상염색체 우성 다낭성 신장 질환 환자에서 RGLS4326에 대한 연구

포함 기준:

• 18~70세의 남성 또는 여성 ADPKD 환자
• ADPKD의 Class 1C, 1D 또는 1E Mayo Imaging Classification(이전 MRI 또는 ​​CT 스캔 또는 스크리닝 중에 얻은 MRI를 기반으로 함)
• 30 ~ 90 mL/min/1.73 사이의 스크리닝 시 예상 GFR 만성 신장 질환 역학 협력 방정식(CKD-EPI)을 사용하여 조사자가 계산한 m^2
• 체질량지수(BMI) 18~35kg/m^2
• 환자에게 고혈압이 있는 경우, 항고혈압 요법은 무작위 배정 전 최소 28일 동안 안정적이어야 하며 무작위 배정 전에 혈압이 적절하게 조절되어야 합니다.

• 가임 여성 환자는 수유 중이 아니어야 하며 연구 기간 동안 연구 약물의 마지막 투여 후 28일까지 임신할 계획이 없어야 합니다. 이성애자인 가임 여성 환자는 매우 효과적인 것으로 간주되는 다음 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다(즉,

  • 첫 번째 투여 전 최소 3개월 동안 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 사용
  • 파트너가 정관 수술을 받았습니다. 파트너의 정관 절제술은 파트너가 가임 여성 환자의 유일한 성 파트너이고 정관 수술 파트너가 수술 성공에 대한 의학적 평가를 받은 경우에만 매우 효과적인 것으로 간주됩니다.
  • 첫 번째 투여 전 최소 3개월 동안 배란 억제와 관련된 안정적인 호르몬 피임법(승인된 경구, 경피 또는 데포 요법 포함)
  • 양측 난관 폐색

• 가임 가능성이 있는 여성 환자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 6개월 전에 다음 불임 시술 중 하나를 받아야 합니다.

  • 자궁절제술
  • 양측 난소절제술
  • 양측 난관 폐색
  • 양측 난관 절제술 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 1년 동안 생리가 없는 폐경기 후임.
• 남성 환자는 이성애 성교 중에 콘돔을 사용하고 스크리닝부터 연구 약물의 마지막 투여 후 28일까지 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성과 무방비 성교를 하지 않는다는 데 동의해야 합니다. 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 90일 동안 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다.

• 선별 혈액학 및 임상 화학은 다음 기준을 충족해야 합니다.

  • 혈소판 >150 x 10^9/L
  • 총 백혈구(WBC) 수 >3.0 x 10^9/L 및 절대 호중구 수 >1.5 x 10^9/L
  • 여성의 경우 헤모글로빈 >12g/dL, 남성의 경우 >13.5g/dL
  • 총 및 직접 빌리루빈
  • 알라닌 아미노전이효소(ALT)
  • 아스파테이트 아미노전이효소(AST)
  • 알칼리성 포스파타제(ALP)
  • 감마-글루타밀 전이효소(GGT)
• 정보에 입각한 동의서(ICF)의 모든 연구 절차를 이해할 수 있고 프로토콜의 모든 측면을 준수할 의향이 있음

제외 기준:

• 무작위화 전 28일 동안 tolvaptan 투여
• 무작위배정 전 28일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 중재적 조사 연구에 참여(예: 바독솔론, 릭시밥탄, 테세바티닙, 벤글루스타트)
• 지난 1년간 약물 및/또는 알코올 남용 이력
• 요로(예: 신장, 방광 등)의 활동성 감염
• 알려진 B형 간염, C형 간염 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV)
• 단 한 명의 신장 또는 신장 이식 수혜자.
• 환자는 안전 위험을 나타내거나 연구 절차를 준수하지 않을 수 있는 동시 의학적 상태(예: 심각한 감염, 기타 신장 질환, 발작과 같은 신경학적 상태 등) 또는 사회적 상황을 가지고 있습니다.
• 적절하게 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종을 제외하고 무작위 배정 후 5년 이내에 활동성 악성 종양의 병력
• 올리고뉴클레오티드 화합물에 대한 임상적으로 중요한 반응의 병력
• 무작위 배정 전 28일 이내의 상당한 혈액 손실 또는 헌혈 또는 무작위 배정 전 7일 이내의 혈장 기증
• 복부의 문신 또는 흉터 또는 주사 부위 반응을 평가하는 능력을 방해할 만큼 충분히 큰 기타 상태