가족성 부분 지방이영양증(FPLD) 성인 환자에서 LEPR(Leptin Receptor) 작용제 항체 REGN4461의 효과를 조사하기 위한 연구 (LEAP)
2025년 10월 8일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
가족성 부분 지방이영양증 환자의 대사 이상 치료를 위한 LEPR 작용제 항체 REGN4461의 무작위 이중맹검 위약 대조 연구
렙틴 수준에 따라 두 집단이 연구되고 있습니다. 코호트 A는 기준선 렙틴이 8.0ng/mL 미만인 환자로 구성되고 코호트 B는 기준선 렙틴이 8.0~≤20.0ng/mL인 환자로 구성됩니다.
1차 목표는 코호트 A의 환자에 대해서만 평가됩니다:
- 기준선 공복 TG가 상승한 환자에서 공복 트리글리세리드(TG)에 대한 REGN4461의 효과를 평가하기 위해
- 베이스라인 헤모글로빈 A1c(HbA1c)가 상승한 환자의 고혈당증에 대한 REGN4461의 효과를 평가하기 위해
연구의 다음 2차 목표는 코호트 B 및 코호트 A + B의 결합된 세트에 대해 평가될 것입니다.
- 고중성지방혈증 환자의 공복 TG 수치에 대한 REGN4461의 효과를 평가하기 위해
- 고혈당증 환자의 혈당 조절에 대한 REGN4461의 효과를 평가하기 위해
연구의 다음 2차 목표는 코호트 A와 B에 대해 개별적으로 평가되고 코호트 A와 B의 결합된 세트에 대해 평가됩니다.
- 간 지방증 환자의 간 지방에 대한 REGN4461의 효과를 평가하기 위해
- 기아에 대한 REGN4461의 효과를 평가하기 위해
- REGN4461의 안전성 및 내약성 평가
- 시간 경과에 따른 REGN4461의 농도 프로필 특성화
- REGN4461에 대한 면역원성을 평가하기 위해
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
20
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Clinical Trials Administrator
- 전화번호: 844-734-6643
- 이메일: clinicaltrials@regeneron.com
연구 장소
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33434
- Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institute of Health
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Galicia
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Santiago de Compostela, Galicia, 스페인, 15706
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
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Bornova
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Izmir, Bornova, 터키 (Türkiye), 35100
- Ege University Faculty of Medicine
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Paris, 프랑스, 75013
- ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 프로토콜에 정의된 가족성 부분 지방이영양증의 임상 진단
- 스크리닝 기간 동안 결정된 공복 렙틴 수치 ≤20.0ng/ml
- 프로토콜에 정의된 대로 포도당 및 트리글리세리드(TG)와 관련된 중요한 대사 이상의 존재
- 스크리닝 전 3개월 이내에 안정적인 체중(현재 체중의 >5% 증가 또는 감소 없음)
- 다량 영양소 구성에 큰 변화가 없는 것으로 정의된 지난 3개월 동안 안정적인 식단(예: Atkins, Paleo, Vegetarianism, Veganism과 같은 식단 시작 또는 중단)
- 프로토콜에 정의된 대로 스크리닝 전 3개월 동안 약물 요법에 임상적으로 의미 있는 변화가 없음
주요 제외 기준:
- 스크리닝 방문 후 3개월 이내에 메트렐렙틴으로 치료
- 전신 지방이영양증 진단을 받은 환자
- 후천성 지방이영양증 진단을 받은 환자
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 연구 부문 1
12주 동안 위약에 무작위 배정한 후 12주 동안 REGN4461에 교차
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정맥내(IV) 주입 부하 용량에 이어 매주(QW) 피하(SC) 주사합니다.
다른 이름들:
정맥내(IV) 주입 부하 용량에 이어 매주(QW) 피하(SC) 주사합니다.
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실험적: 연구 팔 2
24주 동안 REGN4461을 무작위로 받음
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정맥내(IV) 주입 부하 용량에 이어 매주(QW) 피하(SC) 주사합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공복 혈청 트리글리세리드 (TG)에서 기준선에서 12 주차까지의 백분율 변화 (코호트 A)
기간: 기준선 12 주
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기준식 공복 TG (> 200 mg/dl) 및 기준선 렙틴 <8.0 ng/ml (코호트 A)를 갖는 참가자에 대해 공복 혈청 TG의 백분율 변화가보고되었다.
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기준선 12 주
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헤모글로빈 A1C (HBA1C)에서 기준선에서 12 주차까지 변경 (코호트 A)
기간: 기준선 12 주
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HBA1C의 변화는 기준선 HBA1C가 높아지고 기준선 렙틴 <8.0 ng/ml (코호트 A)를 갖는 참가자에 대해보고되었다.
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기준선 12 주
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공복 혈청 TG에서 기준선에서 12 주차까지의 백분율 (코호트 B 및 A + B)
기간: 기준선 12 주
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공복 혈청 TG의 퍼센트 변화는 코호트 B 및 코호트 A + B에서 높은 기준식 공복 TG (> 200 mg/dl)를 가진 참가자에 대해보고되었다.
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기준선 12 주
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HBA1C에서 기준선에서 12 주차까지 변경 (코호트 B 및 A + B)
기간: 기준선 12 주
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코호트 B 및 코호트 A + B에서 기준선 HBA1C (> 7.0%)가 높은 참가자에 대해 HBA1C의 변화 가보고되었다.
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기준선 12 주
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공복 혈청 TG에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지의 백분율 변화 (연구 팔 1)
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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연구 ARM 1의 참가자에 대해 공복 혈청 TG의 퍼센트 변화가보고되었습니다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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공복 혈청 TG에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지의 백분율 변화 (Study Arm 2)
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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연구 ARM 2의 참가자에 대해 공복 혈청 TG의 퍼센트 변화가보고되었습니다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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HBA1C에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지 변경 (연구 팔 1)
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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HBA1C의 기준선에서의 변화는 연구 ARM 1의 참가자에 대해보고되었다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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HBA1C에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지 변경 (연구 ARM 2)
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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HBA1C의 기준선에서의 변화는 연구 ARM 2의 참가자에 대해보고되었습니다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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공복 포도당에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지 변경 (연구 팔 1)
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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공급 포도당의 기준선에서 변화는 연구 ARM 1의 참가자들에 대해보고되었다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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공복 포도당에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지 변경 (연구 팔 2)
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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공부 포도당의 기준선에서의 변화는 연구 ARM 2의 참가자들에 대해보고되었다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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간 지방 자기 공명 영상 영상 유래 양성자 밀도 지방 분획 (MRI-PDFF)에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지의 백분율 변화 (연구 팔 1)
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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MRI-PDFF의 기준선에서의 변화는 연구 ARM 1에서 기준선 MRI-PDFF ≥8.5%를 가진 참가자에 대해보고되었습니다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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간지 지방 MRI-PDFF에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지의 변화 백분율 (연구 팔 2)
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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MRI-PDFF에서 기준선으로부터의 변화는 연구 팔 2에서 기준선 간 지방 MRI-PDFF ≥8.5%를 가진 참가자에 대해보고되었다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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일일 지방 지축 할거리 기아 설문지의 기준선에서 12 주 및 24 주까지 변경 - 가장 높은 기아 점수
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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지방 이영양증 환자들 사이에서 기아 관련 행동을 평가하기 위해 매일 지방 이영양증 기아 설문지가 개발되었습니다.
가장 높은 기아 점수는 참가자들에게 그날 가장 높은 기아를 0에서 4까지 평가하도록 요청했으며, 더 높은 점수는 더 높은 굶주림을 나타냅니다.
기준선으로부터의 부정적인 변화는 인식 된 굶주림의 감소를 나타냈다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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매일 지방 지침 굶주림 설문지에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지 변경 - 최저 기아 점수
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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지방 이영양증 환자들 사이에서 기아 관련 행동을 평가하기 위해 매일 지방 이영양증 기아 설문지가 개발되었습니다.
가장 낮은 기아 점수는 참가자들에게 그날 가장 낮은 기아를 0에서 4로 늘 렸으며, 점수가 높을수록 굶주림이 높았습니다.
기준 점수에서 부정적인 변화는 인식 된 최저 기아의 감소를 나타 냈습니다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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매일 지방 지배적 굶주림 설문지에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지 변경
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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매일 지방 이영양증 굶주림 설문지는 지방 이영양증 참가자들 사이에서 기아 관련 행동을 평가하기 위해 개발되었습니다.
펠트 굶주린 점수는 참가자들이 그날 0에서 4까지의 굶주림을 얼마나 많은 시간을 느꼈는지 물었습니다.
기준 점수에서 부정적인 변화는 배가 고프다 고 느끼는 시간의 감소를 나타 냈습니다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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매일 지방 지축 할거리 기아 설문지에서 기준선에서 12 주 및 24 주까지 변경
기간: 기준선, 12 주, 24 주차
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지방 이영양증 환자들 사이에서 기아 관련 행동을 평가하기 위해 매일 지방 이영양증 기아 설문지가 개발되었습니다.
Fullness 점수는 참가자들에게 0에서 4까지의 규모로 그 날 식사를 한 후 얼마나 자주 느꼈는지 평가할 것을 요청했으며, 점수가 높을수록 충만함이 높아졌습니다.
기준선으로부터의 부정적인 변화는 충만 함의 감소를 나타냈다.
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기준선, 12 주, 24 주차
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치료 부작용을 가진 참가자 수 (TEAES)
기간: 169 일까지
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169 일까지
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혈청에서 regn4461의 농도
기간: 주 0, 1, 2, 3, 4, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 및 36. 다른 모든 시점은 사전 복용량 일뿐입니다.
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주 0, 1, 2, 3, 4, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 및 36. 다른 모든 시점은 사전 복용량 일뿐입니다.
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치료-용기 항 약물 항체 (ADA) 반응을 가진 참가자 수
기간: 최대 281
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최대 281
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2022년 2월 28일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2023년 12월 13일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2024년 4월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2021년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 12일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2021년 10월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
마지막 업데이트 게시됨
2025년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 8일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- R4461-PLD-20100
- 2021-000138-33 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.
IPD 공유 기간
데이터를 공유할 법적 권한이 있고 참가자를 재식별할 합당한 가능성이 없는 경우 규제 기관에서 적응증을 승인한 후 개별 익명 참가자 데이터는 공유 대상으로 간주됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
Regeneron이 주요 보건 당국(예: 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA))로부터 마케팅 승인을 받은 경우 자격을 갖춘 연구원은 익명화된 환자 수준 데이터 또는 집계 연구 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 등) 제품 및 적응증에 대해 데이터를 공유할 수 있는 법적 권한이 있으며 연구 결과를 공개적으로 사용할 수 있게 했습니다(예: 과학 간행물, 과학 회의, 임상 시험 등록).
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .