고령 급성골수성백혈병 환자에서 동종 조혈모세포이식과 최적가용표준치료를 비교한 연구 (ALLO-BEST)
급성 골수성 백혈병을 앓고 있는 노인 환자의 동종 조혈 세포 이식 대 최상의 치료 표준 치료: 무작위 3상 시험
연구원, 임상의, 환자 및 지불인의 주요 관심사는 AML이 있는 고령 환자의 치료에서 동종이계 조혈모세포이식(allo-HSCT)의 역할입니다. 기존의 유도 화학요법 또는 저메틸화제를 사용할 경우 중간 또는 고위험 질병 환자의 예상 2년 전체 생존(OS)은 25% 미만입니다. 2년 OS 범위는 65세 이상의 AML 환자에서 동종 조혈모세포이식의 경우 50~56%입니다.
그러나 고령 환자에서 동종 조혈모세포이식을 시행하는 것은 비재발 사망률(15~35%)과 이식편대숙주병의 위험이 더 높기 때문에 여전히 논란의 여지가 있습니다. 센터 정책에 따라 65세 이상의 환자는 이식을 금하거나 allo-HSCT를 받게 됩니다.
3상 비교, 무작위, 통제, 전향적, 다기관 연구를 통해 이 시험은 비이식 접근법을 받는 환자와 비교하여 동종 조혈 모세포 이식 전략을 받는 AML 노인 환자의 결과와 삶의 질을 전향적으로 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
매년 유럽에서 30,000명, 미국에서 20,000명의 환자가 급성 골수성 백혈병(AML) 진단을 받습니다. 절반 이상이 65세 이상이다. 이 고령 인구에서 중앙 전체 생존(OS)은 2~8개월에 불과합니다. 기존의 유도 화학요법 또는 저메틸화제를 사용하는 경우 예상되는 2년 OS는 중간 또는 고위험 질병 환자에서 25% 미만입니다.
그러나 고령 환자에서 동종 조혈모세포이식을 시행하는 것은 비재발 사망률(15~35%)과 이식편대숙주병의 위험이 더 높기 때문에 여전히 논란의 여지가 있습니다. 센터 정책에 따라 65세 이상의 환자는 이식을 금하거나 allo-HSCT를 받게 됩니다. 주목할 만한 점은 AML이 있는 고령 환자에서 동종 조혈모세포이식을 비이식 전략과 비교한 전향적 무작위 시험이 아직 없다는 것입니다. 10년 전에 EBMT가 약간 유사한 시험을 실행하려는 이전 시도는 프랑스와 대부분의 유럽 국가에서 실패했습니다. 새롭고 효과적인 약물의.
매년 유럽에서 30,000명, 미국에서 20,000명의 환자가 급성 골수성 백혈병(AML) 진단을 받습니다. 절반 이상이 65세 이상이다. 이 고령 인구에서 중앙 전체 생존(OS)은 2~8개월에 불과합니다. 기존의 유도 화학요법 또는 저메틸화제를 사용하는 경우 예상되는 2년 OS는 중간 또는 고위험 질병 환자에서 25% 미만입니다.
그러나 고령 환자에서 동종 조혈모세포이식을 시행하는 것은 비재발 사망률(15~35%)과 이식편대숙주병의 위험이 더 높기 때문에 여전히 논란의 여지가 있습니다. 센터 정책에 따라 65세 이상의 환자는 이식을 금하거나 allo-HSCT를 받게 됩니다. 주목할 만한 점은 AML이 있는 고령 환자에서 동종 조혈모세포이식을 비이식 전략과 비교한 전향적 무작위 시험이 아직 없다는 것입니다. 10년 전에 EBMT가 약간 유사한 시험을 실행하려는 이전 시도는 프랑스와 대부분의 유럽 국가에서 실패했습니다. 새롭고 효과적인 약물의.
새로운 표적 치료법과 치료 전략이 빠르게 발전하고 있습니다. AML의 모든 하위 유형에 투여되는 표준화된 고유 치료법은 더 이상 유도 및 비이식 유지 전략을 위한 최적의 접근 방식이 아닙니다. 고령 환자에 대한 합의에 도달한 치료법은 없습니다. 이러한 이유로 이 실험은 환자에게 투여되는 약물의 선택을 제한하지 않고 환자가 이용 가능한 최상의 치료 표준을 받을 수 있도록 하는 두 가지 전략을 비교합니다.
이 시험은 비이식 접근법을 받는 환자와 비교하여 allo-HSCT 전략을 받는 AML 노인 환자의 결과와 삶의 질을 전향적으로 평가하는 것을 목표로 합니다.
환자는 화학 요법(또는 기타 적절한 비완화 요법)으로 초기 치료를 받게 됩니다. 첫 번째 완전 관해가 달성되고 기증자가 확인되면 환자가 포함됩니다.
포함 후 환자는 다음 전략 중 하나를 받도록 무작위로 배정됩니다(1:1).
- 동종 조혈 줄기 세포 이식 팔: 환자는 이식 센터의 표준 절차(기증자 선택, 컨디셔닝 요법, GVHD 및 감염 예방)에 따라 통합 요법(또는 다른 적절한 비완화 전략 완료) 후 동종 조혈 모세포 이식을 받게 됩니다. 이식 후 유지 전략으로 신규 치료제(예: 소라페닙, 미다우스토린, 베네토클락스 등)의 사용이 허용됩니다.
- 비이식 부문: 환자는 이러한 유형의 모집단에 대한 치료 센터의 표준 절차에 따라 치료를 받습니다.
모든 환자는 이용 가능한 최상의 치료(추가적인 기존 화학 요법 또는 5-아자시티딘, 데시타빈, 베네토클락스, 미다우스토린, 에나시데닙 등과 같은 기타 비완화 요법 포함)를 받게 됩니다. 지원 치료는 각 참여 센터의 관행에 따라 수행됩니다.
연구 유형
연구 유형
등록 (실제)
등록
단계
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Mohamad MOHTY, PU-PH
- 전화번호: 01 49 28 26 20
- 이메일: mohamad.mohty@inserm.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Rémy DULERY, MD
- 전화번호: 01 49 28 26 20
- 이메일: remy.dulery@aphp.fr
연구 장소
-
-
-
Paris, 프랑스, 75012
- Saint Antoine Hospital - Hematology Department
-
-
참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 남자와 여자
- 연령 ≥ 65 및 ≤ 75세
- 잠재적인 후보로 간주되고 allo-HSCT 절차에 적합한 것으로 간주되는 첫 번째 완전 관해에서 신규 또는 이차 AML로 새로 진단된 환자
- 말초혈액 줄기세포를 기증할 의사가 있는 기증자(일치하는 친족 또는 비혈연 또는 일배체 불일치)의 존재
- 환자는 allo-HSCT 절차에 적합합니다.
- 환자는 추가 강화 요법(비이식 팔)에 적합합니다.
- 서면 동의서
제외 기준:
- 급성 전골수성 백혈병(AML FAB M3)
- allo-HSCT에 적합하지 않은 것으로 간주되는 AML
- 카르노프스키 점수 <70%
- HIV 양성 환자
- 주치의에 따르면 기대 수명이 한 달 미만
- 급성 또는 만성 심부전(심박출률 < 40%)
- 폐 기능 - 확산 용량 < 50% 예측
- 예상 사구체 여과율 < 50 ml/min(CKD-EPI)
- 중증 신경 장애
- 법적 보호 조치(후견인, 큐레이터 및 사법 보호)를 받거나 동의할 수 없는 환자
- 사법적 또는 행정적 결정에 의해 자유를 박탈당한 환자
- 중증의 정신과적 장애가 있거나 정신과 치료를 위해 동의 없이 입원한 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
활성 비교기: 화학 요법
|
환자는 이러한 유형의 모집단에 대한 치료 센터의 표준 절차에 따라 치료됩니다.
