상염색체 우성 다낭성 신장 질환 환자에서 RGLS4326에 대한 연구
2021년 12월 14일 업데이트: Regulus Therapeutics Inc.
상염색체 우성 다낭성 신장 질환 환자에게 SC 주사를 통해 투여된 RGLS4326의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1b상, 다기관, 공개 라벨, 적응 설계 연구
주요 목표
• RGLS4326과 ADPKD 바이오마커 간의 용량 반응 관계를 평가하기 위해
보조 목표
- 혈장 및 소변에서 RGLS4326의 약동학(PK) 특성을 특성화하기 위해
- RGLS4326의 안전성 및 내약성 평가
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이것은 ADPKD 환자에게 SC 주사를 통해 투여된 RGLS4326의 ADPKD 바이오마커, PK, 안전성, 내약성 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 1b상, 오픈 라벨, 적응 설계 용량 범위 연구입니다.
목표는 RGLS4326과 ADPKD 바이오마커 사이의 용량 반응 관계를 평가하는 것입니다.
연구는 총 약 18 내지 27명의 대상체를 갖는 3개의 순차적 코호트로 구성될 것이다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
19
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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La Mesa, California, 미국, 91942
- Balboa Nephrology Medical Group
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Los Angeles, California, 미국, 90022
- Academic Medical Research Institute
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale Nephrology Clinical Research
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, 미국, 32701
- Accel Research Sites- Mid-Florida Kidney and Hypertension Care
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Roseville, Michigan, 미국, 48066
- St. Clair Nephrology Research
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55904
- Mayo Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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San Antonio, Texas, 미국, 78209
- ICON Early Phase Services
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- Swedish Polycystic Kidney Disease Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18~70세의 남성 또는 여성 ADPKD 환자
- ADPKD의 Class 1C, 1D 또는 1E Mayo Imaging Classification(이전 MRI 또는 CT 스캔 또는 스크리닝 중에 얻은 MRI를 기반으로 함)
- 30 ~ 90 mL/min/1.73 사이의 스크리닝 시 예상 GFR 만성 신장 질환 역학 협력 방정식(CKD-EPI)을 사용하여 조사자가 계산한 m^2
- 체질량지수(BMI) 18~35kg/m^2
- 환자에게 고혈압이 있는 경우, 항고혈압 요법은 무작위 배정 전 최소 28일 동안 안정적이어야 하며 무작위 배정 전에 혈압이 적절하게 조절되어야 합니다.
가임 여성 환자는 수유 중이 아니어야 하며 연구 기간 동안 연구 약물의 마지막 투여 후 28일까지 임신할 계획이 없어야 합니다. 이성애자인 가임 여성 환자는 매우 효과적인 것으로 간주되는 다음 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다(즉,
- 첫 번째 투여 전 최소 3개월 동안 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 사용
- 파트너가 정관 수술을 받았습니다. 파트너의 정관 절제술은 파트너가 가임 여성 환자의 유일한 성 파트너이고 정관 수술 파트너가 수술 성공에 대한 의학적 평가를 받은 경우에만 매우 효과적인 것으로 간주됩니다.
- 첫 번째 투여 전 최소 3개월 동안 배란 억제와 관련된 안정적인 호르몬 피임법(승인된 경구, 경피 또는 데포 요법 포함)
- 양측 난관 폐색
가임 가능성이 있는 여성 환자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 6개월 전에 다음 불임 시술 중 하나를 받아야 합니다.
- 자궁절제술
- 양측 난소절제술
- 양측 난관 폐색
- 양측 난관 절제술 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 1년 동안 생리가 없는 폐경기 후임.
- 남성 환자는 이성애 성교 중에 콘돔을 사용하고 스크리닝부터 연구 약물의 마지막 투여 후 28일까지 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성과 무방비 성교를 하지 않는다는 데 동의해야 합니다. 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 90일 동안 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다.
선별 혈액학 및 임상 화학은 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 혈소판 >150 x 10^9/L
- 총 백혈구(WBC) 수 >3.0 x 10^9/L 및 절대 호중구 수 >1.5 x 10^9/L
- 여성의 경우 헤모글로빈 >12g/dL, 남성의 경우 >13.5g/dL
- 총 및 직접 빌리루빈
- 알라닌 아미노전이효소(ALT)
- 아스파테이트 아미노전이효소(AST)
- 알칼리성 포스파타제(ALP)
- 감마-글루타밀 전이효소(GGT)
- 정보에 입각한 동의서(ICF)의 모든 연구 절차를 이해할 수 있고 프로토콜의 모든 측면을 준수할 의향이 있음
제외 기준:
- 무작위화 전 28일 동안 tolvaptan 투여
- 무작위배정 전 28일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 중재적 조사 연구에 참여(예: 바독솔론, 릭시밥탄, 테세바티닙, 벤글루스타트)
- 지난 1년간 약물 및/또는 알코올 남용 이력
- 요로(예: 신장, 방광 등)의 활동성 감염
- 알려진 B형 간염, C형 간염 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV)
- 단 한 명의 신장 또는 신장 이식 수혜자.
- 환자는 안전 위험을 나타내거나 연구 절차를 준수하지 않을 수 있는 동시 의학적 상태(예: 심각한 감염, 기타 신장 질환, 발작과 같은 신경학적 상태 등) 또는 사회적 상황을 가지고 있습니다.
- 적절하게 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종을 제외하고 무작위 배정 후 5년 이내에 활동성 악성 종양의 병력
- 올리고뉴클레오티드 화합물에 대한 임상적으로 중요한 반응의 병력
- 무작위 배정 전 28일 이내의 상당한 혈액 손실 또는 헌혈 또는 무작위 배정 전 7일 이내의 혈장 기증
- 복부의 문신 또는 흉터 또는 주사 부위 반응을 평가하는 능력을 방해할 만큼 충분히 큰 기타 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
3
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: RGLS4326 1 mg/kg Q2W
자격이 있는 참가자는 RGLS4326 1mg/kg을 격주로 4회 피하 주사합니다.
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피하 주사 솔루션
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실험적: RGLS4326 0.3 mg/kg Q2W
적격 참가자는 RGLS4326 0.3mg/kg을 격주로 4회 피하 주사로 받게 됩니다.
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피하 주사 솔루션
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실험적: RGLS4326 0.1 또는 0.5 mg/kg Q2W
자격이 있는 참가자는 RGLS4326 0.1 또는 0.5mg/kg을 격주로 4회 피하 주사합니다.
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피하 주사 솔루션
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 1차 바이오마커 수준의 변화
기간: 44일까지 기준선
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기준선에서 44일까지 소변 엑소좀의 폴리시스틴-1(PC-1) 및 폴리시스틴-2(PC-2) 단백질 수준의 변화
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44일까지 기준선
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 2차 바이오마커 수준의 변화
기간: 44일까지 기준선
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기준선에서 44일까지 소변 내 호중구 젤라티나제 관련 리포칼린(NGAL) 및 신장 손상 분자 1(KIM-1)의 변화
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44일까지 기준선
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약동학(Cmax)
기간: 44일까지 기준선
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RGLS4326 처리 후 혈장 내 RGLS4326의 최대 농도(Cmax)
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44일까지 기준선
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약동학(Tmax)
기간: 기준선에서 71일까지
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RGLS4326 처리 후 혈장 내 RGLS4326의 최대 농도까지의 시간(Tmax)
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기준선에서 71일까지
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약동학(AUC)
기간: 기준선에서 71일까지
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RGLS4326 처리 후 혈장 내 RGLS4326의 곡선 아래 면적(AUC)
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기준선에서 71일까지
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항약물 항체(ADA) 보유 참가자 수
기간: 기준선에서 71일까지
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기준선에서 71일까지 RGLS4326 치료 후 ADA 발생률
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기준선에서 71일까지
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ADA 환자의 항약물 항체(ADA) 역가
기간: 기준선에서 71일까지
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기준선에서 71일까지 RGLS4326 치료 후 ADA의 역가
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기준선에서 71일까지
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안전 프로파일
기간: 기준선에서 71일까지
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RGLS4326 치료 후 AE, 실험실 이상 및 ECG 이상 발생률
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기준선에서 71일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Karl Cremer, PharmD, Regulus Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2020년 10월 13일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2021년 11월 12일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2021년 11월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2020년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 8월 28일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2020년 9월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2021년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 12월 14일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2021년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- RGLS4326-03
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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