Trehalose를 이용한 안인두 근이영양증의 치료
다음과 같은 치료를 위한 트레할로스의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 효능 및 안전성 시험
연구 개요
상세 설명
정보에 입각한 동의서에 서명한 후, 환자는 구인두 기능 장애를 확인하기 위해 최소 1주 간격으로 2회에 걸쳐 얼음물과 꿀을 마시는 검사를 받게 됩니다. 구인두 기능 장애가 확인된 환자, 즉 SSQ 점수 >235에 추가하여 두 라운드 모두에서 8초 이상의 얼음물 섭취 테스트 시간이 확인된 환자가 등록됩니다. 모든 안전성 및 유효성 매개변수에 대한 기본 값은 스크리닝 기간 동안 설정됩니다. 환자는 등록 시 트레할로스 또는 위약에 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 무작위화는 스크리닝 시 SSQ에 대한 환자의 점수(≤ 799 또는 ≥ 800)에 따라 계층화됩니다.
트레할로스로 무작위 배정된 환자는 24주 동안 매주 0.75g/kg의 용량으로 트레할로스를 1시간 IV 주입받습니다. 위약(일반 식염수)에 무작위로 배정된 환자는 24주 동안 매주 위약을 체중에 따라 같은 양으로 받게 됩니다.
24주 후, 환자는 연구의 오픈라벨 연장(연장 기간)으로 전환할 수 있습니다. 연장 기간 동안 환자는 24주 동안 매주 0.75g/kg의 트레할로스를 투여받은 후 4주간의 안전성 추적 관찰(총 연구 기간 = 56주)을 받게 된다.
연구 유형
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Québec, Quebec, 캐나다, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- (GCN)13 크기 PABPN1 돌연변이가 있는 유전적으로 확인된 OPMD
- 스크리닝 시 Sydney Swallow Questionnaire에서 235점 이상
- 선별검사 기간 동안 두 음용검사(최소 1주일 간격)에서 8초 이상 동안 80cc 이상의 얼음물을 마시는 것으로 정의되는 비정상 얼음물 음용검사 결과로 구인두 기능장애 확인
제외 기준:
- 인두 근절개술의 역사.
- 지난 12개월 이내의 식도 확장.
- 스크리닝 전 1년 이내에 보툴리눔 독소(모든 위치)로 치료.
- 다른 근육 장애의 진단.
- 이전 머리 및 목 수술 또는 방사선.
- 구강인두 손상 또는 구강인두암.
- 삼킴곤란의 원인이 될 수 있는 기타 식도 질환.
- 이전에 당뇨병 진단을 받았거나 스크리닝 시 헤모글로빈 A1c(HgbA1c) 결과 > 6.0%.
- IV 트레할로오스로 사전 치료.
- 트레할로스에 대한 알려진 과민증.
- 보행 불가(지팡이 또는 짧은 다리 보조기 사용은 허용됨).
- 뇌졸중(허혈성 또는 출혈성)의 이전 병력.
- 임신 또는 모유 수유.
- 지난 5년 이내에 알코올 또는 약물 남용의 역사.
- 스크리닝 시 B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염의 증거.
- 현재 항혈소판제 이외의 항응고제 치료(예: 와파린, 에녹사파린)를 받고 있는 자로서 제외 사유가 되지 않습니다.
- 현재 다른 임상 시험에 참여 중이거나 계획된 첫 번째 투여 전 90일 이내에 중재 시험을 완료했습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트레할로스
트레할로스 9% 용액: 용량은 매주 1회 60 ± 5분에 걸쳐 IV 투여되는 0.75g/kg입니다.
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IV 주입용 90 mg/ml 트레할로스 용액
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위약 비교기: 0.9% 생리식염수
일반 식염수: 매주 1회 60 ± 5분에 걸쳐 IV 투여되는 체중 기반 부피.
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IV 주입용 90 mg/ml 트레할로스 용액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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음주 테스트 시간
기간: 24주
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80cc의 얼음처럼 차가운 물과 과즙으로 시간 제한 음용 테스트에서 기준선에서 변경합니다.
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근력 테스트
기간: 24주
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휴대용 동력계로 측정한 선택된 근육 그룹의 근력 테스트 기준선에서 변경
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24주
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계단 오르기 테스트
기간: 24주
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계단 오르기 테스트로 측정한 기능적 근육 테스트의 기준선에서 변화
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24주
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타임업 및 테스트 진행
기간: 24주
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TUG(Timed Up and Go) 테스트로 측정한 기능적 근육 테스트의 기준선에서 변경
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24주
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30초 리프트 테스트
기간: 24주
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30초 리프트 테스트로 측정한 기능적 근육 테스트의 기준선에서 변경
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24주
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EuroQol-5D-5L
기간: 24주
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EuroQol-5D-5L 설문지를 사용하여 건강 상태의 기준선에서 변화
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24주
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삼키는 삶의 질
기간: 24주
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수정된 삼킴 삶의 질 설문지를 사용하여 기준선에서 삶의 질 변화
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24주
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시드니 제비 설문지
기간: 24주
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Sydney Swallow Questionnaire를 사용한 삶의 질 기준선에서 변화
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24주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Bernard Brais, MD, McGill University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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