Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowanie komórek macierzystych u pacjentów z atrezją dróg żółciowych

19 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital

Przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z pępowiny (UC-MSC) u niemowląt z atrezją dróg żółciowych: prospektywne, randomizowane badanie kontrolowane

Niedawno przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) okazał się obiecującą metodą leczenia marskości wątroby u dorosłych. Ponadto przeszczep komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego okazał się skuteczny w leczeniu dzieci z atrezją dróg żółciowych (BA). Celem tego badania jest ocena skuteczności terapii mezenchymalnymi komórkami macierzystymi pochodzącymi z pępowiny (UC-MSC) u chorych na BA w wieloośrodkowym, randomizowanym badaniu kontrolowanym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Zarośnięcie dróg żółciowych (BA) jest najczęstszą przyczyną przewlekłej cholestazy u noworodków i stanowi przyczynę co najmniej 50% przeszczepów wątroby u dzieci. Częstość występowania BA szacuje się na od 1:5000 do 1:19000 żywych urodzeń. Jeśli operacja nie zostanie wykonana, wszyscy pacjenci umrą z powodu powikłań marskości wątroby. Niedawno stwierdzono, że przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) jest obiecującą metodą leczenia marskości wątroby u dorosłych. Przeszczep komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego z powodzeniem zastosowano także u dzieci chorych na BA. Celem tego badania jest wykazanie skuteczności terapii mezenchymalnymi komórkami macierzystymi pochodzącymi z pępowiny (UC-MSC) w BA poprzez zaplanowanie wieloośrodkowego, randomizowanego, kontrolowanego badania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
64

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Indyk
      • Istanbul, Indyk, 34340
        • Rekrutacyjny
        • Esenyurt State Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • U niemowląt po operacji Kasai zdiagnozowano marskość wątroby spowodowaną atrezją dróg żółciowych.
  • Pacjenci w wieku dwóch miesięcy lub starsi po zabiegu wykazywały objawy marskości wątroby, w tym powiększenie wątroby, zastoinowe powiększenie śledziony, podwyższoną aktywność enzymów wątrobowych, żylaki przełyku (potwierdzone endoskopią) i marskość wątroby (potwierdzoną biopsją wątroby).

Kryteria wykluczenia:

  • Padaczka
  • Zaburzenia neurologiczne
  • Zaburzenia krzepnięcia
  • Cukrzyca
  • Atrezja dróg żółciowych typu syndromowego
  • Alergie na środki znieczulające
  • Ciężkie schorzenia, takie jak rak lub niewydolność serca, płuc, wątroby lub nerek, aktywne infekcje i poważne zaburzenia psychiczne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Grupa Zastosowań Komórek Macierzystych
W tej grupie przeszczep UC-MSC każdemu pacjentowi z grupy badanej zostanie wykonany dwukrotnie przez tętnicę wątrobową: pierwszy przeszczep zostanie wykonany na początku po operacji, a drugi 6 miesięcy później, z dawka 1 miliona UC-MSC/kg. Aplikacje będą stosowane po portoenterostomii kasai.
Lek: Komórka macierzysta
Przeszczep UC-MSC każdemu pacjentowi z grupy badanej zostanie wykonany dwukrotnie przez tętnicę wątrobową: pierwszy przeszczep zostanie wykonany na początku po operacji, a drugi 6 miesięcy później, w dawce 1 mln UC-MSC/kg.
Pozorny komparator: Kontrola
W tej grupie nie będzie podawane UC-MSC. Grupa ta pełni funkcję kontroli biernej. Standardowe leczenie rutynowo stosowane u pacjentów z atrezją dróg żółciowych będzie nadal stosowane.
Inny: Kontrola
W tej grupie nie będzie podawane UC-MSC. Grupa ta pełni funkcję kontroli biernej. Standardowe leczenie, które jest rutynowo zapewniane tym pacjentom, będzie nadal stosowane.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 2 lata
Zdarzenia niepożądane będą oceniane podczas aplikacji komórek macierzystych, a także po 1 tygodniu, 1 miesiącu, 3 miesiącach, 6 miesiącach, 1 roku i 2 latach po aplikacji.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cholestaza
Ramy czasowe: 2 lata
W obu grupach liczba cholestazy w każdym przypadku będzie ściśle monitorowana. Częstość występowania cholestazy u każdego pacjenta będzie rejestrowana i oceniana.
2 lata
Wynik w schyłkowym stadium choroby wątroby u dzieci (PELD).
Ramy czasowe: 2 lata

Za pomocą skali PELD (zgodnie z sugestią Komitetu ds. Przeszczepiania Narządów Wątroby i Jelit w 2009 r.). PELD oblicza się na podstawie trzech wskaźników: albuminy (g/dL), bilirubiny (jednostki: mg/dL) i INR (międzynarodowy współczynnik znormalizowany). Wzór: PELD = 10 * (0,48 * ln(bilirubina w surowicy) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albumina) + (0,436, jeśli pacjent ma mniej niż 1 rok) + (0,667, jeśli pacjent ma zaburzenia wzrostu)) . Oceń wynik:

Jeśli PELD <10: dobre wyniki Jeżeli 10 <PELD <15: średnie wyniki Jeżeli PELD> 15: złe wyniki Albumina (jednostka: g/dL), bilirubina (jednostki: mg/dL) i INR (międzynarodowy współczynnik znormalizowany).
2 lata
Poziomy ALT (transaminaza alaninowa)
Ramy czasowe: 2 lata
Poziomy ALT będą ściśle monitorowane w obu grupach. Wartości tego parametru będą rejestrowane i oceniane indywidualnie dla każdego pacjenta.
2 lata
Poziomy AST (transnaminaza asparaginianowa)
Ramy czasowe: 2 lata
Poziomy AST będą ściśle monitorowane w obu grupach. Wartości każdego parametru będą rejestrowane i oceniane indywidualnie dla każdego pacjenta.
2 lata
Poziom bilirubiny bezpośredniej
Ramy czasowe: 2 lata
Poziom bilirubiny bezpośredniej będzie ściśle monitorowany w obu grupach. Wartości każdego parametru będą rejestrowane i oceniane indywidualnie dla każdego pacjenta.
2 lata
Całkowity poziom bilirubiny
Ramy czasowe: 2 lata
Poziom bilirubiny całkowitej będzie ściśle monitorowany w obu grupach. Wartości każdego parametru będą rejestrowane i oceniane indywidualnie dla każdego pacjenta.
2 lata
Poziomy GGT (transferaza gammaglutamilowa)
Ramy czasowe: 2 lata
Poziom GGT będzie ściśle monitorowany w obu grupach. Wartości każdego parametru będą rejestrowane i oceniane indywidualnie dla każdego pacjenta.
2 lata
Biopsja wątroby
Ramy czasowe: 2 lata
Biopsja wątroby jest kluczowym narzędziem klinicznym umożliwiającym ocenę postępu i ciężkości marskości wątroby
2 lata
Poziom marskości wątroby
Ramy czasowe: 2 lata

Stopień marskości wątroby będzie oceniany za pomocą skali PELD. Za pomocą skali PELD (zgodnie z sugestią Komitetu ds. Przeszczepiania Narządów Wątroby i Jelit w 2009 r.). PELD oblicza się na podstawie trzech wskaźników: albuminy (g/dL), bilirubiny (jednostki: mg/dL) i INR (międzynarodowy współczynnik znormalizowany). Wzór: PELD = 10 * (0,48 * ln(bilirubina w surowicy) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albumina) + (0,436, jeśli pacjent ma mniej niż 1 rok) + (0,667, jeśli pacjent ma zaburzenia wzrostu)) . Oceń wynik:

Jeśli PELD <10: dobre wyniki Jeżeli 10 <PELD <15: średnie wyniki Jeżeli PELD> 15: złe wyniki Albumina (jednostka: g/dL), bilirubina (jednostki: mg/dL) i INR (międzynarodowy współczynnik znormalizowany).
2 lata
Częstość reoperacji
Ramy czasowe: 2 lata
Pacjenci wymagający dalszej interwencji chirurgicznej zostaną odnotowani.
2 lata
Przeszczep wątroby
Ramy czasowe: 2 lata
Oceniony zostanie przeszczep wątroby. Rejestrowana będzie liczba pacjentów wymagających przeszczepu wątroby wraz z czasem wystąpienia takiej potrzeby.
2 lata
Poziom albumin
Ramy czasowe: 2 lata
Poziom albumin będzie ściśle monitorowany w obu grupach. Wartości każdego parametru będą rejestrowane i oceniane indywidualnie dla każdego pacjenta.
2 lata
INR (międzynarodowy współczynnik znormalizowany)
Ramy czasowe: 2 lata
Poziomy INR (międzynarodowego współczynnika znormalizowanego) będą ściśle monitorowane w obu grupach. Wartości każdego parametru będą rejestrowane i oceniane indywidualnie dla każdego pacjenta.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Necmi Kadıoğlu Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Biliar Atresia Stem Cell

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami