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고셔병 대상자에서 CAN103의 1/2상 연구

2022년 7월 25일 업데이트: CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

새로 치료된 고셔병에서 CAN103의 효능, 안전성, 내약성, 약동학을 평가하기 위한 1/2상 오픈 라벨, 용량 증량 연구에 이은 다기관, 무작위, 이중맹검, 용량 비교 연구

고셔병은 효소 산 β-글루코시다아제의 활성 부족으로 인해 발생하는 드문 리소좀 축적 장애로, 글루코실세라마이드가 대식세포 내에 축적되어 간비종대, 빈혈, 혈소판감소증 및 뼈 질환을 유발합니다. 비신경병증 형태(유형 1)에서 질병 발현은 대부분 전신적인 반면, 신경병증 형태에서는 글루코실세라마이드가 중추신경계에도 축적되어 급성(유형 2) 또는 만성(유형 3) 신경변성을 유발합니다. 이 1/2상 최초 인간 연구의 목적은 처음에 CAN103의 두 가지 용량의 안전성과 내약성을 평가한 다음 안전 문제를 배제하고 격주로 정맥 주사하는 두 가지 용량의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. 치료 경험이 없는 고셔병 1형 또는 3형 환자에서.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

1상: 1형 고셔병(GD1)으로 새로 치료된 4명의 피험자. 2상: GD1 또는 유형 III 고셔병(GD3)으로 새로 치료받은 36명의 피험자

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (예상)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
40

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 중국
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100730
        • 모병
        • Peking Union Medical College Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 피험자는 고셔병(유형 1 또는 유형 3)의 임상적, 효소적 및 유전적 진단이 확인되었습니다.
  • 1상: 18세 이상의 GD1 대상자; 2상: 12세 이상의 GD1 또는 GD3를 가진 피험자;
  • 피험자는 스크리닝 전 3개월 이내에 효소 대체 요법(ERT) 또는 기질 대체 요법(SRT)을 받지 않았습니다.

  • 대상체는 GD-관련 빈혈 및 다음 질병 증상 중 하나 이상을 갖는다:

    1. MRI로 측정한 비장 부피 ≥2MN, 또는
    2. MRI로 측정한 간 부피 ≥1.5MN, 또는
    3. 혈소판 수 ≥20 × 10^9/L 및 <100×10^9/L.

제외 기준:

  • 피험자는 스크리닝 전 30일 또는 5 반감기 미만 중 더 긴 기간(약물만 해당) 이내에 다른 연구 약물 또는 장치로 치료를 받았거나 중단했습니다.
  • 피험자는 영양 빈혈을 포함하여 스크리닝 동안 다른 원인으로 인해 빈혈이 있습니다. 철분, 엽산 또는 비타민 B12의 치료로 영양 빈혈이 회복된 피험자는 재선별될 수 있습니다.
  • 피험자는 간 절제술 또는 비장 절제술을 받았습니다.
  • 피험자는 이미글루세라제 또는 기타 ERT 및 그 구성 요소에 대해 알레르기 반응을 보였습니다.
  • 피험자는 스크리닝 전 3개월 이내에 에리스로포이에틴, 전혈 또는 적혈구 수혈 또는 만성 전신 코르티코스테로이드 치료를 받았거나 스크리닝 전 1개월 이내에 혈소판 수혈을 받은 적이 있다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 잇달아 일어나는
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 저용량 CAN103
37주 동안 격주로 저용량 CAN103 정맥 주입
의약품: 저용량 CAN103

1상은 GD1으로 새로 치료받은 피험자에서 CAN103의 2회 용량의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 피험자 내 용량 증량 연구입니다.

2상은 유의미한 비신경학적 임상 징후가 있는 새로 치료받은 GD1 또는 GD3 피험자를 대상으로 37주 동안 격주로 CAN103 2회 정맥 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 평행군, 용량 비교 연구다.
실험적: 고용량 CAN103
37주 동안 격주로 CAN103 고용량 정맥 주입
의약품: 고용량 CAN103

1상은 GD1으로 새로 치료받은 피험자에서 CAN103의 2회 용량의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 피험자 내 용량 증량 연구입니다.

2상은 유의미한 비신경학적 임상 징후가 있는 새로 치료받은 GD1 또는 GD3 피험자를 대상으로 37주 동안 격주로 CAN103 2회 정맥 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 평행군, 용량 비교 연구다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
고용량 그룹에서 기준선에서 39주까지 헤모글로빈 수치의 평균 변화
기간: 39주까지의 기준선
헤모글로빈은 중앙 실험실에서 측정됩니다. 기준선에서 증가하면 치료 반응을 나타냅니다.
39주까지의 기준선

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
저용량 및 고용량 그룹에서 기준선에서 39주까지 혈소판 수의 평균 변화율.
기간: 39주까지의 기준선
혈소판 수는 중앙 실험실에서 측정됩니다. 혈소판 수의 증가는 치료 반응을 나타냅니다.
39주까지의 기준선
저용량 및 고용량 그룹에서 기준선부터 39주차까지 자기공명영상(MRI)으로 측정한 간 부피의 평균 백분율 변화(정상의 배수, MN).
기간: 39주까지의 기준선
정량적 간 부피는 맹검 방사선 전문의가 중앙에서 계산합니다. 정상적인 간 부피는 체중의 2.5%로 정의됩니다. 기준선에서 감소하면 치료 반응을 나타냅니다.
39주까지의 기준선
저용량 및 고용량 그룹에서 기준선에서 39주까지 MRI로 측정한 비장 용적(MN)의 평균 백분율 변화.
기간: 39주까지의 기준선
정량적 비장 용적은 눈이 먼 방사선 전문의가 중앙에서 계산합니다. 정상적인 비장 부피는 체중의 0.2%로 정의됩니다. 비장 부피의 감소는 치료 반응을 나타냅니다.
39주까지의 기준선
저용량 그룹에서 기준선에서 39주까지 헤모글로빈 수치의 평균 변화.
기간: 기준선 및 39주차
헤모글로빈은 중앙 실험실에서 측정됩니다. 기준선에서 증가하면 치료 반응을 나타냅니다.
기준선 및 39주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 7월 11일

기본 완료 (예상)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 11월 30일

연구 완료 (예상)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 12월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 7월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 7월 1일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 7월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2022년 7월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 7월 25일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2022년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • CAN103-GD-201
  • CTR20220507 (기재: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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