Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Duchennen lihasdystrofian ja myöhään alkaneen Pompen taudin esiintyvyyden määrittämisestä (VICTORIA)

perjantai 21. lokakuuta 2022 päivittänyt: Turkish Society of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition

Monikeskustutkimus ilman lääkkeitä Duchennen lihasdystrofian ja myöhään alkaneen Pompe-taudin esiintyvyyden määrittämiseksi lapsilla, joilla on selittämätön transaminaasitason nousu

Tämä on monikeskusinen prospektiivinen ei-lääkkeiden seulontatutkimus. Työaika on 12 kuukautta. Mitään tutkimustuotetta ei ole seurattava tai käytettävä tutkimuksessa.

Tutkimukseen osallistuneiden potilaiden demografiset tiedot, sairaus- ja sukuhistoriat kerätään ensimmäisen vastaanoton yhteydessä. Potilailta kerätään seuraavat laboratorioarvot:

  • Alaniinitransaminaasi (ALT)
  • Aspartaattitransaminaasi (AST)
  • Gammaglutamyylitransferaasi (GGT)
  • Kreatiinifosfokinaasi (CPK)
  • Lisäksi kerätään fyysisen tutkimuksen tiedot sekä vatsan ultraäänitutkimuksen ja maksan biopsian tulokset, jos sellaisia ​​on. Yllä olevien skannausten jälkeen tehdään entsyymianalyysi myöhään alkaneen Pompen taudin varalta pojilla ja tytöillä ja nuorilla, joilla on korkea CPK-taso, ja molekyyligeneettiset testit Duchennen lihasdystrofian varalta pojilla ja nuorilla, joilla on korkea CPK-taso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
590

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Turkki
      • Adana, Turkki
        • Adana City Hospital
      • Adana, Turkki
        • Baskent University Adana Hospital
      • Adana, Turkki
        • Çukurova University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Afyon, Turkki
        • Afyonkarahisar Health Sciences University
      • Ankara, Turkki
        • Ankara Hospital
      • Ankara, Turkki
        • Ankara University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Ankara, Turkki
        • Ankara Yıldırım Beyazıt University, Yenimahalle Training and Research Hospital
      • Ankara, Turkki
        • Baskent University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Gastroenterology
      • Ankara, Turkki
        • Gazi University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Ankara, Turkki
        • Gulhane Training and Research Hospital
      • Ankara, Turkki
        • Hacettepe University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Ankara, Turkki
        • Keçiören Training and Research Hospital
      • Antalya, Turkki
        • SBU Antalya Training and Research Hospital
      • Bursa, Turkki
        • Bursa Yuksek Ihtisas Training and Research Hospital
      • Bursa, Turkki
        • Fatih Ünal, Bursa (Pediatric Gastroenterology Specialist)
      • Bursa, Turkki
        • Uludag University, Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Denizli, Turkki
        • Pamukkale University School Of Medicine
      • Elazığ, Turkki
        • Fırat University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Erzurum, Turkki
        • Ataturk University School of Medicine
      • Eskişehir, Turkki
        • Eskisehir Osmangazi University School of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Gaziantep, Turkki
        • Gaziantep University School of Medicine
      • Isparta, Turkki
        • Isparta City Hospital
      • Isparta, Turkki
        • suleyman demirel university faculty of medicine
      • Istanbul, Turkki
        • Biruni University School of Medicine
      • Istanbul, Turkki
        • Health Sciences University Istanbul Umraniye Health Application and Research Center
      • Istanbul, Turkki
        • Health Sciences University Şişli Etfal Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turkki
        • İstanbul Altunizade Acıbadem Hospital
      • Istanbul, Turkki
        • İstanbul Bakırköy Sadi Konuk Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turkki
        • Istanbul Haseki Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turkki
        • Istanbul Medeniyet University School of Medicine
      • Istanbul, Turkki
        • Istanbul Okmeydani Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turkki
        • Istinye University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Turkki
        • Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turkki
        • Koc University Hospital
      • Istanbul, Turkki
        • Marmara University School of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Istanbul, Turkki
        • Medipol University, Istanbul
      • Istanbul, Turkki
        • Yeditepe University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Gastroenterology
      • Karabük, Turkki
        • Karabuk University Faculty of Medicine
      • Kayseri, Turkki
        • Erciyes University School of Medicine, Pediatric Gasrtroenterology
      • Kocaeli, Turkki
        • Kocaeli University School of Medicine
      • Konya, Turkki
        • Selcuk University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Malatya, Turkki
        • Inonu University School of Medicine, Pediatric Gastroenterology
      • Malatya, Turkki
        • Malatya Training and Research Hospital
      • Mersin, Turkki
        • Mersin City Hospital, Pediatric Gastroenterology
      • Samsun, Turkki
        • Samsun Ondokuz Mayıs University Faculty of Medicine
      • Van, Turkki
        • SBU Van Regional Training and Research Hospital
      • Van, Turkki
        • Van 100. Yıl University School of Medicine
      • Zonguldak, Turkki
        • Bulent Ecevit University, Faculty of Medicine
      • Çorum, Turkki
        • Hitit University Education and Research Hospital
      • İzmir, Turkki
        • Dr. Behcet Uz Children's Hospital
      • İzmir, Turkki
        • Health Sciences University, İzmir Tepecik Training and Research Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Pojat ja tytöt, joilla on selittämätön transaminaasitason nousu vähintään 3 kuukauden ajan

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 3kk -18v pojat ja tytöt
  • Seerumin transaminaasiarvot (seerumin ALT- ja/tai AST-arvot > 1,52 normaalin ylärajaa (ULN)) vähintään 3 kuukauden ajan
  • Potilaan ja/tai laillisen edustajan halukkuus allekirjoittaa kirjallinen suostumuslomake

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat alle 3 kuukautta
  • Potilaat, joilla on tiedetty maksasairaus
  • Potilaat, joilla on aiemmin ollut lihassairaus
  • Potilaat, joilla on tunnettu reumatauti
  • Potilaat, joilla on kliininen historia tai fyysisen tutkimuksen löydökset, jotka tukevat maksasairauden mahdollisuutta (keltaisuus, suonikohjujen verenvuoto, hepatomegalia, splenomegalia, askites)
  • ICU-potilaat
  • Potilaat, joilla on tunnettuja synnynnäisiä epämuodostumia
  • Potilaat, joilla on elinten vajaatoiminta
  • Potilaat, joilla on kohonnut seerumin GGT-, Total Bliribun- tai suora bilirubiinitaso

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
DMD ja Pompen taudin kohortti
Tämän tutkimusryhmän tavoitteena oli määrittää Duchennen lihasdystrofiinin esiintymistiheys pojilla ja nuorilla, joilla on selittämätön transaminaasitason nousu vähintään 3 kuukauden ajan ja myöhään alkava Pompen tauti tytöillä ja pojilla, sekä määrittää näiden potilaiden demografiset ja kliiniset ominaisuudet.
Geneettinen: Laboratoriotestit
  • Hapan alfa IgGlukosidaasi alfa -entsyymitesti myöhään alkavan Pompen taudin varalta ja geenisekvensointitesti samasta näytteestä näytteissä, joiden entsyymiaktiivisuus on alhainen
  • DMD:n geneettinen analyysi (vain pojilla): Dystrofiinigeenin havaitseminen duplikaatiota ja deleetiota varten MLPA:lla (Multiplex-ligation dependent probe ampliification) ja muiden mutaatioiden uudelleenseulonta geenisekvensoinnilla potilailla, joilla ei ole MLPA-deleetiota/kaksoistumista.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Duchennen lihasdystrofiinin esiintymistiheys pojilla ja nuorilla
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tutkimuksen päätepisteinä oli määrittää Duchennen lihasdystrofiinin esiintymistiheys pojilla ja nuorilla, joilla oli selittämätön transaminaasitason nousu vähintään 3 kuukauden ajan ja myöhään alkanut Pompen tauti tytöillä ja pojilla, sekä määrittää näiden potilaiden demografiset ja kliiniset ominaisuudet.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Turkish Society of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 30. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 21. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 7. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 8. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 9. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 24. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 21. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • VICTORIA

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia