Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie domięśniowego wstrzyknięcia macierzy zewnątrzkomórkowej Ventrix Bio (VentriGel) w celu oceny bezpieczeństwa i wykonalności u dzieci i młodzieży z zespołem hipoplastycznym lewego serca (HLHS)

6 marca 2025 zaktualizowane przez: William T. Mahle, Emory University

Celem tego otwartego badania fazy I jest wykazanie bezpieczeństwa i wykonalności wstrzyknięcia preparatu VentriGel u dzieci z zespołem hipoplastycznym lewego serca (HLHS).

Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • Czy VentriGel jest bezpieczny w leczeniu pacjentów z HLHS
  • Czy po wstrzyknięciu leku Ventrigel nastąpiła wstępna poprawa parametrów czynności serca

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

HLHS, rodzaj wrodzonej choroby serca, stanowi wyjątkowe wyzwanie, gdy lewa komora nie rozwija się, co powoduje, że prawa komora zarządza zarówno ogólnoustrojowym, jak i płucnym przepływem krwi. Schorzenie to, niegdyś śmiertelne, stało się możliwe do opanowania dzięki postępowi technik chirurgicznych, a według doniesień wskaźnik przeżycia 5-letniego wynosi 70–90%. Jednak te etapowe procedury, choć ratują życie, mogą obciążyć prawą komorę, prowadząc do długotrwałych problemów, takich jak osłabienie mięśni i zmniejszona czynność serca. Ponadto, nawet po interwencji chirurgicznej, jakość życia pacjentów często jest obniżona.

Aby sprostać tym wyzwaniom, w trwających badaniach klinicznych bada się terapie regeneracyjne, w szczególności zastrzyki z komórek macierzystych, mające na celu poprawę czynności serca. Jednak nadal istnieją obawy dotyczące praktyczności i skuteczności tych terapii, w tym problemów z przeżyciem komórek i koordynacją wstrzyknięć w wąskich ramach czasowych.

W innowacyjny sposób badacz i zespół proponują alternatywne podejście z wykorzystaniem VentriGel, hydrożelu do wstrzykiwań pochodzącego z pozbawionego komórek mięśnia sercowego świni. Pierwotnie zaprojektowany do leczenia niewydolności serca po zawale mięśnia sercowego u dorosłych, VentriGel wykazał obiecujące wyniki na modelach zwierzęcych, wykazując znaczną poprawę czynności serca. Warto zauważyć, że jego trwałość podczas przechowywania i elastyczny czas podawania oferują przewagę nad tradycyjnymi terapiami komórkami macierzystymi.

Co więcej, skuteczność preparatu VentriGel w leczeniu niewydolności prawokomorowej, jak wykazano w ostatnich badaniach, podkreśla jego potencjał jako rozwiązania dla pacjentów z HLHS. Wykorzystanie zatwierdzonych urządzeń zawierających matrycę zewnątrzkomórkową, takich jak Alloderm i SurgiSIS, dodatkowo podkreśla wykonalność i bezpieczeństwo tego podejścia, torując drogę potencjalnie transformacyjnym metodom leczenia wrodzonych chorób serca.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Altanta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z zespołem hipoplastycznym lewego serca (HLHS) wymagający operacji Glenna w stopniu II w wieku poniżej jednego roku

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci poddawani operacjom Glenna w etapie II, którzy nie mają HLHS
  • Pacjenci wymagający mechanicznego wspomagania krążenia w ciągu 5 dni przed interwencją przedoperacyjną
  • Rodzic lub opiekun nie chce lub nie jest w stanie zastosować się do niezbędnych działań uzupełniających
  • Choroby immunosupresyjne lub osoby wymagające leczenia interwencjami powodującymi immunosupresję
  • Historia nowotworu lub nowotworu złośliwego
  • Zaburzenia krzepnięcia
  • Nieprawidłowości chromosomalne ograniczające oczekiwane przeżycie do < 1 roku
  • Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko procedury badawczej (WBC > 20 000 komórek/ul lub < 1000 komórek/ul; liczba płytek krwi < 50 000 komórek/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; LFT > 2x górna granica normy laboratorium referencyjnego ) w momencie projekcji
  • Pacjenci z zaburzeniami przewodzenia, w tym blokiem przedsionkowo-komorowym i blokiem odnogi pęczka Hisa
  • Komorowe zaburzenia rytmu spowodowane farmakologiczną terapią antyarytmiczną

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ventrix Bio Matryca Pozakomórkowa
Interwencja terapeutyczna obejmująca ogółem 8 wstrzyknięć do prawej komory serca, zanim pacjent opuści urządzenie omijające serce i płuco stosowane podczas operacji Glenna w Etapie II. Leczenie będzie prowadzone zgodnie z wytycznymi klinicznymi obowiązującymi w okresie, w którym pacjent przechodzi interwencję chirurgiczną, zanim pacjent zostanie usunięty z bajpasu serca/płuc wymaganego w II etapie procedury Glenna.
VentriGel będzie podawany poprzez wstrzyknięcie do prawej komory serca w następujących określonych dawkach na wstrzyknięcie. W sumie zostanie wykonanych 8 zastrzyków. Proponowaną dawkę do 0,6 ml podaje się w formie maksymalnie 8 kolejnych wstrzyknięć po 4 wstrzyknięcia po 0,1 ml i 4 wstrzyknięcia po 0,05 ml każde.
Inne nazwy:
  • VentriGel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń częstoskurczu komorowego
Ramy czasowe: do 30 dni po operacji
Liczba utrzymujących się/objawowych częstoskurczów komorowych wymagających interwencji ze wsparciem inotropowym lub lekami przeciwarytmicznymi
do 30 dni po operacji
Liczba wstrząsów kardiogennych
Ramy czasowe: Dzień 1, 30 dni po operacji
Wstrząs kardiogenny (tj. hipoperfuzja tkanek objawiająca się niedociśnieniem wynikającym ze zmniejszonej pojemności minutowej serca, określanej na podstawie rosnącego poziomu mleczanu (5x prawidłowy poziom w ciągu pierwszych 24 godzin, 2,5x normalny poziom w ciągu pierwszych 30 dni)
Dzień 1, 30 dni po operacji
Liczba nieplanowanych zdarzeń związanych z operacjami sercowo-naczyniowymi
Ramy czasowe: 30 dni po operacji
Nieplanowana operacja sercowo-naczyniowa spowodowana krwawieniem do prawej komory w miejscu wstrzyknięcia do mięśnia sercowego w ciągu pierwszych 5 dni po operacji w II stopniu zmniejszona pojemność minutowa serca, określona na podstawie rosnącego poziomu mleczanu (5x prawidłowy poziom w ciągu pierwszych 24 godzin, 2,5x normalny poziom w ciągu pierwszych 30 dni)
30 dni po operacji
Liczba pacjentów wymagających nowego stałego rozrusznika serca
Ramy czasowe: do 30 dni po operacji
Liczba pacjentów wymagających nowego stałego rozrusznika serca
do 30 dni po operacji
Udar lub zdarzenie zatorowe
Ramy czasowe: do 30 dni po operacji
Udar lub zatorowość mózgu stwierdzona za pomocą tomografii komputerowej
do 30 dni po operacji
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 30 dni po operacji
Liczba zdarzeń niepożądanych występujących po operacji
do 30 dni po operacji
Liczba zgonów
Ramy czasowe: do 30 dni po operacji
Liczba zgonów, które nastąpiły po op
do 30 dni po operacji
Liczba produktów VentriGel wyprodukowanych i dostarczonych podmiotom
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Liczba pacjentów poddawanych badaniu MRI serca
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Wartość bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Będzie to mierzone za pomocą seryjnych echokardiogramów i skanów MRI
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Zmiana objętości końcoworozkurczowej prawej komory
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Będzie to mierzone za pomocą seryjnych echokardiogramów i skanów MRI
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Zmiana objętości końcowoskurczowej prawej komory
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Będzie to mierzone za pomocą seryjnych echokardiogramów i skanów MRI
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Zmiana niedomykalności trójdzielnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Będzie to mierzone za pomocą seryjnych echokardiogramów i skanów MRI. niedomykalność zastawki trójdzielnej mierzona szerokością skurczu żyły zastawki trójdzielnej
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Zmiana funkcji prawej komory. Zmiana obszaru ułamkowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Będzie to mierzone za pomocą seryjnego echokardiogramu przezklatkowego (TTE)
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Zmiana globalnego odkształcenia podłużnego prawej komory
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Będzie to mierzone za pomocą seryjnego echokardiogramu przezklatkowego (TTE)
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Zmiana globalnego odkształcenia obwodowego prawej komory
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Będzie to mierzone za pomocą seryjnego echokardiogramu przezklatkowego (TTE)
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Zmiana skurczowego ruchu prawej komory trójdzielnej pierścieniowej (TAPSE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Będzie to mierzone za pomocą seryjnego echokardiogramu przezklatkowego (TTE)
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Indeksowana zmiana objętości prawego przedsionka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji
Będzie to mierzone za pomocą seryjnego echokardiogramu przezklatkowego (TTE)
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy po operacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Współpracownicy

Śledczy

  • Główny śledczy: William Mahle, MD, Emory University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00006965

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .