제1형 근긴장성 이영양증 환자를 대상으로 한 DYNE-101의 안전성, 내약성, 약력학, 효능 및 약동학 연구 (ACHIEVE)
2026년 5월 8일 업데이트: Dyne Therapeutics
제1형 근긴장성 이영양증 참가자에게 투여된 DYNE-101의 안전성, 내약성, 약력학, 효능 및 약동학을 평가하는 무작위, 위약 대조, 다중 상승 용량 연구
이 연구의 주요 목적은 근긴장성 이영양증 유형 1(DM1) 참가자에게 투여된 DYNE-101의 다중 정맥(IV) 용량의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
이 연구는 4개의 기간으로 구성됩니다: 스크리닝 기간(최대 6주), 다중 상승 용량(MAD) 위약 대조 기간(24주), 치료 기간(24주) 및 장기 연장(LTE) 기간(96주).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
116
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Dyne Clinical Trials
- 전화번호: +1-781-317-1919
- 이메일: clinicaltrials@dyne-tx.com
연구 장소
-
-
-
Nijmegen, 네덜란드
- 모병
- Radboud Medical Center
-
연락하다:
- Eline Sanders
- 이메일: clinicalresearchunit@radboudumc.nl
-
수석 연구원:
- Karien Mul
-
-
-
-
-
Auckland, 뉴질랜드, 1023
- 모병
- NZCR Auckland
-
연락하다:
- Miriam Rodrigues
- 이메일: MRodrigues@adhb.govt.nz
-
수석 연구원:
- Dr. Richard Roxburgh
-
-
-
-
-
Berlin, 독일, 10117
- 모병
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
연락하다:
- Susanne Behr-Perst
- 이메일: susanne.behr-perst@charite.de
-
수석 연구원:
- Elisabetta Gazzerro, MD, PhD
-
Munich, 독일, 80336
- 모병
- Ludwig Maximilians University, Munich - Friedrich Baur Institut
-
수석 연구원:
- Benedikt Schoser, MD
-
연락하다:
- Corinna Wirner-Piotrowski
- 이메일: Corinna.Wirner@med.uni-muenchen.de
-
부수사관:
- Stephan Wenninger, MD
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, 미국, 94305
- 모병
- Stanford University
-
연락하다:
- Lidia Choniawko
- 이메일: lidiacho@stanford.edu
-
수석 연구원:
- Dr. John Day, MD, PhD
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610
- 모병
- University of Florida College of Medicine
-
연락하다:
- Debbye Landers
- 이메일: debralanders@peds.ufl.edu
-
수석 연구원:
- Dr. Sub Subramony, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University School of Medicine
-
연락하다:
- Patti Hogan, BSN RN, CCRA
- 이메일: hoganpr@iu.edu
-
수석 연구원:
- Laurie Gutmann, MD
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
-
수석 연구원:
- Andrea Swenson, MD
-
연락하다:
- Heena Olade, RN, MSN
- 이메일: heena-olalde@uiowa.edu
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University in St. Louis
-
연락하다:
- Natalie Goedeker
- 이메일: ngoedeker@wustl.edu
-
수석 연구원:
- Dr. Craig Zaidman, MD
-
-
New York
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- 모병
- University of Rochester Medical Center
-
연락하다:
- Jim Hilbert
- 이메일: james_hilbert@urmc.rochester.edu
-
수석 연구원:
- Dr. Joahnna Hamel, MD
-
-
Texas
-
Denton, Texas, 미국, 76208
- 모병
- Neurology Rare Disease Center
-
수석 연구원:
- Diana Castro, MD
-
연락하다:
- Isabella Herman
- 이메일: Research@neuromdcenter.com
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 모병
- Virginia Commonwealth University (VCU)
-
연락하다:
- Anarosa Rezeq
- 이메일: anarosa.rezeq@vcuhealth.org
-
연락하다:
- Jodie Howell
- 이메일: jodie.howell@vcuhealth.org
-
수석 연구원:
- Nicholas Johnson, M.D., M.Sci., FAAN
-
-
-
-
-
London, 영국, NW1 2BU
- 모병
- University College London Hospitals
-
연락하다:
- Nikoletta Nikolenko
- 이메일: n.nikolenko@nhs.net
-
수석 연구원:
- Dr. Chris Turner
-
Newcastle upon Tyne, 영국
- 모병
- John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
-
연락하다:
- Nicola McLarty
- 이메일: nicola.mclarty1@nhs.net
-
수석 연구원:
- Jordi Diaz-Manera
-
Salford, 영국, M6 8HD
- 모병
- Salford Royal Hospital
-
연락하다:
- Bethan Blackledge
- 이메일: Bethan.blackledge@nca.nhs.uk
-
수석 연구원:
- James Lilleker
-
-
-
-
-
Milan, 이탈리아, 20162
- 모병
- Centro Clinico Nemo
-
수석 연구원:
- Valeria Sansone, MD, PhD
-
연락하다:
- Maribel Evoli
- 이메일: maribel.evoli@centrocliniconemo.it
-
Rome, 이탈리아, 00168
- 모병
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli-Rome
-
연락하다:
- Maria Pirozzoli
- 이메일: mariaceleste.pirozzoli@policlinicogemelli.it
-
수석 연구원:
- Marika Pane
-
-
-
-
-
Nantes, 프랑스, 44093
- 모병
- CHU de Nantes
-
연락하다:
- Marie-Agnès Sourdril
- 이메일: marieagnes.sourdril@chu-nantes.fr
-
수석 연구원:
- Yann PEREON, MD, PhD
-
Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Institut de Myologie
-
연락하다:
- Asma Balloumi
- 이메일: a.balloumi@institut-myologie.org
-
수석 연구원:
- Dr. Guillaume Bassez
-
-
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, 호주, 3065
- 모병
- St. Vincent's Hospital
-
연락하다:
- Alan Lai
- 이메일: Alan.LAI@svha.org.au
-
수석 연구원:
- Dr. Gayatri Jain
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 트리뉴클레오티드 반복 크기 >100인 DM1의 진단.
- DM1 근육 증상의 발병 연령 ≥12세.
- 조사자의 의견에 따라 적어도 2초의 손을 펴는 시간과 동등한 임상적으로 명백한 근긴장증.
- 스크리닝 시 나이, 성별, 키에 대해 양쪽에서 평균 ≥20번째 및 ≤80번째 백분위수에서 손 쥐기 강도 및 발목 배측굴곡 강도.
- 지팡이, 보행기 또는 보조기 등의 보조 장치를 사용하지 않고 스크리닝 시 10MWT, 계단 오르기/내리기 및 5×STS를 완료할 수 있습니다.
제외 기준:
- 연구 제품 투여 시작 전 12주 이내에 주요 수술의 이력 또는 연구 동안 주요 수술(예: 심장 제세동기 이식)의 예상.
- 아나필락시스의 병력.
- 보행 또는 기능 평가 참여에 상당한 영향을 미치는 DM1 이외의 의학적 상태.
- 스크리닝 평가를 수행하기 전에 약물의 5 반감기 기간 내에 근긴장증을 개선할 수 있는 약물 치료.
- 남성의 경우 QTcF(Fridericia's Formula) ≥450밀리초(ms), 여성의 경우 QTc ≥460, PR ≥240ms, 좌측 번들 브랜치 블록 또는 임상적으로 유의한 전도 결함에 의해 수정된 QT 간격이 있는 심전도(ECG) 수사관의 의견으로는.
- 퍼센트 예측 강제 폐활량(FVC) <50%.
- 제1일로부터 3개월 이내의 전방 경골 생검의 병력 또는 연구와 관련되지 않은 이유로 연구 기간 동안 전방 경골 생검을 받을 계획.
참고: 기타 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Mad Cohort : 위약 대조 기간 : Dyne-101
참가자는 최대 24 주 동안 4 주마다 한 번 (Q4W) 또는 8 주마다 한 번 (Q8W)의 오름차순 복용량의 Dyne-101을받을 수 있도록 무작위 배정됩니다.
|
IV 주입으로 관리
|
|
위약 비교기: 미친 코호트 : 위약 대조 기간 : 위약
참가자는 최대 24 주 동안 Dyne-101 일치 위약, Q4W 또는 Q8W를 받도록 무작위 배정됩니다.
|
IV 주입으로 관리
|
|
실험적: Mad Cohort : 치료 기간 : Dyne-101
위약 대조 기간에 Dyne-101을받는 참가자는 최대 24 주 동안 Dyne-101, Q4W 또는 Q8W를 계속받습니다. 위약 대조 기간에 위약을받는 참가자는 최대 24 주 동안 Dyne-101, Q4W 또는 Q8W를받습니다. |
IV 주입으로 관리
IV 주입으로 관리
|
|
실험적: 용량 팽창 코호트 : 위약 대조 기간 : Dyne-101
참가자는 최대 24 주 동안 Dyne-101, Q8W를 받게됩니다.
|
IV 주입으로 관리
|
|
실험적: 용량 팽창 코호트 : 위약 대조 기간 : 위약
참가자는 최대 24 주 동안 Dyne-101 매칭 위약, Q8W를 받게됩니다.
|
IV 주입으로 관리
|
|
실험적: 용량 확장 코호트 : 처리 기간 : Dyne-101
위약 대조 기간에 Dyne-101을받는 참가자는 최대 24 주 동안 Dyne-101, Q8W를 계속받습니다. 위약 대조 기간에 위약을받는 참가자는 최대 24 주 동안 Dyne-101, Q8W를 받게됩니다. |
IV 주입으로 관리
IV 주입으로 관리
|
|
실험적: Mad Cohort : 장기 연장 기간 : Dyne-101
참가자는 최대 168 주 동안 Dyne-101, Q4W 또는 Q8W를 받게됩니다.
|
IV 주입으로 관리
|
|
실험적: 용량 확장 코호트 : 장기 연장 기간 : Dyne-101
참가자는 최대 168 주 동안 Dyne-101, Q8W를 받게됩니다.
|
IV 주입으로 관리
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
Mad Cohorts : 치료 부작용이있는 참가자 수 (TEAES)
기간: 연구 완료를 통해 최대 217
|
연구 완료를 통해 최대 217
|
|
용량 확장 코호트 : 비디오 핸드 개방 시간 (VHOT)으로 측정 한 근시의 기준선에서 변화
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
MAD COHORTS : 근육 조직에서 dystrophia myotonica 단백질 키나제 (DMPK) 리보 핵산 (RNA) 발현의 기준선에서 변화
기간: 기준선 45
|
기준선 45
|
|
Mad Cohorts : 손 그립 이완 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선 121
|
기준선 121
|
|
Mad Cohorts : 정량적 근원 테스트 (QMT)의 기준선에서 변경
기간: 193 년까지 기준선
|
193 년까지 기준선
|
|
Mad Cohorts : 10 미터 워크/런 테스트에서 기준선에서 변경 (10-MWRT)
기간: 193 년까지 기준선
|
193 년까지 기준선
|
|
MAD COHORTS : 계단-아스 센드/Descend Test의 기준선에서 변경
기간: 기준선 121
|
기준선 121
|
|
Mad Cohorts : 기준선에서 5 번의 기준선에서 스탠드 (5 × STS)
기간: 193 년까지 기준선
|
193 년까지 기준선
|
|
Mad Cohorts : 9 홀 페그 테스트 (9-HPT)의 기준선에서 변경
기간: 193 년까지 기준선
|
193 년까지 기준선
|
|
Mad Cohorts : 근육 조직에서 Dyne-101의 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO) 농도
기간: 최대 45 주
|
최대 45 주
|
|
Mad Cohorts : 골격근 조직의 복합 대체 스 플라이 싱 지수 (CASI)의 기준선에서 변화
기간: 기준선 45
|
기준선 45
|
|
Mad Cohorts : VHOT에 의해 측정 된 근시의 기준선에서 변화
기간: 193 년까지 기준선
|
193 년까지 기준선
|
|
MAD 코호트 : Dyne-101의 최대 관찰 된 혈장 약물 농도 (CMAX)
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
|
Mad Cohorts : Dyne-101의 최대 관찰 된 혈장 농도 (TMAX) 시간
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
|
MAD COHORTS : Dyne-101의 시간 0에서 마지막 측정 가능한 혈장 농도 (Auctlast)까지의 농도 시간 곡선 아래의 영역
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
|
Mad Cohorts : 혈장에서 Dyne-101의 무한대 (auc∞)로 추정 된 농도 시간 곡선 아래의 영역
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
|
Mad Cohorts : 혈장에서 Dyne-101의 명백한 말기 제거 속도 상수 (λz)
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
|
Mad Cohorts : 혈장에서 Dyne-101의 명백한 말기 제거 반감기 (T1/2)
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
|
Mad Cohorts : 혈장에서 Dyne-101의 클리어런스 (CL)
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
|
Mad Cohorts : 혈장에서 Dyne-101의 말기 단계 (VZ)에서의 분포 부피
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
|
Mad Cohorts : 플라즈마에서 Dyne-101의 정상 상태 (VSS) 분포의 양
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
예비 복용량 및 다중 시점에서 최대 217
|
|
Mad Cohorts : 항 약물 항체를 가진 참가자 수 (ADA)
기간: 최대 217
|
최대 217
|
|
선량 팽창 코호트 : 골격근 조직에서 CASI의 기준선에서 변화
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
용량 확장 코호트 : QMT 총계의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
용량 팽창 코호트 : 10-MWRT의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
용량 팽창 코호트 : 5 × ST의 기준선에서 변화
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
용량 확장 코호트 : 9-HPT의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
용량 확장 코호트 : 근시 영양 장애 건강 지수 (MDHI)의 기준선에서 변화
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
용량 확장 코호트 : 환자의 변화에 대한 인상 (PGI-C)
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
임상의 글로벌 변화의 인상 (CGI-C)
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
용량 확장 코호트 : 환자의 심각도 인상 (PGI-S)에서 기준선에서 변화
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
복용량 확장 코호트 : 임상의 전 세계 심각도의 기준선에서 변화 (CGI-S)
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
용량 확장 코호트 : MDHI 하위 스케일 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
복용량 확장 코호트 : 근시 영양 장애 유형 1 활동 및 참여 척도 (DM1-Activ^C)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
|
선량 팽창 코호트 : 기준선에서 예측 된 손 그립 강도의 변화
기간: 기준선 최대 25 주
|
기준선 최대 25 주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 5일
기본 완료 (추정된)
2029년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 28일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 8일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DYNE101-DM1-201
- 2023-510353-42-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .