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Sicurezza a lungo termine ed esiti clinici di Livmarli in pazienti con sindrome di Alagille (LEAP) (LEAP)

10 novembre 2026 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

The objective of this 5-year, prospective, observational cohort study is to evaluate the long-term safety and clinical outcomes of patients with Alagille syndrome (ALGS) or Progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) treated with Livmarli.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Livmarli® is a novel, minimally absorbed, pharmacological product that inhibits the ileal bile acid transporter (IBAT) in the terminal ileum, leading to reduced levels of bile acids. Livmarli (maralixibat) has been developed by Mirum Pharmaceuticals and was the first treatment approved by the US Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of cholestatic pruritus in patients 3 months of age and older with Alagille syndrome (ALGS). Subsequently, Livmarli was approved by the FDA for the treatment of cholestatic pruritus in patients 12 months of age and older with Progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC). To be eligible for the study, participants must meet the following criteria:

  • A clinically and/or genetically confirmed ALGS diagnosis or PFIC diagnosis
  • Prescribed Livmarli

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
70

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles CHLA
        • Contatto:
          • George Yanni
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rohit Kohli
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shikha S. Sundaram
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chrissy Lopez
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ryan T. Fischer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Henry C. Lin
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Loomes, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
        • Reclutamento
        • Children Hospital of Pittsburgh
        • Contatto:
        • Contatto:
          • James E. Squires
        • Investigatore principale:
          • Simon Horslen
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • M. Kyle Jensen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

All patients with ALGS and PFIC prescribed Livmarli at a participating study center and who consent/assent to participation (if required by the local IRB/IEC) will be included in the study at the discretion of the center investigator.

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • A clinically and/or genetically confirmed ALGS diagnosis or PFIC diagnosis
  • Participant prescribed Livmarli

Exclusion Criteria:

  • Refusal to provide informed consent/assent (if required by the local IRB)
  • Previously or currently on Livmarli through participation in a clinical study or expanded access program
  • Participants who have previously received an SBD or LT
  • Any condition or abnormalities that, in the opinion of the investigator, may interfere with the participant participating in or completing the study
  • Participants who have received an investigational drug within 30 days of the first dose of Livmarli

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: COHORT
  • Prospettive temporali: PROSPECTIVE

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Alagille syndrome (ALGS)
  • A clinically and/or genetically confirmed ALGS diagnosis
  • Participant prescribed Livmarli
Droga: Livmarli

The recommended dosage is 380 mcg/kg once daily.

Altri nomi:
  • Maralixibat
Droga: Livmarli

The recommended dosage us 570 mcg/kg twice daily.

Altri nomi:
  • Maralixibat
Progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC)
  • A clinically and/or genetically confirmed PFIC diagnosis
  • Prescribed Livmarli
Droga: Livmarli

The recommended dosage is 380 mcg/kg once daily.

Altri nomi:
  • Maralixibat
Droga: Livmarli

The recommended dosage us 570 mcg/kg twice daily.

Altri nomi:
  • Maralixibat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidence of Long-Term Clinical Outcomes
Lasso di tempo: Long-term clinical outcomes (SBD, LT, portal hypertension, all-cause mortality) up to 180 days after discontinuation of Livmarli will be recorded.

The dates, and reasons for the following first events (of this first endpoint) will be collected: Surgical Biliary Diversion (SBD), Liver Transplant (LT), and all-cause mortality. In addition, manifestations of clinically evident portal hypertension (CEPH) will be captured during each interval event assessments.
Long-term clinical outcomes (SBD, LT, portal hypertension, all-cause mortality) up to 180 days after discontinuation of Livmarli will be recorded.
Liver Transplant Indication and Waitlist Status
Lasso di tempo: LT waitlist status will be collected at enrollment and every 6 months for 5 years.

LT waitlist status will be collected, including when placed on or removed from LT waitlist.
LT waitlist status will be collected at enrollment and every 6 months for 5 years.
Assessment of Growth and Development
Lasso di tempo: Weight (kilograms) and height (centimeters) z-scores will be collected every year for 5 years.

Height and weight will be collected both at the time the participant started Livmarli and at the time of enrollment in the study. Subsequent weight will be collected for up to 5 years.

Weight z-score (kilograms) and height z-score (centimeters) will be assessed and reported every year for 5 years.
Weight (kilograms) and height (centimeters) z-scores will be collected every year for 5 years.
Incidence of Clinical Events Potentially Related to Fat-Soluble Vitamin Deficiencies and Their Long-Term Sequelae
Lasso di tempo: The incidence of events will be assessed and reported every year for 5 years.

Bleeding events (including all gastrointestinal [GI] or non-GI bleeding requiring hospitalization, emergency department care, or transfusion) and fracture events will be reported.
The incidence of events will be assessed and reported every year for 5 years.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 settembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 novembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 novembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MRX-310

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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