고셔병 대상자에서 CAN103의 1/2상 연구
2022년 7월 25일 업데이트: CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.
새로 치료된 고셔병에서 CAN103의 효능, 안전성, 내약성, 약동학을 평가하기 위한 1/2상 오픈 라벨, 용량 증량 연구에 이은 다기관, 무작위, 이중맹검, 용량 비교 연구
고셔병은 효소 산 β-글루코시다아제의 활성 부족으로 인해 발생하는 드문 리소좀 축적 장애로, 글루코실세라마이드가 대식세포 내에 축적되어 간비종대, 빈혈, 혈소판감소증 및 뼈 질환을 유발합니다.
비신경병증 형태(유형 1)에서 질병 발현은 대부분 전신적인 반면, 신경병증 형태에서는 글루코실세라마이드가 중추신경계에도 축적되어 급성(유형 2) 또는 만성(유형 3) 신경변성을 유발합니다.
이 1/2상 최초 인간 연구의 목적은 처음에 CAN103의 두 가지 용량의 안전성과 내약성을 평가한 다음 안전 문제를 배제하고 격주로 정맥 주사하는 두 가지 용량의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. 치료 경험이 없는 고셔병 1형 또는 3형 환자에서.
연구 개요
상세 설명
1상: 1형 고셔병(GD1)으로 새로 치료된 4명의 피험자.
2상: GD1 또는 유형 III 고셔병(GD3)으로 새로 치료받은 36명의 피험자
연구 유형
중재적
등록 (예상)
40
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Xiaogang Hui
- 이메일: xiaogang.hui@canbridgepharma.com
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100730
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자는 고셔병(유형 1 또는 유형 3)의 임상적, 효소적 및 유전적 진단이 확인되었습니다.
- 1상: 18세 이상의 GD1 대상자; 2상: 12세 이상의 GD1 또는 GD3를 가진 피험자;
- 피험자는 스크리닝 전 3개월 이내에 효소 대체 요법(ERT) 또는 기질 대체 요법(SRT)을 받지 않았습니다.
대상체는 GD-관련 빈혈 및 다음 질병 증상 중 하나 이상을 갖는다:
- MRI로 측정한 비장 부피 ≥2MN, 또는
- MRI로 측정한 간 부피 ≥1.5MN, 또는
- 혈소판 수 ≥20 × 10^9/L 및 <100×10^9/L.
제외 기준:
- 피험자는 스크리닝 전 30일 또는 5 반감기 미만 중 더 긴 기간(약물만 해당) 이내에 다른 연구 약물 또는 장치로 치료를 받았거나 중단했습니다.
- 피험자는 영양 빈혈을 포함하여 스크리닝 동안 다른 원인으로 인해 빈혈이 있습니다. 철분, 엽산 또는 비타민 B12의 치료로 영양 빈혈이 회복된 피험자는 재선별될 수 있습니다.
- 피험자는 간 절제술 또는 비장 절제술을 받았습니다.
- 피험자는 이미글루세라제 또는 기타 ERT 및 그 구성 요소에 대해 알레르기 반응을 보였습니다.
- 피험자는 스크리닝 전 3개월 이내에 에리스로포이에틴, 전혈 또는 적혈구 수혈 또는 만성 전신 코르티코스테로이드 치료를 받았거나 스크리닝 전 1개월 이내에 혈소판 수혈을 받은 적이 있다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 잇달아 일어나는
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 CAN103
37주 동안 격주로 저용량 CAN103 정맥 주입
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1상은 GD1으로 새로 치료받은 피험자에서 CAN103의 2회 용량의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 피험자 내 용량 증량 연구입니다. 2상은 유의미한 비신경학적 임상 징후가 있는 새로 치료받은 GD1 또는 GD3 피험자를 대상으로 37주 동안 격주로 CAN103 2회 정맥 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 평행군, 용량 비교 연구다. |
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실험적: 고용량 CAN103
37주 동안 격주로 CAN103 고용량 정맥 주입
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1상은 GD1으로 새로 치료받은 피험자에서 CAN103의 2회 용량의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 피험자 내 용량 증량 연구입니다. 2상은 유의미한 비신경학적 임상 징후가 있는 새로 치료받은 GD1 또는 GD3 피험자를 대상으로 37주 동안 격주로 CAN103 2회 정맥 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 평행군, 용량 비교 연구다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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고용량 그룹에서 기준선에서 39주까지 헤모글로빈 수치의 평균 변화
기간: 39주까지의 기준선
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헤모글로빈은 중앙 실험실에서 측정됩니다.
기준선에서 증가하면 치료 반응을 나타냅니다.
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39주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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저용량 및 고용량 그룹에서 기준선에서 39주까지 혈소판 수의 평균 변화율.
기간: 39주까지의 기준선
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혈소판 수는 중앙 실험실에서 측정됩니다.
혈소판 수의 증가는 치료 반응을 나타냅니다.
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39주까지의 기준선
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저용량 및 고용량 그룹에서 기준선부터 39주차까지 자기공명영상(MRI)으로 측정한 간 부피의 평균 백분율 변화(정상의 배수, MN).
기간: 39주까지의 기준선
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정량적 간 부피는 맹검 방사선 전문의가 중앙에서 계산합니다.
정상적인 간 부피는 체중의 2.5%로 정의됩니다.
기준선에서 감소하면 치료 반응을 나타냅니다.
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39주까지의 기준선
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저용량 및 고용량 그룹에서 기준선에서 39주까지 MRI로 측정한 비장 용적(MN)의 평균 백분율 변화.
기간: 39주까지의 기준선
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정량적 비장 용적은 눈이 먼 방사선 전문의가 중앙에서 계산합니다.
정상적인 비장 부피는 체중의 0.2%로 정의됩니다.
비장 부피의 감소는 치료 반응을 나타냅니다.
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39주까지의 기준선
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저용량 그룹에서 기준선에서 39주까지 헤모글로빈 수치의 평균 변화.
기간: 기준선 및 39주차
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헤모글로빈은 중앙 실험실에서 측정됩니다.
기준선에서 증가하면 치료 반응을 나타냅니다.
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기준선 및 39주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 11일
기본 완료 (예상)
2024년 11월 30일
연구 완료 (예상)
2024년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 25일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CAN103-GD-201
- CTR20220507 (기재: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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