혈우병 A 환자에서 NGGT003의 안전성 및 유효성 연구

포함 기준:

1. 사전 동의서에 자발적으로 서명합니다.
2. 남성, ≥18세
3. "A형 혈우병 진단 및 치료 지침(2022년판)"에 따라 혈우병 A로 진단되었으며 내인성 FVIII 활성 수준이 <1 IU/dL(<1%)이었습니다.
4. 재조합 또는 혈장 유래 FVIII 제품 치료의 노출 일수(ED)는 ≥150일이었습니다.
5. 항-AAV 중화 항체 역가 ≤1:5, 결합 항체 역가 ≤1:100;
6. 출혈 사건 및/또는 FVIII 제품 주사가 스크리닝 전 12주 이내에 발생했습니다.
7. FVIII 제품에 대한 알레르기 병력이 없습니다.
8. FVIII 억제제 역가﹤0.6BU/mL;
9. 연구 중에 다른 약물을 사용하려면 연구자의 동의가 필요합니다.
10. 연구 절차 및 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
11. 투여 후 52주 이내에 효과적인 피임법을 사용할 의향이 있습니다.

제외 기준:

1. B형 간염 표면 항원, C형 간염, 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 매독 검사에 양성;
2. 간 기능 검사에서 임상적으로 유의미한 이상: 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >1.5 × 정상 상한(ULN) 및/또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >1.5× ULN;TBil)>1.5×ULN;혈청 크레아티닌(Scr) >1.5×ULN; 헤모글로빈 <110g/L, 혈소판 <10e9/L;
3. FVIII 억제제 양성 병력;
4. 혈우병을 제외한 다른 출혈 요인이 있는 경우
5. 52주 이내에 대수술을 계획하세요.
6. 글루코코르티코이드에 대한 알레르기, 간질, 새로운 치유되지 않은 골절, 외상 복구 기간 중, 조절되지 않는 감염, 심각한 골다공증 등을 포함하되 이에 국한되지 않는 글루코코르티코이드에 대한 금기 사항이 있으며, 이는 연구자가 평가하고 결정한 것입니다.
7. 인간 알부민에 대한 알레르기 병력;
8. 스크리닝 전 심혈관, 호흡기, 소화관, 내분비, 신장, 혈액, 신경계, 정신 및 기타 시스템에 심각한 질병이나 활동성 감염이 있는 경우
9. 간염, 간경변, 간암 또는 기타 주요 간 질환이 있는 경우
10. 악성 종양의 병력;
11. 조사자에 따르면 시험에 적합하지 않은 비정상적이고 임상적으로 중요한 활력징후, 신체 검사, 실험실 검사 또는 기타 관련 검사 결과가 시험에 적합하지 않은 경우
12. 이전 유전자 치료 치료;
13. 스크리닝 전 다른 임상 시험에 참여하고 연구 약물의 4주 또는 5반감기 이내에 약물을 복용한 경우,
14. 연구자의 의견으로 연구에 적합하지 않을 수 있는 기타 모든 조건.