Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af Oculopharyngeal muskeldystrofi med trehalose

10. januar 2020 opdateret af: Bioblast Pharma Ltd.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret effektivitets- og sikkerhedsforsøg med trehalose til behandling af

BB-OPMD-202 er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie af IV trehalose til behandling af OPMD. Undersøgelsen omfatter en 4-ugers screeningsperiode, en 24-ugers blindet behandlingsperiode, hvor patienterne vil modtage ugentlige infusioner af trehalose eller placebo, efterfulgt af en 24-ugers åben forlængelsesperiode, hvor alle patienter vil modtage ugentlige infusioner af trehalose. . Patienterne vil gennemgå en sikkerhedsopfølgningsvurdering 4 uger efter deres sidste behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efter at have underskrevet informeret samtykke vil patienterne gennemgå to runder iskoldt vand og nektar drikke tests med mindst 1 uges mellemrum for at bekræfte orofaryngeal dysfunktion. Patienter, som har bekræftet orofaryngeal dysfunktion, dvs. en iskoldt vand drikketesttid på 8 sekunder eller mere ved begge runder, ud over en SSQ-score på >235, vil blive tilmeldt. Basisværdier for alle sikkerheds- og virkningsparametre vil blive fastsat i løbet af screeningsperioden. Patienter vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til trehalose eller placebo på tidspunktet for indskrivningen. Randomisering vil blive stratificeret i henhold til patientens score på SSQ ved screening (≤ 799 eller ≥ 800).

Patienter randomiseret til trehalose vil modtage en 1-times IV-infusion af trehalose i en dosis på 0,75 g/kg ugentligt i 24 uger. Patienter randomiseret til placebo (normalt saltvand) vil modtage en vægtbaseret lige stor mængde placebo ugentligt i 24 uger.

Efter uge 24 kan patienterne gå over til en åben forlængelse af undersøgelsen (forlængelseperiode). I forlængelsesperioden vil patienterne blive behandlet med ugentlig infusion af trehalose i en dosis på 0,75 g/kg i 24 uger, efterfulgt af en 4-ugers sikkerhedsopfølgning (samlet varighed af undersøgelsen = 56 uger).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

46 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet OPMD med en (GCN)13 størrelse PABPN1 mutation
  • En score større end 235 på Sydney Swallow Questionnaire ved screening
  • Bekræftelse af orofaryngeal dysfunktion ved unormalt resultat af iskoldt vand, defineret som at drikke 80 cc iskoldt vand på ≥ 8 sekunder ved begge drikkeprøver (med mindst 1 uges mellemrum) i løbet af screeningsperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om pharyngeal myotomi.
  • Spiserørsudvidelse inden for de sidste 12 måneder.
  • Behandling med botulinumtoksin (hvilket som helst sted) inden for 1 år før screening.
  • Diagnose af enhver anden muskelsygdom.
  • Tidligere hoved- og nakkeoperationer eller stråling.
  • Orofaryngeal skade eller oropharyngeal cancer.
  • Anden esophageal sygdom, der kan være årsagen til dysfagien.
  • Tidligere diagnosticeret med diabetes eller et hæmoglobin A1c (HgbA1c) resultat > 6,0 % ved screening.
  • Forudgående behandling med IV trehalose.
  • Kendt overfølsomhed over for trehalose.
  • Ikke-ambulerende (brug af stok eller korte benskinner er tilladt).
  • Tidligere slagtilfælde (iskæmisk eller hæmoragisk).
  • Graviditet eller amning.
  • Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug inden for de sidste 5 år.
  • Tegn på hepatitis B, hepatitis C eller HIV-infektion ved screening.
  • Modtager i øjeblikket anti-koagulerende behandling (f.eks. warfarin, enoxaparin) bortset fra anti-blodpladebehandlinger, som ikke er en grund til udelukkelse.
  • Deltager i øjeblikket i et andet klinisk forsøg eller har gennemført et interventionsforsøg mindre end 90 dage før planlagt første dosering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Trehalose
Trehalose 9 % opløsning: Dosis er 0,75 g/kg givet IV over 60 ± 5 minutter én gang ugentligt.
Medicin: Trehalose
90 mg/ml trehalose opløsning til IV infusion
Placebo komparator: 0,9% normal saltvand
Normalt saltvand: vægtbaseret volumen administreret IV over 60 ± 5 minutter én gang om ugen.
Medicin: Trehalose
90 mg/ml trehalose opløsning til IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Drikkeprøvetid
Tidsramme: 24 uger
Skift fra baseline i tidsindstillede drikketest med 80 cc iskoldt vand og nektar.
24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Test af muskelstyrke
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i styrketests i udvalgte muskelgrupper målt med et håndholdt dynamometer
24 uger
Trappestigningstest
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i funktionel muskeltestning som målt ved Trappestigningstesten
24 uger
Timed Up and Go-test
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i funktionel muskeltestning som målt ved Timed Up and Go (TUG) testen
24 uger
30-sekunders løftetest
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i funktionel muskeltest som målt ved 30-sekunders løft-test
24 uger
EuroQol-5D-5L
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i sundhedsstatus ved hjælp af EuroQol-5D-5L spørgeskemaet
24 uger
Livskvalitet ved at synke
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i livskvalitet ved hjælp af modificeret Swallowing Quality of Life Questionnaire
24 uger
Sydney Swallow spørgeskema
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i livskvalitet ved hjælp af Sydney Swallow Questionnaire
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bioblast Pharma Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Bernard Brais, MD, McGill University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. juni 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. februar 2018

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. januar 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BB-OPMD-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger