알라질 증후군(LEAP) 환자에 대한 Livmarli의 장기 안전성 및 임상 결과 (LEAP)
The objective of this 5-year, prospective, observational cohort study is to evaluate the long-term safety and clinical outcomes of patients with Alagille syndrome (ALGS) or Progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) treated with Livmarli.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
Livmarli® is a novel, minimally absorbed, pharmacological product that inhibits the ileal bile acid transporter (IBAT) in the terminal ileum, leading to reduced levels of bile acids. Livmarli (maralixibat) has been developed by Mirum Pharmaceuticals and was the first treatment approved by the US Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of cholestatic pruritus in patients 3 months of age and older with Alagille syndrome (ALGS). Subsequently, Livmarli was approved by the FDA for the treatment of cholestatic pruritus in patients 12 months of age and older with Progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC). To be eligible for the study, participants must meet the following criteria:
- A clinically and/or genetically confirmed ALGS diagnosis or PFIC diagnosis
- Prescribed Livmarli
연구 유형
연구 유형
등록 (추정된)
등록
연락처 및 위치
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Clinical Trials Mirum
- 전화번호: +16506674085
- 이메일: Clinical Trials <clinicaltrials@mirumpharma.com>;
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Children's Hospital Los Angeles CHLA
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연락하다:
- George Yanni
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연락하다:
- Rohit Kohli, MD
- 이메일: rokohli@chla.usc.edu
-
수석 연구원:
- Rohit Kohli
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
-
연락하다:
- Shikha S. Sundaram
- 이메일: Shikha.Sundaram@childrenscolorado.org
-
수석 연구원:
- Shikha S. Sundaram
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-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
연락하다:
- Angela Stallworth
- 전화번호: 404-785-3279
- 이메일: Angela.Stallworth@choa.org
-
수석 연구원:
- Chrissy Lopez
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
-
연락하다:
- Ryan T. Fischer
- 이메일: rtfischer@cmh.edu
-
수석 연구원:
- Ryan T. Fischer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
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연락하다:
- Henry C. Lin
- 이메일: linhe@ohsu.edu
-
수석 연구원:
- Henry C. Lin
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
-
연락하다:
- Kathleen Loomes
- 전화번호: 267-426-7223
- 이메일: LOOMES@email.chop.edu
-
수석 연구원:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15260
- 모병
- Children Hospital of Pittsburgh
-
연락하다:
- Simon Horslen, MD
- 이메일: horslensp@upmc.edu
-
연락하다:
- James E. Squires
-
수석 연구원:
- Simon Horslen
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- 모병
- University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
-
연락하다:
- M. Kyle Jensen
- 이메일: kyle.jensen@hsc.utah.edu
-
수석 연구원:
- M. Kyle Jensen
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-
참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
All patients with ALGS and PFIC prescribed Livmarli at a participating study center and who consent/assent to participation (if required by the local IRB/IEC) will be included in the study at the discretion of the center investigator.
설명
Inclusion Criteria:
- A clinically and/or genetically confirmed ALGS diagnosis or PFIC diagnosis
- Participant prescribed Livmarli
Exclusion Criteria:
- Refusal to provide informed consent/assent (if required by the local IRB)
- Previously or currently on Livmarli through participation in a clinical study or expanded access program
- Participants who have previously received an SBD or LT
- Any condition or abnormalities that, in the opinion of the investigator, may interfere with the participant participating in or completing the study
- Participants who have received an investigational drug within 30 days of the first dose of Livmarli
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: COHORT
- 시간 관점: PROSPECTIVE
그룹/코호트 수
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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Alagille syndrome (ALGS)
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The recommended dosage is 380 mcg/kg once daily.
다른 이름들:
The recommended dosage us 570 mcg/kg twice daily.
다른 이름들:
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Progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC)
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The recommended dosage is 380 mcg/kg once daily.
다른 이름들:
The recommended dosage us 570 mcg/kg twice daily.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Incidence of Long-Term Clinical Outcomes
기간: Long-term clinical outcomes (SBD, LT, portal hypertension, all-cause mortality) up to 180 days after discontinuation of Livmarli will be recorded.
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The dates, and reasons for the following first events (of this first endpoint) will be collected: Surgical Biliary Diversion (SBD), Liver Transplant (LT), and all-cause mortality. In addition, manifestations of clinically evident portal hypertension (CEPH) will be captured during each interval event assessments. |
Long-term clinical outcomes (SBD, LT, portal hypertension, all-cause mortality) up to 180 days after discontinuation of Livmarli will be recorded.
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Liver Transplant Indication and Waitlist Status
기간: LT waitlist status will be collected at enrollment and every 6 months for 5 years.
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LT waitlist status will be collected, including when placed on or removed from LT waitlist. |
LT waitlist status will be collected at enrollment and every 6 months for 5 years.
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Assessment of Growth and Development
기간: Weight (kilograms) and height (centimeters) z-scores will be collected every year for 5 years.
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Height and weight will be collected both at the time the participant started Livmarli and at the time of enrollment in the study. Subsequent weight will be collected for up to 5 years. Weight z-score (kilograms) and height z-score (centimeters) will be assessed and reported every year for 5 years. |
Weight (kilograms) and height (centimeters) z-scores will be collected every year for 5 years.
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Incidence of Clinical Events Potentially Related to Fat-Soluble Vitamin Deficiencies and Their Long-Term Sequelae
기간: The incidence of events will be assessed and reported every year for 5 years.
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Bleeding events (including all gastrointestinal [GI] or non-GI bleeding requiring hospitalization, emergency department care, or transfusion) and fracture events will be reported. |
The incidence of events will be assessed and reported every year for 5 years.
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (추정된)
기본 완료
연구 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- MRX-310
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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