Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von NGGT003 bei Hämophilie-A-Patienten

20. Februar 2025 aktualisiert von: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer intravenösen Infusion von NGGT003 bei der Behandlung von Hämophilie A

Hierbei handelt es sich um eine frühe, offene, monozentrische Pilotstudie zur Dosissteigerung der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer intravenösen Infusion von NGGT003 bei Hämophilie-A-Patienten. NGGT003 verwendet Adeno-assoziiertes Virus (AAV) als Vektor, der einen leberspezifischen Promotor und eine codonoptimierte humane FVIII-Gen-B-Domänen-Deletionsmutante (hFVIII BDD) trägt, und exprimiert humanes FVIII-Protein in der Leber durch intravenöse Injektion.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hämophilie A (HA) ist eine X-chromosomal-rezessive genetische Erkrankung, die durch Mutationen im FVIII-Gen auf dem X-Chromosom verursacht wird und zu einer abnormalen Gerinnungsfunktion führt. In der männlichen Bevölkerung lag die Inzidenzrate von Hämophilie A bei etwa 1/5000, und weibliche Patienten mit Hämophilie A waren äußerst selten. Typ-A-Hämophiliepatienten neigen hauptsächlich zu Blutungen mit einer Vielzahl von Blutungsstellen und häufigen Rückfällen, die zu Hämatomen und Gelenkverformungen führen können. Hierbei handelt es sich um eine frühe, offene, monozentrische Pilotstudie zur Dosissteigerung der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von NGGT003 bei Hämophilie-A-Patienten. 4-6 Probanden werden eingeschrieben und nach dem Prinzip der Dosissteigerung in 3 Gruppen eingeteilt, denen jeweils eine intravenöse Infusion von NGGT003 in niedriger Dosis (4e11vg/kg), mittlerer Dosis (1e12vg/kg) und hoher Dosis (2,5e12vg/kg) verabreicht wird ). Alle Probanden werden einer 52-wöchigen Behandlungsbeobachtung und weiteren 260 Wochen einer Langzeitnachbeobachtung unterzogen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Rekrutierung
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterzeichnen Sie freiwillig die Einverständniserklärung;
  2. Männlich, Alter ≥18 Jahre;
  3. Gemäß den „Guidelines for Diagnosis and Treatment of Hemophilia A (2022 Edition)“ wurde Hämophilie A diagnostiziert und der endogene FVIII-Aktivitätsgrad betrug <1 IU/dL (<1 %);
  4. Die Expositionstage (EDs) der Behandlung mit einem rekombinanten oder aus Plasma gewonnenen FVIII-Produkt betrugen ≥ 150 Tage;
  5. Anti-AAV-neutralisierender Antikörpertiter ≤1:5, Bindungsantikörpertiter ≤1:100;
  6. Blutungen und/oder FVIII-Produktinjektionen sind innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening aufgetreten;
  7. Keine Vorgeschichte einer Allergie gegen FVIII-Produkte;
  8. FVIII-Inhibitortiter: 0,6 BU/ml;
  9. Die Verpflichtung, während der Studie andere Arzneimittel zu verwenden, bedarf der Zustimmung des Prüfarztes.
  10. Bereit und in der Lage, die Studienabläufe und -anforderungen einzuhalten;
  11. Bereit, innerhalb von 52 Wochen nach der Verabreichung wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen, Hepatitis C, humanes Immundefizienzvirus (HIV), Syphilis-Test;
  2. Klinisch signifikante Anomalien im Leberfunktionstest: Alaninaminotransferase (ALT) >1,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) und/oder Aspartataminotransferase (AST) >1,5 × ULN;TBil）>1,5 × ULN；Serum Kreatinin (Scr) >1,5×ULN; Hämoglobin <110 g/L, Blutplättchen <10e9/L;
  3. Vorgeschichte: positiv auf FVIII-Inhibitoren;
  4. Andere Blutungsfaktoren außer Hämophilie haben;
  5. Planen Sie eine größere Operation innerhalb von 52 Wochen.
  6. Kontraindikationen für Glukokortikoid haben, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Allergie gegen Glukokortikoide, Epilepsie, neue nicht verheilte Frakturen, in der Traumareparaturphase, unkontrollierte Infektion, schwere Osteoporose usw., die von den Prüfärzten beurteilt und festgestellt wurden;
  7. Vorgeschichte einer Allergie gegen Humanalbumin;
  8. Vor dem Screening schwere Krankheiten oder aktive Infektionen im Herz-Kreislauf-, Atmungs-, Verdauungstrakt-, Hormon-, Nieren-, Blut-, Nerven-, Geistes- und anderen System haben;
  9. Bei Hepatitis, Leberzirrhose, Leberkrebs oder anderen schweren Lebererkrankungen;
  10. Vorgeschichte bösartiger Tumoren;
  11. Abnormale und klinisch signifikante Vitalzeichen, körperliche Untersuchung, Laboruntersuchung oder andere damit zusammenhängende Untersuchungsergebnisse während des Screenings, die nach Ansicht des Prüfarztes nicht für eine Studie geeignet sind;
  12. Vorherige gentherapeutische Behandlung;
  13. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie vor dem Screening und Einnahme von Medikamenten innerhalb von vier Wochen oder fünf Halbwertszeiten des Studienmedikaments;
  14. Jede andere Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht für die Studie geeignet ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Experimental
3 Dosen NGGT003 werden nach dem Prinzip der Dosissteigerung verabreicht
Arzneimittel: NGGT003
Einzelne intravenöse Infusion von NGGT003 in niedriger Dosis (4e11vg/kg), mittlerer Dosis (1e12vg/kg) und hoher Dosis (2,5e12vg/kg)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: 52 Wochen
Inzidenz von UE und SAE, ermittelt durch körperliche Untersuchungen, klinische Laborparameter und Meldung unerwünschter Ereignisse
52 Wochen
Veränderungen der jährlichen Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderungen der jährlichen Blutungsrate (ABR) vom Ausgangswert bis zur 52. Woche.
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FVIII-Aktivitätsniveaus
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung der FVIII-Aktivitätswerte vom Ausgangswert bis Woche 52.
52 Wochen
Infusionen mit FVIII-Proteinprodukten
Zeitfenster: 52 Wochen
Berechnen Sie die Anzahl und das Volumen der FVIII-Proteinproduktinfusionen vom Ausgangswert bis zur 52. Woche.
52 Wochen
Zielgelenke
Zeitfenster: 52 Wochen
Ändert die Anzahl der Zielgelenke vom Ausgangswert bis zur 52. Woche.
52 Wochen
HA-QOL-Ergebnisse
Zeitfenster: 52 Wochen
Änderung der HA-QOL-Werte vom Ausgangswert bis zur 52. Woche.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IIT2023043

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten