- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT06461676
저형성 좌심증후군(HLHS) 소아 환자의 안전성과 타당성을 평가하기 위한 Ventrix Bio Extracelluar Matrix(VentriGel)의 심근내 주사에 대한 연구
이 제1상 공개 라벨 연구의 목표는 저형성 좌심장 증후군(HLHS)이 있는 어린이에게 VentriGel 주사의 안전성과 타당성을 입증하는 것입니다.
답변하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- VentriGel이 HLHS 환자 치료에 안전한지 여부
- 벤트리겔 주사 후 심장 기능 측정에 예비적 개선이 있는지 여부
연구 개요
상세 설명
선천성 심장 질환의 일종인 HLHS는 좌심실이 발달하지 못해 전신 및 폐혈류를 모두 관리하기 위해 우심실이 필요한 독특한 문제를 제시합니다. 한때 치명적이었던 이 질환은 수술 기술의 발전으로 관리가 가능해졌으며 5년 생존율은 70~90%로 보고되었습니다. 그러나 이러한 단계적 절차는 생명을 구하기는 하지만 우심실에 부담을 주어 근육 약화 및 심장 기능 저하와 같은 장기적인 문제를 초래할 수 있습니다. 또한 수술을 시행하더라도 환자의 삶의 질이 저하되는 경우가 많습니다.
이러한 문제를 해결하기 위해 진행 중인 임상 시험에서는 심장 기능 개선을 목표로 하는 재생 요법, 특히 줄기 세포 주사를 탐구하고 있습니다. 그러나 세포 생존 및 좁은 기간 내에 주사 조정 문제를 포함하여 이러한 치료법의 실용성과 효능에 대한 우려가 지속됩니다.
혁신적으로 연구자와 팀은 세포가 제거된 돼지 심근에서 추출한 주사 가능한 하이드로겔인 VentriGel을 사용하는 대체 접근법을 제안합니다. 원래 성인의 심근경색 후 심부전 치료를 위해 고안된 VentriGel은 동물 모델에서 유망한 결과를 보여 심장 기능이 크게 향상되는 것으로 나타났습니다. 특히, 상온 안정성과 유연한 투여 시기는 기존 줄기세포 치료법에 비해 장점을 제공합니다.
또한, 최근 연구에서 입증된 바와 같이 우심실 부전을 해결하는 VentriGel의 효과는 HLHS 환자를 위한 솔루션으로서의 잠재력을 강조합니다. Alloderm 및 SurgiSIS와 같은 승인된 세포외 기질 장치를 활용하면 이 접근법의 타당성과 안전성이 더욱 강조되어 선천성 심장 질환에 대한 잠재적으로 혁신적인 치료법을 위한 길을 열었습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: William Mahle, MD
- 전화번호: 404-256-2593
- 이메일: MahleW@kidsheart.com
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 1세 미만의 2기 글렌 수술이 필요한 저형성 좌심장 증후군(HLHS) 환자
제외 기준:
- HLHS가 없는 2단계 Glenn 수술을 받는 피험자
- 수술 전 개입 5일 이내에 기계적 순환 지원이 필요한 피험자
- 필요한 후속 조치를 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 부모 또는 보호자
- 면역억제를 유발하는 중재로 치료가 필요한 면역억제성 질환 또는 피험자
- 종양 또는 악성 종양의 병력
- 응고 장애
- 예상 생존 기간을 1년 미만으로 제한하는 염색체 이상
- 연구 절차의 위험을 증가시킬 수 있는 비정상적인 실험실 값(WBC >20,000 세포/ul 또는 < 1,000 세포/ul, 혈소판 수 < 50,000 세포/ul, Hgb < 8.0 gm/dl, LFT > 2x 기준 실험실 정상 상한) ) 심사 당시
- 방실차단, 속분지차단 등 전도이상이 있는 피험자
- 항부정맥 약물치료로 인한 심실부정맥
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Ventrix Bio 세포외 매트릭스
2단계 글렌 수술 중 사용된 심장-폐 우회 기계에서 환자가 나오기 전에 심장 우심실에 총 8회 주사하는 치료 개입이 이루어집니다.
치료는 환자가 2단계 글렌 시술에 필요한 심장/폐 우회 기계에서 벗어나기 전에 환자가 수술을 받는 동안 설정된 임상 지침에 따라 수행됩니다.
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VentriGel은 주사당 다음과 같이 정의된 용량으로 심장 우심실에 주사하여 투여됩니다.
총 8회 주사가 이루어집니다.
최대 0.6mL의 제안 용량은 각각 0.1mL를 4회 주사하고 각각 0.05mL를 4회 주사하는 최대 8회 연속 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심실성 빈맥 사건의 수
기간: 수술 후 최대 30일
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수축성 지원 또는 항부정맥제의 개입이 필요한 지속/증상성 심실성 빈맥 발생 건수
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수술 후 최대 30일
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심장성 쇼크 사건의 수
기간: 1일차, 수술 후 30일
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심장성 쇼크(예:
젖산염 수준의 증가에 따라 결정되는 심박출량 감소로 인한 저혈압으로 나타나는 조직 저관류(첫 24시간 동안 정상 수준의 5배, 처음 30일 동안 정상 수준의 2.5배)
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1일차, 수술 후 30일
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계획되지 않은 심혈관 수술 건수
기간: 수술 후 30일
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2기 수술 후 첫 5일 동안 우심실 심근내 주사 부위 출혈로 인한 계획되지 않은 심혈관 수술로 인해 젖산 수치 증가로 판단되는 심박출량 감소(첫 24시간 동안 정상 수치의 5배, 최초 30일 동안 정상 수치의 2.5배)
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수술 후 30일
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새로운 영구 심박조율기가 필요한 환자 수
기간: 수술 후 최대 30일
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새로운 영구 심박조율기가 필요한 환자 수
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수술 후 최대 30일
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뇌졸중 또는 색전증 사건
기간: 수술 후 최대 30일
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CT 스캔으로 확인된 뇌의 뇌졸중 또는 색전증 사건
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수술 후 최대 30일
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이상반응의 수
기간: 수술 후 최대 30일
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수술 후 발생한 부작용의 수
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수술 후 최대 30일
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사망자 수
기간: 수술 후 최대 30일
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수술 후 발생한 사망자 수
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수술 후 최대 30일
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제조되어 피험자에게 전달된 VentriGel 제품의 수
기간: 12 개월
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12 개월
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심장 MRI를 받는 환자 수
기간: 기준, 6개월, 12개월
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기준, 6개월, 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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우심실 박출률의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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이는 연속 심장초음파검사 및 MRI 스캔으로 측정됩니다.
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기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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우심실 확장기말 용적의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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이는 연속 심장초음파검사 및 MRI 스캔으로 측정됩니다.
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기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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우심실 수축기말 용적의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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이는 연속 심장초음파검사 및 MRI 스캔으로 측정됩니다.
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기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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삼첨판 역류의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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이는 연속 심장초음파검사와 MRI 스캔으로 측정됩니다.
삼첨판 대동맥 수축 폭으로 측정되는 삼첨판 역류
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기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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우심실 기능의 변화 부분적 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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이는 직렬 경흉부 심장초음파검사(TTE)로 측정됩니다.
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기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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우심실 전체 세로 변형의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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이는 직렬 경흉부 심장초음파검사(TTE)로 측정됩니다.
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기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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우심실 전체 원주 긴장의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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이는 직렬 경흉부 심장초음파검사(TTE)로 측정됩니다.
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기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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우심실 삼첨판 환상면 수축기 운동(TAPSE)의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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이는 직렬 경흉부 심장초음파검사(TTE)로 측정됩니다.
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기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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우심방 용적 지수의 변화
기간: 기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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이는 직렬 경흉부 심장초음파검사(TTE)로 측정됩니다.
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기준치, 수술 후 6개월, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: William Mahle, MD, Emory University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
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