Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelleapplikationer hos biliære atresipatienter

19. august 2024 opdateret af: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital

Umbilical Cord Derived Mesenchymal Stem Cell (UC-MSC) Transplantation hos spædbørn med galdeatresi: et prospektivt randomiseret kontrolleret forsøg

For nylig er mesenkymal stamcelle (MSC) transplantation dukket op som en lovende behandling for levercirrhose hos voksne. Derudover har knoglemarvs-afledt stamcelletransplantation vist succes ved behandling af børn med galdeatresi (BA). Denne undersøgelse har til formål at evaluere effektiviteten af ​​navlestrengs-afledt mesenchymal stamcelle (UC-MSC) terapi i BA gennem et multicentrisk randomiseret kontrolleret forsøg.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Biliær atresi (BA) er den mest almindelige årsag til kronisk kolestase hos nyfødte og tegner sig for mindst 50 % af pædiatriske levertransplantationer. Forekomsten af ​​BA anslås at variere fra 1:5000 til 1:19000 levendefødte. Hvis operationen ikke udføres, vil alle patienter dø på grund af komplikationer af levercirrhose. For nylig har mesenkymal stamcelle (MSC) transplantation vist sig at være en lovende behandling for levercirrhose hos voksne. Stamcelletransplantation afledt af knoglemarv er også blevet anvendt med succes til børn med BA. Formålet med denne undersøgelse er at demonstrere effektiviteten af ​​navlestrengs-afledt mesenchymal stamcelle (UC-MSC) terapi i BA ved at planlægge et multicentrisk randomiseret kontrolleret forsøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
64

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34340
        • Rekruttering
        • Esenyurt State Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbørn blev diagnosticeret med levercirrhose på grund af galdeatresi efter Kasais operation.
  • Patienterne to måneder gamle eller ældre og udviste tegn på cirrhose efter proceduren, herunder hepatomegali, kongestiv splenomegali, forhøjede leverenzymer, esophageal varicer (bekræftet ved endoskopi) og cirrhose (bekræftet ved leverbiopsi).

Ekskluderingskriterier:

  • Epilepsi
  • Neurologiske lidelser
  • Koagulationsforstyrrelser
  • Diabetes
  • Biliær atresi af syndromtype
  • Allergi over for anæstesimidler
  • Alvorlige helbredstilstande såsom kræft eller svigt i hjerte, lunger, lever eller nyrer, aktive infektioner og alvorlige psykiatriske lidelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Stamcelleapplikationsgruppe
I denne gruppe vil UC-MSC transplantation blive administreret to gange til hver patient i undersøgelsesgruppen via leverarterien: den første transplantation vil blive udført efter operationen i begyndelsen, og den anden vil blive udført 6 måneder senere, med en dosis på 1 million UC-MSC/kg. Ansøgningerne vil blive anvendt efter kasai portoenterostomi.
Medicin: Stamcelle
UC-MSC transplantation vil blive administreret to gange til hver patient i undersøgelsesgruppen via leverarterien: den første transplantation vil blive udført efter operationen i begyndelsen, og den anden vil blive udført 6 måneder senere, med en dosis på 1 mio. UC-MSC/kg.
Sham-komparator: Kontrollere
I denne gruppe vil UC-MSC ikke blive administreret. Denne gruppe fungerer som en passiv kontrol. De standardbehandlinger, der rutinemæssigt gives til patienter med galdeatresi, vil fortsat blive administreret.
Andet: Kontrollere
I denne gruppe vil UC-MSC ikke blive administreret. Denne gruppe fungerer som en passiv kontrol. De standardbehandlinger, der rutinemæssigt gives til disse patienter, vil fortsat blive administreret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 2 år
Bivirkninger vil blive vurderet under stamcelleansøgningerne samt 1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 1 år og 2 år efter ansøgningen.
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kolestase
Tidsramme: 2 år
Antallet af kolestase for hvert tilfælde vil blive nøje overvåget i begge grupper. Hyppigheden af ​​kolestase, som hver patient oplever, vil blive registreret og evalueret.
2 år
Pediatrisk slutstadie leversygdom (PELD) score
Tidsramme: 2 år

Brug af PELD-score (ifølge forslag fra The Lever and Intestinal Organ Transplantation Committee i 2009). PELD beregnes ud fra tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheder: mg/dL) og INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 hvis patienten er mindre end 1 år gammel) + (0,667 hvis patienten har vækstsvigt)) . Vurder resultatet:

Hvis PELD <10: gode resultater Hvis 10 <PELD <15: gennemsnitlige resultater Hvis PELD> 15: dårlige resultater Albumin (Enhed: g / dL), bilirubin (enheder: mg / dL) og INR (internationalt normaliseret forhold).
2 år
ALT niveauer (alanin transaminase)
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af ALT vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for denne parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
AST niveauer (aspartat trasnaminase)
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af AST vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
Direkte bilirubinniveauer
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af direkte bilirubin vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
Samlede bilirubinniveauer
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af total bilirubin vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
GGT niveauer (Gama glutamil transferase)
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af GGT vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
Leverbiopsi
Tidsramme: 2 år
Leverbiopsi er et afgørende klinisk værktøj til at vurdere progressionen og sværhedsgraden af ​​cirrhose
2 år
Niveau af skrumpelever
Tidsramme: 2 år

Niveauet af skrumpelever vil blive vurderet med PELD-score. Brug af PELD-score (ifølge forslag fra The Lever and Intestinal Organ Transplantation Committee i 2009). PELD beregnes ud fra tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheder: mg/dL) og INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 hvis patienten er mindre end 1 år gammel) + (0,667 hvis patienten har vækstsvigt)) . Vurder resultatet:

Hvis PELD <10: gode resultater Hvis 10 <PELD <15: gennemsnitlige resultater Hvis PELD> 15: dårlige resultater Albumin (Enhed: g / dL), bilirubin (enheder: mg / dL) og INR (internationalt normaliseret forhold).
2 år
Genoperationshastighed
Tidsramme: 2 år
De patienter, der har behov for yderligere kirurgisk indgreb, vil blive noteret.
2 år
Levertransplantation
Tidsramme: 2 år
Levertransplantation vil blive evalueret. Antallet af patienter, der har behov for en levertransplantation, sammen med tidspunktet for behovet, vil blive registreret.
2 år
Albumin niveauer
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af albumin vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
INR (international normaliseret ratio)
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af INR (international normalized ratio) vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Necmi Kadıoğlu Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Biliar Atresia Stem Cell

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger