Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1/2 undersøgelse af CAN103 i forsøgspersoner med Gauchers sygdom

25. juli 2022 opdateret af: CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Et fase 1/2 åbent, dosiseskaleringsstudie efterfulgt af et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, dosissammenligningsstudie for at evaluere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​CAN103 ved nybehandlet Gauchers sygdom

Gauchers sygdom er en sjælden lysosomal lagringsforstyrrelse forårsaget af mangelfuld aktivitet af enzymet syre β-glucosidase, hvilket får glucosylceramid til at akkumulere i makrofager og fører til hepatosplenomegali, anæmi, trombocytopeni og knoglesygdom. I den ikke-neuronpatiske form (type 1) er sygdomsmanifestationer for det meste systemiske, hvorimod glucosylceramid i de neuronopatiske former også ophobes i centralnervesystemet og fører til akut (type 2) eller kronisk (type 3) neurodegeneration. Formålet med dette fase 1/2 første-i-menneske-studie er indledningsvis at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​to doser CAN103, og derefter udelukket eventuelle sikkerhedsproblemer, at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​de to doser administreret intravenøst ​​hver anden uge. i behandlingsnaive forsøgspersoner med Gauchers sygdom type 1 eller type 3.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Fase 1: 4 nybehandlede forsøgspersoner med type I Gauchers sygdom (GD1). Fase 2: 36 nybehandlede forsøgspersoner med GD1 eller Type III Gauchers sygdom (GD3)

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner har en bekræftet klinisk, enzymatisk og genetisk diagnose af Gauchers sygdom (type 1 eller type 3);
  • Fase 1: Forsøgspersoner med GD1 i alderen ≥18 år; Fase 2: Forsøgspersoner med GD1 eller GD3 i alderen ≥12 år;
  • Forsøgspersoner har ikke modtaget enzymerstatningsterapi (ERT) eller substraterstatningsterapi (SRT) inden for 3 måneder før screening;

  • Forsøgspersoner har GD-relateret anæmi og en eller flere af følgende sygdomsmanifestationer:

    1. Miltvolumen ≥2 MN målt ved MR, eller
    2. Levervolumen ≥1,5 MN målt ved MR, eller
    3. Blodpladeantal ≥20 × 10^9/L og <100 × 10^9/L.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner har modtaget eller stoppet behandling med andre forsøgslægemidler eller -udstyr inden for 30 dage før screening eller mindre end 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst (kun lægemidler);
  • Forsøgspersoner har anæmi på grund af andre årsager under screening, herunder ernæringsmæssig anæmi. Forsøgspersoner, hvis ernæringsmæssige anæmi kommer sig ved behandling af jern, folinsyre eller vitamin B12, kan genscreenes;
  • Forsøgspersoner har fået hepatektomi eller splenektomi;
  • Forsøgspersoner har haft en allergisk reaktion over for imiglucerase eller andre ERT'er og deres komponenter;
  • Forsøgspersoner har modtaget behandling med erythropoietin, fuldblod eller pakkede røde blodlegemer eller kroniske systemiske kortikosteroider inden for 3 måneder før screening, eller har modtaget en blodpladetransfusion inden for 1 måned før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: SEKVENTIEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Lavdosis CAN103
Lavdosis intravenøs infusion af CAN103 hver anden uge i 37 uger
Medicin: Lavdosis CAN103

Fase 1 er et dosiseskaleringsstudie inden for emnet for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​to doser CAN103 hos nybehandlede forsøgspersoner med GD1.

Fase 2 er et randomiseret, dobbeltblindt, parallelgruppe, dosissammenligningsstudie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​to doser af CAN103 administreret intravenøst ​​hver anden uge i 37 uger hos nybehandlede GD1- eller GD3-personer med signifikante ikke-neurologiske kliniske manifestationer.
EKSPERIMENTEL: Højdosis CAN103
Højdosis intravenøs infusion af CAN103 hver anden uge i 37 uger
Medicin: Højdosis CAN103

Fase 1 er et dosiseskaleringsstudie inden for emnet for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​to doser CAN103 hos nybehandlede forsøgspersoner med GD1.

Fase 2 er et randomiseret, dobbeltblindt, parallelgruppe, dosissammenligningsstudie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​to doser af CAN103 administreret intravenøst ​​hver anden uge i 37 uger hos nybehandlede GD1- eller GD3-personer med signifikante ikke-neurologiske kliniske manifestationer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i hæmoglobinniveau fra baseline til uge 39 i højdosisgruppen
Tidsramme: Baseline til uge 39
Hæmoglobin måles i et centralt laboratorium. En stigning fra baseline indikerer en terapeutisk respons.
Baseline til uge 39

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig procentvis ændring i trombocyttal fra baseline til uge 39 i lavdosis- og højdosisgrupperne.
Tidsramme: Baseline til uge 39
Blodpladetallet måles i et centralt laboratorium. En stigning i blodpladetallet indikerer en terapeutisk respons.
Baseline til uge 39
Gennemsnitlig procentvis ændring i levervolumen (multipler af normal, MN) målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) fra baseline til uge 39 i lavdosis- og højdosisgrupperne.
Tidsramme: Baseline til uge 39
Kvantitativ levervolumen beregnes centralt af blindede radiologer. Normal levervolumen er defineret som 2,5 % af kropsvægten. Et fald fra baseline indikerer en terapeutisk respons.
Baseline til uge 39
Gennemsnitlig procentvis ændring i miltvolumen (MN) målt ved MR fra baseline til uge 39 i lavdosis- og højdosisgrupperne.
Tidsramme: Baseline til uge 39
Kvantitativ miltvolumen beregnes centralt af blindede radiologer. Normal miltvolumen er defineret til 0,2 % af kropsvægten. Et fald i miltvolumen indikerer en terapeutisk respons.
Baseline til uge 39
Gennemsnitlig ændring i hæmoglobinniveauet fra baseline til uge 39 i lavdosisgruppen.
Tidsramme: Baseline og uge 39
Hæmoglobin måles af et centralt laboratorium. En stigning fra baseline indikerer en terapeutisk respons.
Baseline og uge 39

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. juli 2022

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2024

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juli 2022

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juli 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CAN103-GD-201
  • CTR20220507 (REGISTRERING: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger