영유아에서 CFTR 기능의 유의하게 교정된 생물학적 및 임상적 효과를 평가하기 위한 연구 (BEGIN)
2026년 7월 6일 업데이트: Sonya Heltshe
영유아에서 CFTR 기능이 크게 교정된 생물학적 및 임상적 효과를 평가하기 위한 전향적 연구(BEGIN 연구)
이것은 매우 효과적인 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절제(CFTR) 조절제와 낭포성 섬유증(CF)이 있는 어린이에게 미치는 영향에 대한 2부, 다기관, 전향적 종단 탐색적 연구입니다.
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이 연구는 매우 효과적인 낭포성 섬유증 막전도 조절제(CFTR) 조절제와 낭포성 섬유증(CF)이 있는 소아에서 내분비 성장 인자 및 키, 위장 기능 및 장에 미치는 영향에 대한 2부, 다기관, 전향적 종단 탐색적 연구입니다. 마이크로바이옴, 폐 기능 및 호흡기 마이크로바이옴, 간 및 췌장 기능, 땀 염화물, 염증 표지자 및 뼈 건강.
총 연구 기간은 6년으로 예상됩니다. 파트 A는 유아기 호르몬 성장 인자의 자연사를 설명하고 추가 측정의 타당성을 평가하기 위한 전향적 교차 순차 연구입니다. 파트 A에서 피험자는 최대 3년 동안 최대 6회 방문합니다.
파트 B는 ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor(elex/tez/iva) 투여가 성장에 미치는 영향을 관찰하기 위한 전향적 종적 연구입니다. 파트 B에서 피험자는 치료 시작 전 30일 이내에 "ivacaftor 또는 elex/tez/iva 전" 방문 1회 및 24개월 추적 기간 동안 "ivacaftor 또는 elex/tez/iva 후" 방문 5회를 갖게 됩니다.
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
등록
210
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Anna Mead
- 전화번호: 206-884-7531
- 이메일: anna.mead@seattlechildrens.org
연구 연락처 백업
- 이름: Rachael Buckingham
- 전화번호: 206-884-7517
- 이메일: rachael.buckingham@seattlechildrens.org
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
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연락하다:
- Heather Hathorne
- 이메일: hyhathorne@uabmc.edu
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Stanford University Medical Center
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연락하다:
- Jacquelyn Spano
- 이메일: jmzirbes@stanford.edu
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
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연락하다:
- Mary Cross
- 이메일: Mary.Cross@childrenscolorado.org
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- 모병
- Nemours Children's Clinic
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연락하다:
- Jennifer (Jenn) Gafford
- 이메일: Jennifer.gafford@nemours.org
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Miami, Florida, 미국, 33136
- 모병
- University of Miami
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연락하다:
- Ylber (Ivan) Whitaker
- 이메일: yiw2@miami.edu
-
Orlando, Florida, 미국, 32827
- 모병
- The Nemours Children's Clinic - Orlando
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연락하다:
- Sherry Wooldridge
- 이메일: sherry.wooldridge@nemours.org
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Riley Hospital for Children
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연락하다:
- Lisa Bendy
- 이메일: lbendy@iu.edu
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
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연락하다:
- Mary Teresi
- 이메일: mary-teresi@uiowa.edu
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모병
- University of Kansas Medical Center
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연락하다:
- Lawrence Scott
- 이메일: lscott2@kumc.edu
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
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연락하다:
- Robert Fowler
- 이메일: Robert.fowler@childrens.harvard.edu
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan, Michigan Medicine
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연락하다:
- Dawn Kruse
- 이메일: dmkruse@med.umich.edu
-
Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- 모병
- Helen DeVos Children's Hospital
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연락하다:
- Andrew James
- 이메일: andrew.james@corewellhealth.org
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- 모병
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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연락하다:
- Camerone Bey
- 이메일: Camerone.bey@childrensmn.org
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모병
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
연락하다:
- CF Trials Contact
- 이메일: cftrials@umn.edu
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Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- Children's Mercy Kansas City
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연락하다:
- Candy Schmoll
- 이메일: cschmoll@cmh.edu
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- St. Louis Children's Hospital
-
연락하다:
- Irma Bauer
- 이메일: irmabauer@wustl.edu
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New York
-
Buffalo, New York, 미국, 14203
- 모병
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
연락하다:
- Christine Roach
- 이메일: croach@upa.chob.edu
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Children's Hospital of New York
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연락하다:
- Hossein Sadeghi
- 이메일: HS762@cumc.Columbia.edu
-
Syracuse, New York, 미국, 13210
- 모병
- SUNY Upstate Medical University
-
연락하다:
- Mary Forell
- 이메일: forellm@upstate.edu
-
Valhalla, New York, 미국, 10595
- 모병
- New York Medical College at Westchester Medical Center
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연락하다:
- Zachary Messer
- 이메일: Zachary_Messer@nymc.edu
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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연락하다:
- Kelly Thornton
- 이메일: Kelly.Thornton@cchmc.org
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- 모병
- Nationwide Children's Hospital
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연락하다:
- Diana Gilmore
- 이메일: Diana.Gilmore@nationwidechildrens.org
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- 모병
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
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연락하다:
- CF Center Participant Contact
- 이메일: cfresearchteam@ouhsc.edu
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health Sciences University
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연락하다:
- Jenna Bucher
- 이메일: bucherj@ohsu.edu
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 모병
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
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연락하다:
- Diane M Kitch
- 이메일: dkitch@pennstatehealth.psu.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
-
연락하다:
- Erin Donnelly
- 이메일: Donnellye4@email.chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
연락하다:
- Elizabeth Hartigan
- 이메일: elizabeth.hartigan@chp.edu
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75207
- 모병
- University of Texas Southwestern / Children's Health
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연락하다:
- Keianna Brown
- 이메일: Keianna.brown@utsouthwestern.edu
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- 모병
- Cook Children's Medical Center
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연락하다:
- Anna Reyes
- 이메일: anna.reyes@cookchildrens.org
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Baylor College of Medicine
-
연락하다:
- Tracy Mosely
- 이메일: tlmosely@texaschildrens.org
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- 모병
- Primary Children's Cystic Fibrosis Center
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연락하다:
- Jane B Vroom
- 이메일: jane.vroom@hsc.utah.edu
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05401
- 모병
- Vermont Children's Hospital
-
연락하다:
- Julie Sweet
- 이메일: julie.sweet@uvmhealth.org
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-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- 모병
- University of Virginia
-
연락하다:
- Erica Tharrington
- 이메일: SFV6AB@hscmail.mcc.virginia.edu
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- 모병
- Seattle Children's Hospital
-
연락하다:
- Sharon McNamara
- 이메일: sharon.mcnamara@seattlechildrens.org
-
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Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- 모병
- University of Wisconsin
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연락하다:
- Melanie Nelson
- 이메일: mnelson@pediatrics.wisc.edu
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
파트 A - ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 조절제 치료를 받지 않고 5세 미만이며 낭포성 섬유증 진단이 확인된 소아
파트 B - ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 조절제 요법을 시작할 의도가 있는 6세 미만(또는 연구의 파트 A에 참여한) 낭포성 섬유증 진단이 확인된 소아
설명
포함 기준:
파트 A:
- 첫 번째 연구 방문 시 5세 미만.
- CF 진단 문서.
파트 B:
- 파트 A에 참여했거나 첫 번째 연구 방문 시 6세 미만.
- CF 진단 문서.
- 매우 효과적인 조절제 요법(ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)의 FDA 표지 표시와 일치하는 CFTR 돌연변이.
- ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor를 처방하려는 의사의 의도.
제외 기준:
- 파트 A 및 파트 B:
첫 번째 연구 방문을 포함하여 이전 28일 이내에 조사 약물 사용.
첫 번째 연구 방문을 포함하여 이전 180일 이내에 ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 사용.
첫 번째 연구 방문을 포함하여 이전 28일 이내에 만성 경구 코르티코스테로이드의 사용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
그룹/코호트 수
2
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
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파트 A
Ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 조절제 치료를 받지 않는 CF가 있는 어린이.
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파트 B
Ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 조절제 요법을 시작할 계획인 CF가 있는 어린이.
이 연구의 파트 A 코호트 참가자는 이러한 CFTR 조절제 요법을 받을 자격이 있고 이를 시작할 계획인 경우 파트 B 코호트에 등록할 수 있습니다.
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파트 B에서 치료 의사의 재량에 따라 처방된 승인된 CFTR 조절제 - BEGIN 조사관에 의해 지시되지 않음
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A 주요 결과 측정: 연령 대비 체중 z-점수의 변화
기간: 12개월 기준
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시간 경과에 따른 연령 대비 z-점수
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12개월 기준
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파트 A 주요 결과 측정: 연령 대비 신장 z-점수의 변화
기간: 12개월 기준
|
시간 경과에 따른 연령 대비 z-점수
|
12개월 기준
|
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파트 B 1차 결과 측정: 연령별 체중 z-점수의 변화
기간: 12개월 기준
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기준선 대비 연령별 체중 z-점수의 변화
|
12개월 기준
|
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파트 B 1차 결과 측정: 연령별 신장 z-점수의 변화
기간: 12개월 기준
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기준선 대비 연령별 신장 z-점수의 변화
|
12개월 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
- 수석 연구원: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's
- 수석 연구원: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2020년 11월 18일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2027년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2027년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2020년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 8월 10일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2020년 8월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 6일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- BEGIN-OB-19
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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