이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Trehalose를 이용한 안인두 근이영양증의 치료

2020년 1월 10일 업데이트: Bioblast Pharma Ltd.

다음과 같은 치료를 위한 트레할로스의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 효능 및 안전성 시험

BB-OPMD-202는 OPMD 치료를 위한 IV 트레할로스에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 이 연구에는 4주간의 스크리닝 기간, 환자에게 트레할로스 또는 위약을 매주 주입하는 24주 맹검 치료 기간, 모든 환자에게 트레할로스를 매주 주입하는 24주 공개 연장 기간이 포함됩니다. . 환자는 마지막 치료 후 4주 후에 안전성 추적 평가를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
빼는

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

정보에 입각한 동의서에 서명한 후, 환자는 구인두 기능 장애를 확인하기 위해 최소 1주 간격으로 2회에 걸쳐 얼음물과 꿀을 마시는 검사를 받게 됩니다. 구인두 기능 장애가 확인된 환자, 즉 SSQ 점수 >235에 추가하여 두 라운드 모두에서 8초 이상의 얼음물 섭취 테스트 시간이 확인된 환자가 등록됩니다. 모든 안전성 및 유효성 매개변수에 대한 기본 값은 스크리닝 기간 동안 설정됩니다. 환자는 등록 시 트레할로스 또는 위약에 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 무작위화는 스크리닝 시 SSQ에 대한 환자의 점수(≤ 799 또는 ≥ 800)에 따라 계층화됩니다.

트레할로스로 무작위 배정된 환자는 24주 동안 매주 0.75g/kg의 용량으로 트레할로스를 1시간 IV 주입받습니다. 위약(일반 식염수)에 무작위로 배정된 환자는 24주 동안 매주 위약을 체중에 따라 같은 양으로 받게 됩니다.

24주 후, 환자는 연구의 오픈라벨 연장(연장 기간)으로 전환할 수 있습니다. 연장 기간 동안 환자는 24주 동안 매주 0.75g/kg의 트레할로스를 투여받은 후 4주간의 안전성 추적 관찰(총 연구 기간 = 56주)을 받게 된다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, 캐나다, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

46년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • (GCN)13 크기 PABPN1 돌연변이가 있는 유전적으로 확인된 OPMD
  • 스크리닝 시 Sydney Swallow Questionnaire에서 235점 이상
  • 선별검사 기간 동안 두 음용검사(최소 1주일 간격)에서 8초 이상 동안 80cc 이상의 얼음물을 마시는 것으로 정의되는 비정상 얼음물 음용검사 결과로 구인두 기능장애 확인

제외 기준:

  • 인두 근절개술의 역사.
  • 지난 12개월 이내의 식도 확장.
  • 스크리닝 전 1년 이내에 보툴리눔 독소(모든 위치)로 치료.
  • 다른 근육 장애의 진단.
  • 이전 머리 및 목 수술 또는 방사선.
  • 구강인두 손상 또는 구강인두암.
  • 삼킴곤란의 원인이 될 수 있는 기타 식도 질환.
  • 이전에 당뇨병 진단을 받았거나 스크리닝 시 헤모글로빈 A1c(HgbA1c) 결과 > 6.0%.
  • IV 트레할로오스로 사전 치료.
  • 트레할로스에 대한 알려진 과민증.
  • 보행 불가(지팡이 또는 짧은 다리 보조기 사용은 허용됨).
  • 뇌졸중(허혈성 또는 출혈성)의 이전 병력.
  • 임신 또는 모유 수유.
  • 지난 5년 이내에 알코올 또는 약물 남용의 역사.
  • 스크리닝 시 B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염의 증거.
  • 현재 항혈소판제 이외의 항응고제 치료(예: 와파린, 에녹사파린)를 받고 있는 자로서 제외 사유가 되지 않습니다.
  • 현재 다른 임상 시험에 참여 중이거나 계획된 첫 번째 투여 전 90일 이내에 중재 시험을 완료했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 트레할로스
트레할로스 9% 용액: 용량은 매주 1회 60 ± 5분에 걸쳐 IV 투여되는 0.75g/kg입니다.
의약품: 트레할로스
IV 주입용 90 mg/ml 트레할로스 용액
위약 비교기: 0.9% 생리식염수
일반 식염수: 매주 1회 60 ± 5분에 걸쳐 IV 투여되는 체중 기반 부피.
의약품: 트레할로스
IV 주입용 90 mg/ml 트레할로스 용액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
음주 테스트 시간
기간: 24주
80cc의 얼음처럼 차가운 물과 과즙으로 시간 제한 음용 테스트에서 기준선에서 변경합니다.
24주

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
근력 테스트
기간: 24주
휴대용 동력계로 측정한 선택된 근육 그룹의 근력 테스트 기준선에서 변경
24주
계단 오르기 테스트
기간: 24주
계단 오르기 테스트로 측정한 기능적 근육 테스트의 기준선에서 변화
24주
타임업 및 테스트 진행
기간: 24주
TUG(Timed Up and Go) 테스트로 측정한 기능적 근육 테스트의 기준선에서 변경
24주
30초 리프트 테스트
기간: 24주
30초 리프트 테스트로 측정한 기능적 근육 테스트의 기준선에서 변경
24주
EuroQol-5D-5L
기간: 24주
EuroQol-5D-5L 설문지를 사용하여 건강 상태의 기준선에서 변화
24주
삼키는 삶의 질
기간: 24주
수정된 삼킴 삶의 질 설문지를 사용하여 기준선에서 삶의 질 변화
24주
시드니 제비 설문지
기간: 24주
Sydney Swallow Questionnaire를 사용한 삶의 질 기준선에서 변화
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Bioblast Pharma Ltd.

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Bernard Brais, MD, McGill University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2017년 6월 15일

기본 완료 (예상)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2018년 2월 15일

연구 완료 (예상)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2018년 8월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2019년 7월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2020년 1월 10일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2020년 1월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2020년 1월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2020년 1월 10일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2020년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • BB-OPMD-202

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

쿠키 설정

당사는 당사 웹 사이트에서 최상의 경험을 제공하기 위해 쿠키를 사용합니다. 자세한 내용은 개인 정보 보호 및 쿠키 정책 을주의 깊게 읽어보십시오. ...>>>귀하는 정책에 설명 된대로 귀하의 웹 사이트 또는 컴퓨터에서 쿠키를 삭제하여 언제든지 귀하의 기본 설정을 변경하거나 동의를 철회 할 수 있습니다. 동의하고 아래 "설정 관리"섹션에서 해당 상자를 선택하여 기본 설정을 선택하십시오. 이 웹 사이트의 일부를 사용하기 전에 서비스 약관 을주의 깊게 읽어 보시기 바랍니다.
«설정 관리