Estudo Randomizado de Fase II de Alendronato de Sódio para Osteopenia em Pacientes com Doença de Gaucher
OBJETIVOS:
I. Determinar a eficácia do alendronato de sódio no tratamento da osteopenia (densidade óssea generalizada e lesões ósseas focais) em pacientes com doença de Gaucher.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO:
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo.
Todos os pacientes recebem diariamente carbonato de cálcio oral e colecalciferol. Os pacientes são randomizados para receber alendronato de sódio oral ou placebo diariamente por 24 meses.
Os pacientes são acompanhados a cada 6 meses durante 2 anos.
A data de conclusão fornecida representa a data de conclusão da concessão por registros OOPD
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Children's Hospital Medical Center - Cincinnati
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45401
- Wright State University School of Medicine
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Jerusalem, Israel, 91031
- Shaare Zedek Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença--
Diagnóstico da doença de Gaucher tipo 1 enzimaticamente comprovada como deficiência de beta glicosidase ácida
Deve estar em dose estável (8-60 U/kg/a cada 2 semanas) de terapia enzimática alglucerase (Cerezyme ou Ceredase) por pelo menos 24 meses
Densidade óssea da coluna lombar abaixo da média para idade, sexo e raça
--Terapia prévia/concomitante--
Pelo menos 6 meses desde medicamentos anteriores que afetam diretamente o metabolismo esquelético, incluindo, entre outros, bisfosfonatos, calcitonina, hormônio da paratireoide ou estrogênio
--Características do paciente--
Renal: Sem insuficiência renal crônica; Sem cálculos renais recorrentes
Esofágico: Sem história de disfagia; Sem azia frequente; Nenhuma esofagite requerendo tratamento
Outros: Sem hipertireoidismo ou hipotireoidismo não tratado; Sem hiperparatireoidismo concomitante; Sem malignidade concomitante; Sem história de abuso de álcool ou drogas; Não grávida; Teste de gravidez negativo; Pacientes férteis devem usar métodos contraceptivos eficazes
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Dobro
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Richard J. Wenstrup, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças ósseas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças Ósseas Metabólicas
- Doença de Gaucher
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes gastrointestinais
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Agentes de Conservação da Densidade Óssea
- Hormônios e Agentes Reguladores de Cálcio
- Antiácidos
- Vitamina D
- Colecalciferol
- Cálcio
- Alendronato
- Carbonato de cálcio
Outros números de identificação do estudo
- 199/14269
- CHMC-C-FDR001537
- CHMC-C-498
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