈도를 결정하고 이들 환자의 인구통계학적 및 임상적 특성을 결정하는 것이었습니다.
유전적: 실험실 테스트
  • 후기 발병 폼페병에 대한 산성 알파 IgG글루코시다제 알파 효소 검사 및 효소 활성이 낮은 검체에서 동일한 검체의 유전자 시퀀싱 검사
  • DMD에 대한 유전자 분석(남아만 해당): MLPA(Multiplex-ligation-dependent probe amplification)를 사용한 복제 및 결실에 대한 디스트로핀 유전자의 검출 및 MLPA 결실/중복이 없는 환자에서 유전자 시퀀싱에 의한 다른 돌연변이에 대한 재스크리닝.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
소년과 청소년의 Duchenne 근디스트로핀 빈도
기간: 일년
이 연구의 끝점은 최소 3개월 동안 설명되지 않는 트랜스아미나제 상승이 있는 소년과 청소년에서 Duchenne 근디스트로핀의 빈도를 결정하고 소녀와 소년에서 후기 발병 폼페병의 빈도를 결정하고 이들 환자의 인구통계학적 및 임상적 특징을 결정하는 것이었습니다.
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Turkish Society of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2019년 4월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 1월 30일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 10월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2019년 10월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2019년 10월 8일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2019년 10월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2022년 10월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 10월 21일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2022년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • VICTORIA

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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