셀루메티닙 소아 NF1 일본 연구
2023년 4월 25일 업데이트: AstraZeneca
신경섬유종증 1형(NF1) 및 수술 불가능하고 증상이 있는 신경섬유종을 앓고 있는 일본 소아 환자에서 선택적 미토겐 활성 단백질 키나제 키나제(MEK) 1 억제제인 셀루메티닙의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 1상 공개 라벨 연구( PN)
이것은 제1형 신경섬유종증 및 수술 불가능하고 증상이 있는 신경섬유종을 앓는 일본 소아 환자에서 셀루메티닙의 안전성, 내약성, PK 및 효능을 평가하기 위해 고안된 1상 오픈 라벨 연구입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
12
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minato-ku, 일본, 105-8471
- Research Site
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Nagoya-shi, 일본, 466-8560
- Research Site
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Setagaya-ku, 일본, 157-8535
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 얻을 당시 3세 이상 18세 이하. BSA가 0.55m2 이상이고 캡슐에서 전체 내용물을 개봉하지 않고 전체 연구 약물(캡슐)을 삼킬 수 있습니다.
- NF1 및 조사자의 판단에 따라 PN 관련 이환율(증상 및/또는 합병증)이 있는 수술 불가능하고 증상이 있는 PN.
- 수술 불능 PN은 PN의 중요한 구조, 침습성 또는 높은 혈관의 밀집 또는 근접성으로 인해 상당한 이환율의 위험 없이 외과적으로 완전히 제거할 수 없는 PN으로 정의됩니다.
- PN은 신경의 길이를 따라 성장한 신경섬유종으로 정의되며 여러 다발과 가지를 포함할 수 있습니다. 척추 PN은 수준 사이의 연결 또는 신경을 따라 측면으로 확장되는 둘 이상의 수준을 포함합니다.
PN 외에도 피험자는 다음과 같이 NF1에 대한 다른 진단 기준이 적어도 1개 있어야 합니다.
- 6개 이상의 카페오레 반점(사춘기 이전 개인의 경우 최대 직경 >5mm, 사춘기 이후 개인의 경우 최대 직경 >15mm).
- 겨드랑이나 사타구니 부위의 주근깨.
- 시신경 교종.
- 2개 이상의 Lisch 결절(홍채 과오종).
- sphenoid dysplasia 또는 tibial pseudarthrosis와 같은 독특한 골 병변.
- NF1의 1촌.
- 원칙적으로 최소 하나의 측정 가능한 전형적인 또는 결절성 PN은 한 차원에서 측정된 최소 3cm의 병변으로 정의됩니다.
- 적절한 장기/혈액학적 기능
주요 제외 기준:
- 악성 말초 신경초 종양의 증거.
- 이전 악성 종양(적절하게 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암, 제자리 자궁경부암, 전신 치료가 필요하지 않은 NF1과 관련된 저등급 시신경교종 또는 피험자가 ≥2년 동안 질병이 없었던 기타 암 제외 또는 생존이 2년 미만으로 제한되지 않음) 또는 화학 요법 또는 방사선 요법으로 치료가 필요한 기타 암.
- 임상적으로 중요한 심혈관 질환
- 인간 면역결핍 바이러스의 알려진 병력, 활동성 B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염을 반영하는 혈청학적 상태 또는 통제되지 않는 활동성 전신 감염
- 임상적으로 유의한 안과학적 소견/상태가 있는 피험자
- MRI를 받을 수 없음 및/또는 MRI에 대한 금기(즉, MRI에서 대상 PN의 체적 분석을 방해하는 보철물 또는 정형외과 또는 치과 교정기).
- 난치성 메스꺼움 및 구토, 만성 위장병(예: 염증성 장 질환), 또는 경구 투여된 연구 약물의 흡수/생체이용률에 악영향을 미칠 상당한 장 절제.
- 일일 권장량의 100%보다 많은 비타민 E를 보충하고 있습니다.
- 시토크롬 P450(CYP) 3A4 효소의 강력한 억제제 또는 유도제로 알려진 약초 보조제 또는 약물을 받는 경우 이러한 제품이 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 14일 전에 안전하게 중단될 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 셀루메티닙
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셀루메티닙 25 mg/m2 BID
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 측면에서 안전성 및 내약성
기간: 첫 사전 동의를 얻은 시점부터 마지막 투여(셀루메티닙) 후 30일까지. 예상 기간은 약 2년입니다.
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바이탈 사인, 심전도, 안전 실험실 매개변수, 심초음파 및 안과 평가의 변화를 포함하여 안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 피험자 수.
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첫 사전 동의를 얻은 시점부터 마지막 투여(셀루메티닙) 후 30일까지. 예상 기간은 약 2년입니다.
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 첫 사전 동의를 얻은 시점부터 마지막 투여(셀루메티닙) 후 30일까지. 예상 기간은 약 2년입니다.
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약동학(PK) 매개변수는 표준 비구획 방법을 사용하여 도출됩니다.
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첫 사전 동의를 얻은 시점부터 마지막 투여(셀루메티닙) 후 30일까지. 예상 기간은 약 2년입니다.
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혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 첫 사전 동의를 얻은 시점부터 마지막 투여(셀루메티닙) 후 30일까지. 예상 기간은 약 2년입니다.
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약동학(PK) 매개변수는 표준 비구획 방법을 사용하여 도출됩니다.
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첫 사전 동의를 얻은 시점부터 마지막 투여(셀루메티닙) 후 30일까지. 예상 기간은 약 2년입니다.
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전체 응답률
기간: 약물을 영구적으로 중단할 때까지 4주기마다 평가합니다. 예상 기간은 약 2년입니다. 각 주기는 28일입니다.
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신경섬유종증 및 신경초종증(REiNS) 기준의 반응 평가에 따라 독립적인 중앙 검토에 의해 반응을 달성한 피험자의 비율로 정의됩니다.
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약물을 영구적으로 중단할 때까지 4주기마다 평가합니다. 예상 기간은 약 2년입니다. 각 주기는 28일입니다.
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응답 기간
기간: 약물을 영구적으로 중단할 때까지 4주기마다 평가합니다. 예상 기간은 약 2년입니다. 각 주기는 28일입니다.
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REiNS 기준에 따라 독립적인 중앙 검토에 의해 결정된 첫 번째 문서화된 반응 날짜(이후 확인됨)부터 문서화된 진행 날짜 또는 질병 진행 없이 사망한 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
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약물을 영구적으로 중단할 때까지 4주기마다 평가합니다. 예상 기간은 약 2년입니다. 각 주기는 28일입니다.
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CGIC(Clinical Global Impression of Change)
기간: 첫해에는 2주기마다 평가하고 약물을 영구적으로 중단할 때까지 4주기마다 평가합니다. 예상 기간은 약 2년입니다. 각 주기는 28일입니다.
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포괄적인 평가는 PN 관련 이환율(증상 및/또는 합병증)의 변화 및 기준선으로부터 영상 연구 및 신체 검사를 포함하는 관련 발견에 대해 조사관에 의해 수행될 것입니다.
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첫해에는 2주기마다 평가하고 약물을 영구적으로 중단할 때까지 4주기마다 평가합니다. 예상 기간은 약 2년입니다. 각 주기는 28일입니다.
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소아 삶의 질 인벤토리의 총 척도 점수(PedsQL; 본인 및 부모 보고)
기간: 약물을 영구적으로 중단할 때까지 4주기마다 평가합니다. 예상 기간은 약 2년입니다. 각 주기는 28일입니다.
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척도 점수는 항목의 합계를 응답한 항목 수로 나눈 값으로 계산됩니다(누락된 데이터를 설명함).
총 척도 점수는 모든 항목의 합계를 모든 척도에서 답한 항목 수로 나눈 값으로 도출됩니다.
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약물을 영구적으로 중단할 때까지 4주기마다 평가합니다. 예상 기간은 약 2년입니다. 각 주기는 28일입니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2020년 8월 31일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2021년 6월 16일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2023년 3월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2020년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 29일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2020년 7월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 25일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- D1346C00013
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 요청 포털을 통해 임상 시험을 후원하는 AstraZeneca 그룹의 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
모든 요청은 AZ 공개 약정에 따라 평가됩니다.
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. 예, AZ가 IPD에 대한 요청을 수락하고 있음을 나타내지만 모든 요청이 공유된다는 의미는 아닙니다.
IPD 공유 기간
AstraZeneca는 EFPIA 제약 데이터 공유 원칙에 대한 약속에 따라 데이터 가용성을 충족하거나 초과할 것입니다.
타임라인에 대한 자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 공개 약속을 참조하십시오.
IPD 공유 액세스 기준
요청이 승인되면 AstraZeneca는 승인된 후원 도구에서 비식별화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 제공합니다.
요청된 정보에 액세스하기 전에 서명된 데이터 공유 계약(데이터 접근자를 위한 협상 불가능한 계약)이 있어야 합니다.
또한 모든 사용자가 액세스 권한을 얻으려면 SAS MSE의 약관에 동의해야 합니다.
자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 공개 성명서를 검토하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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