환자는 이용 가능한 최상의 치료를 받게 됩니다(추가적인 기존 화학 요법 또는 5-아자시티딘, 데시타빈, 베네토클락스, 미다우스토린, 에나시데닙 등과 같은 기타 비완화 요법 포함).
|
|
실험적: 동종 조혈 세포 이식
이식 절차 시기 AML의 최선의 치료법
|
환자는 이식 센터의 표준 절차(기증자 선택, 컨디셔닝 요법, GVHD 및 감염 예방)에 따라 통합 요법(또는 다른 적절한 비완화 전략 완료) 후 동종 조혈 모세포 이식을 받게 됩니다.
새로운 치료법(예: 소라페닙, 미다우스토린, 베네토클락스 등)의 사용이 이식 후 유지 전략으로 허용됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전반적인 생존
기간: 편입 후 2년
|
포함(잠재적 기증자의 확인 시점)부터 사망까지 또는 24개월 중 먼저 도래하는 시점]
|
편입 후 2년
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
백혈병 없는 생존
기간: 편입 후 2년 이내
|
포함 시점부터(잠재적 기증자의 식별 시점) 모든 원인으로 인한 재발 및/또는 사망 시점 또는 24개월 시점 중 먼저 도래하는 시점까지
|
편입 후 2년 이내
|
|
MRD 평가 및 포함에서 최대 2년까지의 재발 시간
기간: : 포함과 재발 날짜 사이의 시간 또는 24개월 중 먼저 도래하는 시점]
|
: 포함과 재발 날짜 사이의 시간 또는 24개월 중 먼저 도래하는 시점]
|
|
|
삶의 질 FACT-BMT
기간: 기준선에서, 포함 후 12개월 및 24개월
|
FACT-BMT(암 치료의 기능 평가 - 골수 이식)
|
기준선에서, 포함 후 12개월 및 24개월
|
|
삶의 질 EQ 5D 5L
기간: 기준선에서, 포함 후 12개월 및 24개월
|
EQ 5D 5L(EuroQol 그룹)
|
기준선에서, 포함 후 12개월 및 24개월
|
|
QALY(Quality-Adjusted Life-Year)당 비용으로 표현되는 ICER(Incremental Cost-Effectiveness Ratio) 획득
기간: 편입 후 2년
|
포함 시점부터(잠재적 기증자의 식별 시점) 모든 원인으로 인한 사망 시점 또는 24개월 시점 중 먼저 도래하는 시점까지
|
편입 후 2년
|
|
증가하는 비용 효율성 비율(ICER)은 수명당 비용으로 표시됩니다.
기간: 편입 후 2년
|
포함 시점부터(잠재적 기증자의 식별 시점) 모든 원인으로 인한 사망 시점 또는 24개월 시점 중 먼저 도래하는 시점까지
|
편입 후 2년
|
|
비재발 사망률
기간: 편입 후 2년 이내
|
포함 시점부터(잠재적 기증자의 식별 시점) 재발 증거 없이 사망할 때까지 또는 24개월 시점 중 먼저 도래하는 시점
|
편입 후 2년 이내
|
|
동종 조혈모세포이식 환자만 해당: 급성 및 만성 이식편대숙주병(GVHD)의 누적 발생률
기간: 편입 후 2년 이내
|
이식부터 GVHD 발생 또는 모든 원인으로 인한 사망까지 또는 포함 후 24개월 중 먼저 도래하는 시점까지
|
편입 후 2년 이내
|
|
동종 조혈모세포이식 환자만 해당: 급성 및 만성 이식편대숙주병(GVHD)의 중증도
기간: 편입 후 2년 이내
|
이식부터 GVHD 발생 또는 모든 원인으로 인한 사망까지 또는 포함 후 24개월 중 먼저 도래하는 시점까지
|
편입 후 2년 이내
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Rémy DULERY, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (추정된)
기본 완료
연구 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- APHP200134
- 2020-A01456-33 (기타 식별자: ANSM)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .