고셔병 환자의 골감소증에 대한 알렌드로네이트 나트륨의 2상 무작위 연구
목표:
I. 고셔병 환자의 골감소증(전신 골밀도 및 국소 골 병변) 치료에 있어 알렌드로네이트 나트륨의 효능을 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요:
이것은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
모든 환자는 매일 경구용 탄산칼슘과 콜레칼시페롤을 투여받습니다. 환자는 24개월 동안 매일 경구용 알렌드로네이트 나트륨 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다.
2년 동안 6개월마다 환자를 추적합니다.
제공된 완료 날짜는 OOPD 기록당 보조금의 완료 날짜를 나타냅니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
프로토콜 입력 기준:
--질병 특성--
산성 베타 글루코시다제 결핍이 효소적으로 입증된 제1형 고셔병의 진단
최소 24개월 동안 알글루세라아제 효소 요법(Cerezyme 또는 Ceredase)의 안정적인 용량(8-60 U/kg/2주마다)을 복용해야 합니다.
요추 골밀도가 연령, 성별, 인종 평균 이하
--이전/동시 요법--
비스포스포네이트, 칼시토닌, 부갑상선 호르몬 또는 에스트로겐을 포함하되 이에 국한되지 않는 골격 대사에 직접적으로 영향을 미치는 이전 약물 복용 후 최소 6개월
--환자 특성--
신장: 만성 신부전 없음; 재발성 신결석 없음
식도: 삼킴곤란의 병력 없음; 잦은 속쓰림 없음; 치료가 필요한 식도염 없음
기타: 치료되지 않은 갑상선기능항진증 또는 갑상선기능저하증 없음; 동시 부갑상선 기능 항진증 없음; 동시 악성 종양 없음; 알코올이나 약물 남용의 병력이 없습니다. 임신 아님; 음성 임신 테스트; 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 더블
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Richard J. Wenstrup, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 199/14269
- CHMC-C-FDR001537
- CHMC-C-498
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