셀루메티닙 소아 NF1 일본 연구

주요 포함 기준:

• 정보에 입각한 동의를 얻을 당시 3세 이상 18세 이하. BSA가 0.55m2 이상이고 캡슐에서 전체 내용물을 개봉하지 않고 전체 연구 약물(캡슐)을 삼킬 수 있습니다.
• NF1 및 조사자의 판단에 따라 PN 관련 이환율(증상 및/또는 합병증)이 있는 수술 불가능하고 증상이 있는 PN.
• 수술 불능 PN은 PN의 중요한 구조, 침습성 또는 높은 혈관의 밀집 또는 근접성으로 인해 상당한 이환율의 위험 없이 외과적으로 완전히 제거할 수 없는 PN으로 정의됩니다.
• PN은 신경의 길이를 따라 성장한 신경섬유종으로 정의되며 여러 다발과 가지를 포함할 수 있습니다. 척추 PN은 수준 사이의 연결 또는 신경을 따라 측면으로 확장되는 둘 이상의 수준을 포함합니다.

• PN 외에도 피험자는 다음과 같이 NF1에 대한 다른 진단 기준이 적어도 1개 있어야 합니다.

  1. 6개 이상의 카페오레 반점(사춘기 이전 개인의 경우 최대 직경 >5mm, 사춘기 이후 개인의 경우 최대 직경 >15mm).
  2. 겨드랑이나 사타구니 부위의 주근깨.
  3. 시신경 교종.
  4. 2개 이상의 Lisch 결절(홍채 과오종).
  5. sphenoid dysplasia 또는 tibial pseudarthrosis와 같은 독특한 골 병변.
  6. NF1의 1촌.
• 원칙적으로 최소 하나의 측정 가능한 전형적인 또는 결절성 PN은 한 차원에서 측정된 최소 3cm의 병변으로 정의됩니다.
• 적절한 장기/혈액학적 기능

주요 제외 기준:

• 악성 말초 신경초 종양의 증거.
• 이전 악성 종양(적절하게 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암, 제자리 자궁경부암, 전신 치료가 필요하지 않은 NF1과 관련된 저등급 시신경교종 또는 피험자가 ≥2년 동안 질병이 없었던 기타 암 제외 또는 생존이 2년 미만으로 제한되지 않음) 또는 화학 요법 또는 방사선 요법으로 치료가 필요한 기타 암.
• 임상적으로 중요한 심혈관 질환
• 인간 면역결핍 바이러스의 알려진 병력, 활동성 B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염을 반영하는 혈청학적 상태 또는 통제되지 않는 활동성 전신 감염
• 임상적으로 유의한 안과학적 소견/상태가 있는 피험자
• MRI를 받을 수 없음 및/또는 MRI에 대한 금기(즉, MRI에서 대상 PN의 체적 분석을 방해하는 보철물 또는 정형외과 또는 치과 교정기).
• 난치성 메스꺼움 및 구토, 만성 위장병(예: 염증성 장 질환), 또는 경구 투여된 연구 약물의 흡수/생체이용률에 악영향을 미칠 상당한 장 절제.
• 일일 권장량의 100%보다 많은 비타민 E를 보충하고 있습니다.
• 시토크롬 P450(CYP) 3A4 효소의 강력한 억제제 또는 유도제로 알려진 약초 보조제 또는 약물을 받는 경우 이러한 제품이 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 14일 전에 안전하게 중단될 수 없습니다.