Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení biologických a klinických účinků významně korigované funkce CFTR u kojenců a malých dětí (BEGIN)

6. července 2026 aktualizováno: Sonya Heltshe

Prospektivní studie k vyhodnocení biologických a klinických účinků významně korigované funkce CFTR u kojenců a malých dětí (studie BEGIN)

Jedná se o dvoudílnou, multicentrickou, prospektivní longitudinální, explorační studii vysoce účinných modulátorů transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) cystické fibrózy a jejich vlivu na děti s cystickou fibrózou (CF).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o dvoudílnou, multicentrickou, prospektivní longitudinální, průzkumnou studii vysoce účinných modulátorů transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) cystické fibrózy a jejich vlivu u dětí s cystickou fibrózou (CF) na endokrinní růstové faktory a výšku, gastrointestinální funkce a střeva mikrobiom, funkce plic a respirační mikrobiom, funkce jater a slinivky břišní, chlorid potu, zánětlivé markery a zdraví kostí.

Celková délka studia se předpokládá 6 let. Část A bude prospektivní sekvenční studie k popisu přirozené historie hormonálních růstových faktorů v raném dětství a posouzení proveditelnosti dalších měření. V části A budou mít subjekty až 6 návštěv po dobu až 3 let.

Část B bude prospektivní longitudinální studie ke sledování účinků podávání buď ivakaftoru nebo elexacaftoru/tezakaftoru/ivakaftoru (elex/tez/iva) na růst. V části B budou mít subjekty jednu návštěvu „před ivakaftorem nebo elex/tez/iva“ během 30 dnů před zahájením terapie a pět návštěv „po ivakaftoru nebo elex/tez/iva“ během 24měsíčního období sledování.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
210

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Kansas City
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Nábor
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Nábor
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
    • Virginia
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Část A – děti s potvrzenou diagnózou cystické fibrózy, které jsou mladší 5 let a nejsou léčeny ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem modulátorem CFTR

Část B – děti s potvrzenou diagnózou cystické fibrózy, které jsou mladší 6 let (nebo se účastnily části A studie) s úmyslem zahájit léčbu modulátorem CFTR ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Část A:

    • Méně než 5 let při první studijní návštěvě.
    • Dokumentace diagnózy CF.

Část B:

  • Účastnil se části A NEBO ve věku méně než 6 let při první studijní návštěvě.
  • Dokumentace diagnózy CF.
  • CFTR mutace v souladu s FDA značenou indikací vysoce účinné modulátorové terapie (ivakaftor nebo elexacaftor/tezakaftor/ivakaftor).
  • Záměr lékaře předepsat ivakaftor nebo elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor.

Kritéria vyloučení:

  • Část A a část B:

Použití hodnoceného léku během 28 dnů před první studijní návštěvou včetně.

Použití ivakaftoru nebo elexacaftoru/tezakaftoru/ivakaftoru během 180 dnů před první studijní návštěvou včetně.

Užívání chronických perorálních kortikosteroidů během 28 dnů před první studijní návštěvou včetně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Část A
Děti s CF, které nejsou léčeny ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem modulátorem CFTR.
Část B
Děti s CF plánují zahájit terapii modulátorem CFTR ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem. Účastníci z kohorty části A této studie se mohou zapsat do kohorty podle části B, pokud se stanou způsobilými pro tyto modulátorové terapie CFTR a plánují je zahájit.
Lék: Ivacaftor nebo elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
V části B schválený modulátor CFTR, jak je předepsáno na základě uvážení ošetřujícího lékaře – není diktováno vyšetřovateli BEGIN
Ostatní jména:
  • Kalydeco nebo Trikafta
  • Vertex (VX)-770 nebo VX-445/VX-661/VX-770

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A Měření primárního výsledku: Změna v z-skóre hmotnosti vzhledem k věku
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Hmotnost-pro-věk z-skóre v průběhu času
Základní až 12 měsíců
Část A Měření primárního výsledku: Změna v z-skóre výšky vzhledem k věku
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Z-skóre výšky pro věk v průběhu času
Základní až 12 měsíců
Část B Měření primárního výsledku: Změna v z-skóre hmotnosti vzhledem k věku
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Změna z-skóre hmotnosti pro věk od výchozí hodnoty
Základní až 12 měsíců
Část B Měření primárního výsledku: Změna v z-skóre výšky pro věk
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Změna v z-skóre výšky pro věk od základní linie
Základní až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sonya Heltshe

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
  • Vrchní vyšetřovatel: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Vrchní vyšetřovatel: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. listopadu 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BEGIN-OB-19

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení