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Studie zur Bewertung biologischer und klinischer Auswirkungen einer signifikant korrigierten CFTR-Funktion bei Säuglingen und Kleinkindern (BEGIN)

6. Juli 2026 aktualisiert von: Sonya Heltshe

Eine prospektive Studie zur Bewertung der biologischen und klinischen Auswirkungen einer signifikant korrigierten CFTR-Funktion bei Säuglingen und Kleinkindern (BEGIN-Studie)

Dies ist eine zweiteilige, multizentrische, prospektive, explorative Längsschnittstudie über hochwirksame CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) und ihre Auswirkungen auf Kinder mit Mukoviszidose (CF).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweiteilige, multizentrische, prospektive, longitudinale, explorative Studie über hochwirksame CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) und ihre Auswirkungen bei Kindern mit Mukoviszidose (CF) auf endokrine Wachstumsfaktoren und Körpergröße, Magen-Darm-Funktion und Darm Mikrobiom, Lungenfunktion und respiratorisches Mikrobiom, Leber- und Bauchspeicheldrüsenfunktion, Schweißchlorid, Entzündungsmarker und Knochengesundheit.

Die Gesamtdauer der Studie wird voraussichtlich 6 Jahre betragen. Teil A wird eine prospektive, sequenzübergreifende Studie sein, um den natürlichen Verlauf hormoneller Wachstumsfaktoren in der frühen Kindheit zu beschreiben und die Durchführbarkeit zusätzlicher Messungen zu bewerten. In Teil A haben die Probanden bis zu 6 Besuche über einen Zeitraum von bis zu 3 Jahren.

Teil B wird eine prospektive Längsschnittstudie sein, um die Auswirkungen der Verabreichung von entweder Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (elex/tez/iva) auf das Wachstum zu beobachten. In Teil B erhalten die Probanden innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Therapie einen Besuch „vor Ivacaftor oder Elex/Tez/Iva“ und fünf Besuche „nach Ivacaftor oder Elex/Tez/Iva“ über einen Nachbeobachtungszeitraum von 24 Monaten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
210

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Kansas City
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Rekrutierung
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Kontakt:
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • Rekrutierung
        • SUNY Upstate Medical University
        • Kontakt:
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Rekrutierung
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teil A – Kinder mit bestätigter Diagnose einer zystischen Fibrose, die jünger als 5 Jahre sind und keine Ivacaftor- oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-CFTR-Modulator-Therapie erhalten

Teil B – Kinder mit bestätigter Mukoviszidose-Diagnose, die jünger als 6 Jahre sind (oder an Teil A der Studie teilgenommen haben) und beabsichtigen, mit einer Ivacaftor- oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-CFTR-Modulator-Therapie zu beginnen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teil A:

    • Weniger als 5 Jahre alt beim ersten Studienbesuch.
    • Dokumentation einer CF-Diagnose.

Teil B:

  • Teilnahme an Teil A ODER jünger als 6 Jahre beim ersten Studienbesuch.
  • Dokumentation einer CF-Diagnose.
  • CFTR-Mutationen im Einklang mit der von der FDA gekennzeichneten Indikation für eine hochwirksame Modulatortherapie (Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor).
  • Arzt beabsichtigt, Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor zu verschreiben.

Ausschlusskriterien:

  • Teil A und Teil B:

Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des ersten Studienbesuchs.

Anwendung von Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor innerhalb der 180 Tage vor und einschließlich des ersten Studienbesuchs.

Anwendung von chronischen oralen Kortikosteroiden innerhalb der 28 Tage vor und einschließlich des ersten Studienbesuchs.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Teil A
Kinder mit CF, die keine Ivacaftor- oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-CFTR-Modulator-Therapie erhalten.
Teil B
Kinder mit CF, die planen, eine Ivacaftor- oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-CFTR-Modulatortherapie zu beginnen. Teilnehmer aus der Teil-A-Kohorte dieser Studie können sich in die Teil-B-Kohorte einschreiben, wenn sie für diese CFTR-Modulatortherapien in Frage kommen und planen, damit zu beginnen.
Arzneimittel: Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
In Teil B genehmigter CFTR-Modulator, wie er nach Ermessen des behandelnden Arztes verschrieben wurde – nicht von den BEGIN-Untersuchern diktiert
Andere Namen:
  • Kalydeco oder Trikafta
  • Vertex (VX)-770 oder VX-445/VX-661/VX-770

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A Primäres Ergebnismaß: Veränderung der altersbezogenen Gewichts-Z-Scores
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Gewicht-für-Alter-Z-Scores im Laufe der Zeit
Baseline bis 12 Monate
Teil A Primäres Ergebnismaß: Veränderung der Körpergröße im Verhältnis zum Alter Z-Scores
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Größe-für-Alter-Z-Werte im Laufe der Zeit
Baseline bis 12 Monate
Teil B Primäres Ergebnismaß: Änderung der Z-Scores nach Gewicht und Alter
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Veränderung der Z-Scores nach Gewicht und Alter gegenüber dem Ausgangswert
Ausgangswert bis 12 Monate
Teil B Primäres Ergebnismaß: Veränderung der Z-Scores je nach Alter
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Veränderung der Z-Scores im Verhältnis zur Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert
Ausgangswert bis 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sonya Heltshe

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
  • Hauptermittler: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Hauptermittler: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
18. November 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BEGIN-OB-19

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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