- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00004488
Randomizowane badanie fazy II dotyczące stosowania alendronianu sodu w leczeniu osteopenii u pacjentów z chorobą Gauchera
CELE:
I. Określenie skuteczności alendronianu sodu w leczeniu osteopenii (uogólnionej gęstości kości i ogniskowych zmian kostnych) u pacjentów z chorobą Gauchera.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
ZARYS PROTOKOŁU:
Jest to randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo.
Wszyscy pacjenci otrzymują codziennie doustnie węglan wapnia i cholekalcyferol. Pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej doustnie alendronian sodu lub placebo codziennie przez 24 miesiące.
Pacjenci są obserwowani co 6 miesięcy przez 2 lata.
Podana data zakończenia oznacza datę zakończenia dotacji zgodnie z zapisami OOPD
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91031
- Shaare Zedek Medical Center
-
-
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
- Children's Hospital Medical Center - Cincinnati
-
Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45401
- Wright State University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:
--Charakterystyka choroby--
Rozpoznanie choroby Gauchera typu 1 z potwierdzonym enzymatycznie niedoborem kwaśnej beta-glukozydazy
Musi być na stabilnej dawce (8-60 j./kg/co 2 tygodnie) terapii enzymatycznej alglucerazą (Cerezyme lub Ceredase) przez co najmniej 24 miesiące
Gęstość kości kręgosłupa lędźwiowego poniżej średniej dla wieku, płci i rasy
--Wcześniejsza/jednoczesna terapia--
Co najmniej 6 miesięcy od przyjęcia leków, które bezpośrednio wpływają na metabolizm szkieletu, w tym między innymi bisfosfonianów, kalcytoniny, parathormonu lub estrogenu
--Charakterystyka pacjenta--
Nerki: brak przewlekłej niewydolności nerek; Brak nawracających kamieni nerkowych
Przełyk: Brak historii dysfagii; Brak częstej zgagi; Brak zapalenia przełyku wymagającego leczenia
Inne: brak nieleczonej nadczynności lub niedoczynności tarczycy; Brak współistniejącej nadczynności przytarczyc; Brak współistniejącego nowotworu złośliwego; Brak historii nadużywania alkoholu lub narkotyków; Nie jest w ciąży; Negatywny test ciążowy; Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Podwójnie
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Krzesło do nauki: Richard J. Wenstrup, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby kości
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroby kości, metaboliczne
- Choroba Gauchera
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Mikroelementy
- Witaminy
- Środki konserwujące gęstość kości
- Hormony i środki regulujące wapń
- Leki zobojętniające
- Witamina D
- Cholekalcyferol
- Wapń
- Alendronian
- Węglan wapnia
Inne numery identyfikacyjne badania
- 199/14269
- CHMC-C-FDR001537
- CHMC-C-498
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .