Vaiheen II satunnaistettu alendronaattinatriumtutkimus osteopenian hoitoon Gaucherin tautia sairastavilla potilailla
TAVOITTEET:
I. Selvitä alendronaattinatriumin teho osteopenian (yleistynyt luun tiheys ja fokaaliset luuvauriot) hoidossa Gaucherin tautia sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PÖYTÄKIRJA:
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus.
Kaikki potilaat saavat suun kautta kalsiumkarbonaattia ja kolekalsiferolia päivittäin. Potilaat satunnaistetaan saamaan oraalista alendronaattinatriumia tai lumelääkettä päivittäin 24 kuukauden ajan.
Potilaita seurataan 6 kuukauden välein 2 vuoden ajan.
Annettu valmistumispäivä edustaa apurahan päättymispäivää OOPD-tietueiden mukaan
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91031
- Shaare Zedek Medical Center
-
-
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
- Children's Hospital Medical Center - Cincinnati
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45401
- Wright State University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
--sairauden ominaisuudet--
tyypin 1 Gaucherin taudin diagnoosi, jolla on entsymaattisesti todistettu happaman beetaglukosidaasin puutos
On täytynyt olla vakaalla annoksella (8-60 U/kg/2 viikon välein) algluseraasientsyymihoitoa (Cerezyme tai Ceredase) vähintään 24 kuukauden ajan
Lannerangan luun tiheys alle iän, sukupuolen ja rodun keskiarvon
--Aiempi/samanaikainen hoito--
Vähintään 6 kuukautta aiemmista lääkkeistä, jotka vaikuttavat suoraan luuston aineenvaihduntaan, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, bisfosfonaatit, kalsitoniini, lisäkilpirauhashormoni tai estrogeeni
--Potilaan ominaisuudet--
Munuaiset: Ei kroonista munuaisten vajaatoimintaa; Ei toistuvia munuaiskiviä
Ruokatorvi: Ei dysfagiaa; Ei toistuvaa närästystä; Ei hoitoa vaativaa esofagiittia
Muuta: Ei hoitamatonta hypertyreoosia tai kilpirauhasen vajaatoimintaa; Ei samanaikaista hyperparatyreoosia; Ei samanaikaista pahanlaatuisuutta; Ei alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä; Ei raskaana; Negatiivinen raskaustesti; Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Richard J. Wenstrup, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Luun sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Luusairaudet, aineenvaihdunta
- Gaucherin tauti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Mikroravinteet
- Vitamiinit
- Luutiheyden säilyttämisaineet
- Kalsiumia säätelevät hormonit ja aineet
- Antasidit
- D-vitamiini
- Kolekalsiferoli
- Kalsium
- Alendronaatti
- Kalsiumkarbonaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/14269
- CHMC-C-FDR001537
- CHMC-C-498
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .