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저형성 좌심증후군(HLHS) 소아 환자의 안전성과 타당성을 평가하기 위한 Ventrix Bio Extracelluar Matrix(VentriGel)의 심근내 주사에 대한 연구

2025년 3월 6일 업데이트: William T. Mahle, Emory University

이 제1상 공개 라벨 연구의 목표는 저형성 좌심장 증후군(HLHS)이 있는 어린이에게 VentriGel 주사의 안전성과 타당성을 입증하는 것입니다.

답변하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.

  • VentriGel이 HLHS 환자 치료에 안전한지 여부
  • 벤트리겔 주사 후 심장 기능 측정에 예비적 개선이 있는지 여부

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

선천성 심장 질환의 일종인 HLHS는 좌심실이 발달하지 못해 전신 및 폐혈류를 모두 관리하기 위해 우심실이 필요한 독특한 문제를 제시합니다. 한때 치명적이었던 이 질환은 수술 기술의 발전으로 관리가 가능해졌으며 5년 생존율은 70~90%로 보고되었습니다. 그러나 이러한 단계적 절차는 생명을 구하기는 하지만 우심실에 부담을 주어 근육 약화 및 심장 기능 저하와 같은 장기적인 문제를 초래할 수 있습니다. 또한 수술을 시행하더라도 환자의 삶의 질이 저하되는 경우가 많습니다.

이러한 문제를 해결하기 위해 진행 중인 임상 시험에서는 심장 기능 개선을 목표로 하는 재생 요법, 특히 줄기 세포 주사를 탐구하고 있습니다. 그러나 세포 생존 및 좁은 기간 내에 주사 조정 문제를 포함하여 이러한 치료법의 실용성과 효능에 대한 우려가 지속됩니다.

혁신적으로 연구자와 팀은 세포가 제거된 돼지 심근에서 추출한 주사 가능한 하이드로겔인 VentriGel을 사용하는 대체 접근법을 제안합니다. 원래 성인의 심근경색 후 심부전 치료를 위해 고안된 VentriGel은 동물 모델에서 유망한 결과를 보여 심장 기능이 크게 향상되는 것으로 나타났습니다. 특히, 상온 안정성과 유연한 투여 시기는 기존 줄기세포 치료법에 비해 장점을 제공합니다.

또한, 최근 연구에서 입증된 바와 같이 우심실 부전을 해결하는 VentriGel의 효과는 HLHS 환자를 위한 솔루션으로서의 잠재력을 강조합니다. Alloderm 및 SurgiSIS와 같은 승인된 세포외 기질 장치를 활용하면 이 접근법의 타당성과 안전성이 더욱 강조되어 선천성 심장 질환에 대한 잠재적으로 혁신적인 치료법을 위한 길을 열었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Altanta

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 1세 미만의 2기 글렌 수술이 필요한 저형성 좌심장 증후군(HLHS) 환자

제외 기준:

  • HLHS가 없는 2단계 Glenn 수술을 받는 피험자
  • 수술 전 개입 5일 이내에 기계적 순환 지원이 필요한 피험자
  • 필요한 후속 조치를 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 부모 또는 보호자
  • 면역억제를 유발하는 중재로 치료가 필요한 면역억제성 질환 또는 피험자
  • 종양 또는 악성 종양의 병력
  • 응고 장애
  • 예상 생존 기간을 1년 미만으로 제한하는 염색체 이상
  • 연구 절차의 위험을 증가시킬 수 있는 비정상적인 실험실 값(WBC >20,000 세포/ul 또는 < 1,000 세포/ul, 혈소판 수 < 50,000 세포/ul, Hgb < 8.0 gm/dl, LFT > 2x 기준 실험실 정상 상한) ) 심사 당시
  • 방실차단, 속분지차단 등 전도이상이 있는 피험자
  • 항부정맥 약물치료로 인한 심실부정맥

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Ventrix Bio 세포외 매트릭스
2단계 글렌 수술 중 사용된 심장-폐 우회 기계에서 환자가 나오기 전에 심장 우심실에 총 8회 주사하는 치료 개입이 이루어집니다. 치료는 환자가 2단계 글렌 시술에 필요한 심장/폐 우회 기계에서 벗어나기 전에 환자가 수술을 받는 동안 설정된 임상 지침에 따라 수행됩니다.
VentriGel은 주사당 다음과 같이 정의된 용량으로 심장 우심실에 주사하여 투여됩니다. 총 8회 주사가 이루어집니다. 최대 0.6mL의 제안 용량은 각각 0.1mL를 4회 주사하고 각각 0.05mL를 4회 주사하는 최대 8회 연속 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 벤트리젤

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심실성 빈맥 사건의 수
기간: 수술 후 최대 30일
수축성 지원 또는 항부정맥제의 개입이 필요한 지속/증상성 심실성 빈맥 발생 건수
수술 후 최대 30일
심장성 쇼크 사건의 수
기간: 1일차, 수술 후 30일
심장성 쇼크(예: 젖산염 수준의 증가에 따라 결정되는 심박출량 감소로 인한 저혈압으로 나타나는 조직 저관류(첫 24시간 동안 정상 수준의 5배, 처음 30일 동안 정상 수준의 2.5배)
1일차, 수술 후 30일
계획되지 않은 심혈관 수술 건수
기간: 수술 후 30일
2기 수술 후 첫 5일 동안 우심실 심근내 주사 부위 출혈로 인한 계획되지 않은 심혈관 수술로 인해 젖산 수치 증가로 판단되는 심박출량 감소(첫 24시간 동안 정상 수치의 5배, 최초 30일 동안 정상 수치의 2.5배)
수술 후 30일
새로운 영구 심박조율기가 필요한 환자 수
기간: 수술 후 최대 30일
새로운 영구 심박조율기가 필요한 환자 수
수술 후 최대 30일
뇌졸중 또는 색전증 사건
기간: 수술 후 최대 30일
CT 스캔으로 확인된 뇌의 뇌졸중 또는 색전증 사건
수술 후 최대 30일
이상반응의 수
기간: 수술 후 최대 30일
수술 후 발생한 부작용의 수
수술 후 최대 30일
사망자 수
기간: 수술 후 최대 30일
수술 후 발생한 사망자 수
수술 후 최대 30일
제조되어 피험자에게 전달된 VentriGel 제품의 수
기간: 12 개월
12 개월
심장 MRI를 받는 환자 수
기간: 기준, 6개월, 12개월
기준, 6개월, 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
우심실 박출률의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
이는 연속 심장초음파검사 및 MRI 스캔으로 측정됩니다.
기준치, 수술 후 6개월, 12개월
우심실 확장기말 용적의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
이는 연속 심장초음파검사 및 MRI 스캔으로 측정됩니다.
기준치, 수술 후 6개월, 12개월
우심실 수축기말 용적의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
이는 연속 심장초음파검사 및 MRI 스캔으로 측정됩니다.
기준치, 수술 후 6개월, 12개월
삼첨판 역류의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
이는 연속 심장초음파검사와 MRI 스캔으로 측정됩니다. 삼첨판 대동맥 수축 폭으로 측정되는 삼첨판 역류
기준치, 수술 후 6개월, 12개월
우심실 기능의 변화 부분적 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
이는 직렬 경흉부 심장초음파검사(TTE)로 측정됩니다.
기준치, 수술 후 6개월, 12개월
우심실 전체 세로 변형의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
이는 직렬 경흉부 심장초음파검사(TTE)로 측정됩니다.
기준치, 수술 후 6개월, 12개월
우심실 전체 원주 긴장의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
이는 직렬 경흉부 심장초음파검사(TTE)로 측정됩니다.
기준치, 수술 후 6개월, 12개월
우심실 삼첨판 환상면 수축기 운동(TAPSE)의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
이는 직렬 경흉부 심장초음파검사(TTE)로 측정됩니다.
기준치, 수술 후 6개월, 12개월
우심방 용적 지수의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
이는 직렬 경흉부 심장초음파검사(TTE)로 측정됩니다.
기준치, 수술 후 6개월, 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

협력자

수사관

  • 수석 연구원: William Mahle, MD, Emory University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2025년 8월 1일

기본 완료 (추정된)

2028년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 5월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 6월 14일

처음 게시됨 (실제)

2024년 6월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 6일

마지막으로 확인됨

2025년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • STUDY00006965

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .