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제1형 근긴장성 이영양증 환자를 대상으로 한 DYNE-101의 안전성, 내약성, 약력학, 효능 및 약동학 연구 (ACHIEVE)

2026년 9월 19일 업데이트: Dyne Therapeutics

제1형 근긴장성 이영양증 참가자에게 투여된 DYNE-101의 안전성, 내약성, 약력학, 효능 및 약동학을 평가하는 무작위, 위약 대조, 다중 상승 용량 연구

The primary purpose of the study is to evaluate the safety and tolerability of multiple intravenous (IV) doses of DYNE-101 administered to participants with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1).

The study consists of 4 periods: A Screening Period (up to 8 weeks), a Placebo-Controlled Period (24 weeks), a Treatment Period (24 weeks) and a Long-Term Extension (LTE) Period (208 weeks) in both multiple-ascending dose (MAD) and dose expansion cohorts.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모집하지 않고 적극적으로

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
127

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Nijmegen, 네덜란드
        • Radboud Medical Center
  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1023
        • NZCR Auckland
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Munich, 독일, 80336
        • Ludwig Maximilians University, Munich - Friedrich Baur Institut
  • 미국
    • California
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Denton, Texas, 미국, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
  • 영국
      • London, 영국, NW1 2BU
        • University College London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne, 영국
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Salford, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20162
        • Centro Clinico Nemo
      • Rome, 이탈리아, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli-Rome
  • 프랑스
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Institut de Myologie
  • 호주
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, 호주, 3065
        • St. Vincent's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of DM1 with trinucleotide repeat size >100.
  • Age of onset of DM1 muscle symptoms ≥12 years.
  • Clinically apparent myotonia equivalent to hand opening time of at least 2 seconds in the opinion of the Investigator.
  • Hand grip strength and ankle dorsiflexion strength.
  • Able to complete 10-MWRT, stair ascend/descend (MAD cohorts only), and 5×STS at screening without the use of assistive devices such as canes, walkers, or orthoses.

Exclusion Criteria:

  • History of major surgical procedure within 12 weeks prior to the start of investigative product administration or an expectation of a major surgical procedure (eg, implantation of cardiac defibrillator) during the study.
  • History of anaphylaxis.
  • Medical condition other than DM1 that would significantly impact ambulation or participation in functional assessments.
  • Treatment with medications that can improve myotonia within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.
  • Electrocardiogram (ECG) with the corrected QT interval by Fridericia's Formula (QTcF) ≥450 milliseconds (ms) in men and QTcF ≥460 ms in women, PR ≥240 ms, left bundle-branch block, or a conduction defect, which is clinically significant in the opinion of the Investigator.
  • Percent predicted forced vital capacity (FVC) <50%.
  • History of tibialis anterior biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo tibialis anterior biopsies during study period for reasons unrelated to the study.
  • Participant has a history of suicide attempt, suicidal behavior, or has any suicidal ideation within 6 months prior to Screening that meets criteria at a level of 4 or 5 of the Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) or who, in the opinion of the Investigator, is at significant risk to commit suicide.
  • Use of glucagon-like peptide 1 (GLP-1) agonist medications including semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide, or tirzepatide within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.
  • Significant weight loss during study participation may impact weight-based dosing, performance on muscle function assessments, and pharmacodynamic (PD) biomarkers.

Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: MAD Cohort: Placebo-Controlled Period: DYNE-101

Participants will be randomized to receive ascending doses of DYNE-101, once every 4 weeks (Q4W) or once every 8 weeks (Q8W) for up to 24 weeks.
의약품: DYNE-101

Administered by IV infusion
위약 비교기: MAD Cohort: Placebo-Controlled Period: Placebo

Participants will be randomized to receive DYNE-101 matching placebo, Q4W or Q8W for up to 24 weeks.
의약품: Placebo

Administered by IV infusion
실험적: MAD Cohort: Treatment Period: DYNE-101

Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to receive DYNE-101, Q4W or Q8W for up to 24 weeks.

Participants who receive placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q4W or Q8W for up to 24 weeks.
의약품: DYNE-101

Administered by IV infusion

의약품: Placebo

Administered by IV infusion
실험적: MAD Cohort: Long-Term Extension Period: DYNE-101

Participants will receive DYNE-101, Q4W or Q8W for up to 208 weeks.
의약품: DYNE-101

Administered by IV infusion
실험적: Dose Expansion Cohort: Placebo-Controlled Period: DYNE-101

Participants will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.
의약품: DYNE-101

Administered by IV infusion
실험적: Dose Expansion Cohort: Placebo-Controlled Period: Placebo

Participants will receive DYNE-101 matching placebo, Q8W for up to 24 weeks.
의약품: Placebo

Administered by IV infusion
실험적: Dose Expansion Cohort: Treatment Period: DYNE-101

Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.

Participants who receive placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.
의약품: DYNE-101

Administered by IV infusion

의약품: Placebo

Administered by IV infusion
실험적: Dose Expansion Cohort: Long-Term Extension Period: DYNE-101

Participants will receive DYNE-101, Q8W for up to 208 weeks.
의약품: DYNE-101

Administered by IV infusion

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
용량 확장 코호트 : 비디오 핸드 개방 시간 (VHOT)으로 측정 한 근시의 기준선에서 변화
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
MAD Cohorts: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Through study completion, up to Week 257
Through study completion, up to Week 257

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
MAD COHORTS : 근육 조직에서 dystrophia myotonica 단백질 키나제 (DMPK) 리보 핵산 (RNA) 발현의 기준선에서 변화
기간: 기준선 45
기준선 45
Mad Cohorts : 손 그립 이완 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선 121
기준선 121
MAD COHORTS : 계단-아스 센드/Descend Test의 기준선에서 변경
기간: 기준선 121
기준선 121
Mad Cohorts : 근육 조직에서 Dyne-101의 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO) 농도
기간: 최대 45 주
최대 45 주
Mad Cohorts : 골격근 조직의 복합 대체 스 플라이 싱 지수 (CASI)의 기준선에서 변화
기간: 기준선 45
기준선 45
선량 팽창 코호트 : 골격근 조직에서 CASI의 기준선에서 변화
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
용량 확장 코호트 : QMT 총계의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
용량 팽창 코호트 : 10-MWRT의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
용량 팽창 코호트 : 5 × ST의 기준선에서 변화
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
용량 확장 코호트 : 9-HPT의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
용량 확장 코호트 : 근시 영양 장애 건강 지수 (MDHI)의 기준선에서 변화
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
용량 확장 코호트 : 환자의 변화에 대한 인상 (PGI-C)
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
임상의 글로벌 변화의 인상 (CGI-C)
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
용량 확장 코호트 : 환자의 심각도 인상 (PGI-S)에서 기준선에서 변화
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
복용량 확장 코호트 : 임상의 전 세계 심각도의 기준선에서 변화 (CGI-S)
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
용량 확장 코호트 : MDHI 하위 스케일 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
복용량 확장 코호트 : 근시 영양 장애 유형 1 활동 및 참여 척도 (DM1-Activ^C)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
선량 팽창 코호트 : 기준선에서 예측 된 손 그립 강도의 변화
기간: 기준선 최대 25 주
기준선 최대 25 주
MAD Cohorts: Change From Baseline in Myotonia as Measured by vHOT
기간: Baseline up to Week 257
Baseline up to Week 257
MAD Cohorts: Change From Baseline in Quantitative Myometry Testing (QMT)
기간: Baseline up to Week 257
Baseline up to Week 257
MAD Cohorts: Change From Baseline in 10-Meter Walk/Run Test (10-MWRT)
기간: Baseline up to Week 257
Baseline up to Week 257
MAD Cohorts: Change From Baseline in 5 Times Sit to Stand (5×STS)
기간: Baseline up to Week 257
Baseline up to Week 257
MAD Cohorts: Change From Baseline in 9-Hole Peg Test (9-HPT)
기간: Baseline up to Week 257
Baseline up to Week 257
MAD Cohorts: Maximum Observed Plasma Drug Concentration (Cmax) of DYNE-101
기간: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Time to Maximum Observed Plasma Concentration (tmax) of DYNE-101
기간: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Area Under the Concentration-time Curve From Hour 0 to the Last Measurable Plasma Concentration (AUCtlast) of DYNE-101
기간: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Area Under the Concentration-time Curve Extrapolated to Infinity (AUC∞) of DYNE-101 in Plasma
기간: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Apparent Terminal Elimination Rate Constant (λz) of DYNE-101 in Plasma
기간: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Apparent Terminal Elimination Half-Life (t1/2) of DYNE-101 in Plasma
기간: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Clearance (CL) of DYNE-101 in Plasma
기간: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Volume of Distribution at the Terminal Phase (Vz) of DYNE-101 in Plasma
기간: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Volume of Distribution at Steady State (Vss) of DYNE-101 in Plasma
기간: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Number of Participants With Antidrug Antibodies (ADAs)
기간: Up to Week 257
Up to Week 257

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Dyne Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 9월 5일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2029년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2029년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 7월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 7월 28일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 8월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 9월 19일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • DYNE101-DM1-201
  • 2023-510353-42-00 (씨티스)
  • 2023 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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