담도 폐쇄증 환자의 줄기 세포 응용
2024년 8월 19일 업데이트: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital
담도 폐쇄증이 있는 영아의 탯줄 유래 중간엽 줄기 세포(UC-MSC) 이식: 전향적 무작위 대조 시험
최근 중간엽줄기세포(MSC) 이식이 성인 간경변증의 유망한 치료법으로 떠오르고 있다.
또한, 골수 유래 줄기세포 이식은 담도 폐쇄증(BA)이 있는 어린이 치료에 성공적인 것으로 나타났습니다.
이 연구는 다심 무작위 대조 시험을 통해 BA에서 탯줄 유래 중간엽 줄기 세포(UC-MSC) 치료의 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
상세 설명
담도 폐쇄증(BA)은 신생아 만성 담즙정체의 가장 흔한 원인이며 소아 간 이식의 최소 50%를 차지합니다.
BA의 발생률은 1:5000에서 1:19000까지의 범위로 추정됩니다.
수술을 하지 않으면 환자는 모두 간경변증 합병증으로 사망하게 된다.
최근 중간엽 줄기세포(MSC) 이식이 성인 간경변증의 유망한 치료법으로 밝혀졌습니다.
골수에서 추출한 줄기 세포 이식은 BA가 있는 어린이에게도 성공적으로 적용되었습니다.
이 연구의 목적은 다심 무작위 대조 시험을 계획하여 BA에서 탯줄 유래 중간엽 줄기 세포(UC-MSC) 치료의 효능을 입증하는 것입니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
64
단계
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- 전화번호: +905447448244
- 이메일: mdmazizoglu@gmail.com
연구 장소
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Istanbul, 칠면조, 34340
- 모병
- Esenyurt State Hospital
-
연락하다:
- Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- 전화번호: +905447448244
- 이메일: mdmazizoglu@gmail.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 카사이의 수술 이후 유아들은 담도 폐쇄증으로 인한 간경변증 진단을 받았습니다.
- 2개월 이상 된 환자는 시술 후 간비대, 울혈성 비장종대, 간 효소 상승, 식도 정맥류(내시경으로 확인), 간경변(간생검으로 확인) 등의 간경변 징후를 보였다.
제외 기준:
- 간질
- 신경 장애
- 응고 장애
- 당뇨병
- 증후군형 담도 폐쇄증
- 마취제에 대한 알레르기
- 암 또는 심장, 폐, 간 또는 신장의 부전, 활동성 감염 및 심각한 정신 질환과 같은 심각한 건강 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 줄기세포 응용그룹
이 그룹에서 UC-MSC 이식은 연구군의 각 환자에게 간동맥을 통해 2회 투여됩니다. 첫 번째 이식은 수술 후 처음에 수행되고 두 번째 이식은 6개월 후에 수행됩니다. 100만 UC-MSC/kg의 용량.
신청서는 Kasai Portoenterostomy 후에 적용됩니다.
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UC-MSC 이식은 연구군의 각 환자에게 간동맥을 통해 2회 투여된다. 1차 이식은 수술 후 초기에 실시하고, 2차 이식은 6개월 후 실시하며, 투여량은 100만회이다. UC-MSC/kg.
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가짜 비교기: 제어
이 그룹에서는 UC-MSC가 투여되지 않습니다.
이 그룹은 수동 컨트롤 역할을 합니다.
담도 폐쇄증 환자에게 정기적으로 제공되는 표준 치료법은 계속해서 투여됩니다.
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이 그룹에서는 UC-MSC가 투여되지 않습니다.
이 그룹은 수동 컨트롤 역할을 합니다.
이들 환자에게 일상적으로 제공되는 표준 치료법은 계속해서 투여될 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 2년
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이상반응은 줄기세포 적용 도중뿐 아니라 적용 후 1주, 1개월, 3개월, 6개월, 1년, 2년 후에 평가됩니다.
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2년
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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담즙정체
기간: 2년
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각 사례에 대한 담즙정체의 수는 두 그룹 모두에서 면밀히 모니터링됩니다.
각 환자가 경험한 담즙정체의 빈도를 기록하고 평가합니다.
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2년
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소아 말기 간질환(PELD) 점수
기간: 2년
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PELD 점수 사용(2009년 간 및 장 장기 이식 위원회의 제안에 따름). PELD는 알부민(g/dL), 빌리루빈(단위: mg/dL) 및 INR(국제 표준화 비율)의 세 가지 지표를 기반으로 계산됩니다. 공식: PELD = 10 * (0.48 * ln(혈청 빌리루빈) + 1.857 * ln(INR) - 0.687 * ln(알부민) + (환자가 1세 미만인 경우 0.436) + (환자가 성장 장애가 있는 경우 0.667)) . 결과를 평가합니다. PELD <10인 경우: 좋은 결과 10인 경우 <PELD <15: 평균 결과 PELD> 15인 경우: 나쁜 결과 알부민(단위: g/dL), 빌리루빈(단위: mg/dL) 및 INR(국제 표준화 비율). |
2년
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ALT 수준(알라닌 트랜스아미나제)
기간: 2년
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ALT 수준은 두 그룹 모두에서 면밀히 모니터링됩니다.
이 매개변수의 값은 각 환자에 대해 개별적으로 기록되고 평가됩니다.
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2년
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AST 수준(아스파르트산 트라스나미나제)
기간: 2년
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AST 수준은 두 그룹 모두에서 면밀히 모니터링됩니다.
각 매개변수의 값은 각 환자에 대해 개별적으로 기록되고 평가됩니다.
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2년
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직접 빌리루빈 수치
기간: 2년
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직접 빌리루빈 수치는 두 그룹 모두에서 면밀히 모니터링됩니다.
각 매개변수의 값은 각 환자에 대해 개별적으로 기록되고 평가됩니다.
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2년
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총 빌리루빈 수치
기간: 2년
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총 빌리루빈 수치는 두 그룹 모두에서 면밀히 모니터링됩니다.
각 매개변수의 값은 각 환자에 대해 개별적으로 기록되고 평가됩니다.
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2년
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GGT 수준(감마 글루타밀 전이효소)
기간: 2년
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GGT 수준은 두 그룹 모두에서 면밀히 모니터링됩니다.
각 매개변수의 값은 각 환자에 대해 개별적으로 기록되고 평가됩니다.
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2년
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간 생검
기간: 2년
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간 생검은 간경변의 진행과 중증도를 평가하는 중요한 임상 도구입니다.
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2년
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간경변의 정도
기간: 2년
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간경변의 정도는 PELD 점수로 평가됩니다. PELD 점수 사용(2009년 간 및 장 장기 이식 위원회의 제안에 따름). PELD는 알부민(g/dL), 빌리루빈(단위: mg/dL) 및 INR(국제 표준화 비율)의 세 가지 지표를 기반으로 계산됩니다. 공식: PELD = 10 * (0.48 * ln(혈청 빌리루빈) + 1.857 * ln(INR) - 0.687 * ln(알부민) + (환자가 1세 미만인 경우 0.436) + (환자가 성장 장애가 있는 경우 0.667)) . 결과를 평가합니다. PELD <10인 경우: 좋은 결과 10인 경우 <PELD <15: 평균 결과 PELD> 15인 경우: 나쁜 결과 알부민(단위: g/dL), 빌리루빈(단위: mg/dL) 및 INR(국제 표준화 비율). |
2년
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재수술률
기간: 2년
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추가적인 외과적 개입이 필요한 환자는 기록될 것입니다.
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2년
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간 이식
기간: 2년
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간 이식이 평가될 것입니다.
간 이식이 필요한 환자의 수와 필요한 시기가 기록됩니다.
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2년
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알부민 수치
기간: 2년
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알부민 수치는 두 그룹 모두에서 면밀히 모니터링됩니다.
각 매개변수의 값은 각 환자에 대해 개별적으로 기록되고 평가됩니다.
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2년
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INR(국제 표준화 비율)
기간: 2년
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INR(국제 표준화 비율) 수준은 두 그룹 모두에서 면밀히 모니터링됩니다.
각 매개변수의 값은 각 환자에 대해 개별적으로 기록되고 평가됩니다.
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2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 수석 연구원: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2024년 6월 1일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2026년 5월 30일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2024년 8월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 19일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2024년 8월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2024년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 19일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- Biliar Atresia Stem Cell
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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