Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av RGLS4326 hos pasienter med autosomal dominant polycystisk nyresykdom

14. desember 2021 oppdatert av: Regulus Therapeutics Inc.

En fase 1b, multisenter, åpen etikett, adaptiv designstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til RGLS4326 administrert via SC-injeksjon til pasienter med autosomal dominant polycystisk nyresykdom

Hovedmål

• For å vurdere doseresponsforholdet mellom RGLS4326 og ADPKD biomarkører

Sekundære mål

  • For å karakterisere de farmakokinetiske (PK) egenskapene til RGLS4326 i plasma og urin
  • For å vurdere sikkerheten og toleransen til RGLS4326

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 1b, åpen, adaptivt designdosevarierende studie for å evaluere ADPKD-biomarkører, PK, sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamikk (PD) til RGLS4326 administrert via SC-injeksjon til pasienter med ADPKD. Målet er å vurdere doseresponsforholdet mellom RGLS4326 og ADPKD biomarkører. Studien vil bestå av tre sekvensielle kohorter med omtrent 18 til 27 forsøkspersoner totalt.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
19

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Mesa, California, Forente stater, 91942
        • Balboa Nephrology Medical Group
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90022
        • Academic Medical Research Institute
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale Nephrology Clinical Research
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forente stater, 32701
        • Accel Research Sites- Mid-Florida Kidney and Hypertension Care
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Forente stater, 48066
        • St. Clair Nephrology Research
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55904
        • Mayo Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78209
        • ICON Early Phase Services
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Swedish Polycystic Kidney Disease Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 66 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige ADPKD-pasienter 18 til 70 år
  • Klasse 1C, 1D eller 1E Mayo Imaging Klassifisering av ADPKD (basert på tidligere MR eller CT-skanning eller MR oppnådd under screening)
  • Estimert GFR ved screening mellom 30 til 90 ml/min/1,73 m^2 beregnet av etterforskeren ved bruk av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration Equation (CKD-EPI)
  • Kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18 og 35 kg/m^2
  • Hvis pasienten har hypertensjon, må det antihypertensive regimet være stabilt i minst 28 dager før randomisering og blodtrykket tilstrekkelig kontrollert før randomisering

  • Kvinnelige pasienter i fertil alder må ikke ammende og må ikke ha planer om å bli gravide i løpet av studien i løpet av 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Kvinnelige pasienter i fertil alder som er heterofile må godta å bruke en av følgende prevensjonsmetoder som anses å være svært effektive (dvs. resulterer i

    • Intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS) på plass i minst 3 måneder før første dose
    • Partner har gjennomgått en vasektomi. Vasektomi hos partneren anses kun for å være svært effektiv forutsatt at partneren er den eneste seksuelle partneren til den kvinnelige pasienten i fertil alder og den vasektomierte partneren har hatt en medisinsk vurdering av kirurgisk suksess.
    • Stabil hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning (med godkjent oral-, transdermal- eller depotregime) i minst 3 måneder før første dose
    • Bilateral tubal okklusjon

  • Kvinnelige pasienter av ikke-fertil alder må ha gjennomgått en av følgende steriliseringsprosedyrer minst 6 måneder før den første dosen av studiemedikamentet:

    • Hysterektomi
    • Bilateral ooforektomi
    • Bilateral tubal okklusjon
    • Bilateral salpingektomi eller være postmenopausal uten menstruasjon i minst 1 år før den første dosen av studiemedikamentet.
  • Mannlige pasienter må godta å bruke kondom under heterofile samleie og ikke ha ubeskyttet samleie med en kvinne som er gravid eller ammer fra screening til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet; og må godta å avstå fra sæddonasjon i minst 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet

  • Screening av hematologi og klinisk kjemi må oppfylle følgende kriterier:

    • Blodplater >150 x 10^9/L
    • Totalt antall hvite blodlegemer (WBC) >3,0 x 10^9/L og absolutt antall nøytrofile >1,5 x 10^9/L
    • Hemoglobin >12 g/dL for kvinner og >13,5 g/dL for menn
    • Totalt og direkte bilirubin
    • Alaninaminotransferase (ALT)
    • Aspartataminotransferase (AST)
    • Alkalisk fosfatase (ALP)
    • Gamma-glutamyltransferase (GGT)
  • Kunne forstå alle studieprosedyrer i informert samtykkeskjema (ICF) og villig til å overholde alle aspekter av protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Administrering av tolvaptan i løpet av 28 dager før randomisering
  • Deltakelse i en annen intervensjonsstudie innen 28 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før randomisering (f.eks. bardoksolon, lixivaptan, tesevatinib, venglustat)
  • En historie med narkotika- og/eller alkoholmisbruk i løpet av det siste året
  • Aktiv infeksjon i urinveiene (f.eks. nyre, blære, etc.)
  • Kjent hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV)
  • Kun én nyre eller nyretransplantert mottaker.
  • Pasienten har samtidig medisinsk tilstand (f.eks. betydelig infeksjon, annen nyresykdom, nevrologisk tilstand som anfall, etc.) eller sosial situasjon som enten kan utgjøre en sikkerhetsrisiko eller manglende overholdelse av studieprosedyrene
  • Anamnese med aktiv malignitet innen 5 år etter randomisering, bortsett fra tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden
  • Historie om en klinisk signifikant reaksjon på en oligonukleotidforbindelse
  • Betydelig blodtap eller bloddonasjon innen 28 dager før randomisering eller plasmadonasjon innen 7 dager før randomisering
  • En tatovering eller arr på magen eller en annen tilstand som er stor nok til å forstyrre evnen til å vurdere reaksjoner på injeksjonsstedet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: RGLS4326 1 mg/kg Q2W
Kvalifiserte deltakere vil få subkutan injeksjon av 1 mg/kg RGLS4326 annenhver uke for 4 doser
Legemiddel: RGLS4326
Oppløsning for subkutan injeksjon
Eksperimentell: RGLS4326 0,3 mg/kg Q2W
Kvalifiserte deltakere vil få subkutan injeksjon av 0,3 mg/kg RGLS4326 annenhver uke for 4 doser
Legemiddel: RGLS4326
Oppløsning for subkutan injeksjon
Eksperimentell: RGLS4326 0,1 eller 0,5 mg/kg Q2W
Kvalifiserte deltakere vil få subkutan injeksjon av 0,1 eller 0,5 mg/kg RGLS4326 annenhver uke for 4 doser
Legemiddel: RGLS4326
Oppløsning for subkutan injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i primære biomarkørnivåer fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til dag 44
Endringer i polycystin-1 (PC-1) og polycystin-2 (PC-2) proteinnivåer i urineksosomer fra baseline til dag 44
Grunnlinje til dag 44

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i sekundære biomarkørnivåer fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til dag 44
Endringer i nøytrofil gelatinase-assosiert lipokalin (NGAL) og nyreskademolekyl 1 (KIM-1) i urin fra baseline til dag 44
Grunnlinje til dag 44
Farmakokinetikk (Cmax)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 44
Maksimal konsentrasjon (Cmax) av RGLS4326 i plasma etter RGLS4326-behandling
Grunnlinje til dag 44
Farmakokinetikk (Tmax)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 71
Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax) av RGLS4326 i plasma etter RGLS4326-behandling
Grunnlinje til dag 71
Farmakokinetikk (AUC)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 71
Areal under kurven (AUC) til RGLS4326 i plasma etter RGLS4326-behandling
Grunnlinje til dag 71
Antall deltakere med antistoff-antistoffer (ADA)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 71
Forekomst av ADA etter RGLS4326-behandling fra baseline til dag 71
Grunnlinje til dag 71
Titler på anti-medikamentantistoffer (ADA) hos pasienter med ADA
Tidsramme: Grunnlinje til dag 71
Titer på ADA etter RGLS4326-behandling fra baseline til dag 71
Grunnlinje til dag 71
Sikkerhetsprofil
Tidsramme: Grunnlinje til dag 71
Forekomst av AE, laboratorieavvik og EKG-avvik etter RGLS4326-behandling
Grunnlinje til dag 71

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Regulus Therapeutics Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Karl Cremer, PharmD, Regulus Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
13. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
12. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
24. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
3. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
15. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. desember 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • RGLS4326-03

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger