알라질 증후군(LEAP) 환자에 대한 Livmarli의 장기 안전성 및 임상 결과 (LEAP)
2025년 5월 21일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
이번 관찰연구의 목표는 알라질증후군(ALGS) 환자에게 처방된 리브말리의 장기적인 안전성과 임상 결과를 평가하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
리브말리®(Livmarli®)는 담즙정체(일반적으로 황달로 나타남)를 특징으로 하는 희귀 유전성 상염색체 우성 복합 다기관 질환인 알라질 증후군(ALGS) 환자의 담즙정체 소양증 치료를 위한 새로운 최소 흡수 약리학적 치료제입니다. 신생아기) 간내 담관 부족으로 인해. 리브말리는 회장 말단의 회장 담즙산 수송체(IBAT)를 억제해 담즙산 수치를 감소시켜 담즙정체의 임상 증상과 증상을 개선한다. 리브말리는 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)가 개발했으며 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 생후 3개월 이상의 ALGS 환자의 담즙정체 소양증 치료용이다.
연구에 참여하려면 참가자는 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 임상적으로 및/또는 유전적으로 확인된 ALGS 진단
- 참가자는 Livmarli를 처방했습니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
70
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Trials Mirum
- 전화번호: +16506674085
- 이메일: Clinical Trials <clinicaltrials@mirumpharma.com>;
연구 장소
-
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Children's Hospital Los Angeles CHLA
-
연락하다:
- Chuan-Hao Lin, MD
- 이메일: ChLin@chla.usc.edu
-
연락하다:
- George Yanni
-
수석 연구원:
- Chuan-Hao Lin
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Section of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, Department of Pediatrics and the Digestive Health Institute, Children's Hospital of Colorado and University of Colorado
-
연락하다:
- Shikha S. Sundaram
- 이메일: Shikha.Sundaram@childrenscolorado.org
-
수석 연구원:
- Shikha S. Sundaram
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
연락하다:
- Angela Stallworth
- 전화번호: 404-785-3279
- 이메일: Angela.Stallworth@choa.org
-
수석 연구원:
- Chrissy Lopez
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- Children's Mercy Kansas City, Department of Gastroenterology, Section of Hepatology
-
연락하다:
- Ryan T. Fischer
- 이메일: rtfischer@cmh.edu
-
수석 연구원:
- Ryan T. Fischer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health and Science University, Division of Pediatric Gastroenterology, Department of Pediatrics
-
연락하다:
- Henry C. Lin
- 이메일: linhe@ohsu.edu
-
수석 연구원:
- Henry C. Lin
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
-
연락하다:
- Kathleen Loomes
- 전화번호: 267-426-7223
- 이메일: LOOMES@email.chop.edu
-
수석 연구원:
- Kathleen Loomes, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15260
- 모병
- Children Hospital of Pittsburgh
-
연락하다:
- Simon Horslen, MD
- 이메일: horslensp@upmc.edu
-
연락하다:
- James E. Squires
-
수석 연구원:
- Simon Horslen
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- 모병
- University of Utah, Division of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
-
연락하다:
- M. Kyle Jensen
- 이메일: kyle.jensen@hsc.utah.edu
-
수석 연구원:
- M. Kyle Jensen
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
참여 연구 센터에서 Livmarli를 처방하고 참여에 동의/동의한 모든 ALGS 환자(현지 기관 검토 위원회(IRB)에서 요구하는 경우)는 센터 연구자의 재량에 따라 연구에 포함될 것입니다.
설명
포함 기준:
- 임상적으로 및/또는 유전적으로 확인된 ALGS 진단
- 참가자는 Livmarli를 처방했습니다.
제외 기준:
- 고지된 동의/동의 제공 거부(현지 IRB에서 요구하는 경우)
- 이전에 또는 현재 임상 연구 참여 또는 확장된 접근 프로그램을 통해 Livmarli를 사용하고 있습니다.
- 이전에 SBD 또는 LT를 받은 참가자
- 연구자의 의견으로 참가자의 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 모든 상태 또는 이상
- 리브말리 첫 투여 후 30일 이내에 임상시험용 의약품을 투여받은 참가자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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알라질 증후군(ALGS)
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권장 복용량은 하루에 한 번 380mcg/kg입니다.
다른 이름들:
권장 복용량 US 570 mcg/kg 매일 두 번.
다른 이름들:
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진보적 인 가족 간내 콜레스트 (PFIC)
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권장 복용량은 하루에 한 번 380mcg/kg입니다.
다른 이름들:
권장 복용량 US 570 mcg/kg 매일 두 번.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장기 임상 결과의 발생률
기간: Livmarli의 중단 후 최대 180 일 동안 장기 임상 결과 (SBD, LT, 포털 고혈압, 모든 원인 사망률)가 기록됩니다.
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다음 첫 번째 사건 (이 첫 번째 종말점)의 날짜 및 이유는 수집 될 것입니다 : 수술 담도 전환 (SBD), 간 이식 (LT) 및 모든 원인 사망률.
또한, 임상 적으로 명백한 포털 고혈압 (CEPH)의 징후는 각 간격 이벤트 평가 중에 포착 될 것입니다.
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Livmarli의 중단 후 최대 180 일 동안 장기 임상 결과 (SBD, LT, 포털 고혈압, 모든 원인 사망률)가 기록됩니다.
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간 이식 표시 및 대기자 명단 상태
기간: LT 대기자 명단 상태는 등록시 및 5 년마다 6 개월마다 수집됩니다.
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LT 대기자 명단에서 배치되거나 제거 될 때를 포함하여 대기자 명단 상태가 수집됩니다.
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LT 대기자 명단 상태는 등록시 및 5 년마다 6 개월마다 수집됩니다.
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성장 및 발전의 평가
기간: 체중 (킬로그램) 및 높이 (센티미터) Z- 점수는 매년 5 년 동안 수집됩니다.
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참가자가 Livmarli를 시작한 당시와 연구 등록 시점에 키와 체중이 수집됩니다. 후속 체중은 최대 5 년 동안 수집됩니다. 중량 Z- 점수 (킬로그램) 및 높이 Z- 점수 (센티미터)를 5 년 동안 평가하고보고합니다. |
체중 (킬로그램) 및 높이 (센티미터) Z- 점수는 매년 5 년 동안 수집됩니다.
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지용성 비타민 결핍 및 장기 후유증과 관련된 임상 사건의 발생률
기간: 사건의 발생률은 매년 5 년 동안 평가되고보고 될 것입니다.
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출혈 사건 (입원, 응급실 치료 또는 수혈이 필요한 모든 위장관 [GI] 또는 비 GI 출혈 포함 및 골절 사건이보고됩니다.
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사건의 발생률은 매년 5 년 동안 평가되고보고 될 것입니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 9월 21일
기본 완료 (추정된)
2028년 9월 20일
연구 완료 (추정된)
2030년 9월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 21일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 21일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .