국소 분절성 사구체 경화증 환자의 월 1회 스테로이드 치료

이 연구는 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 환자를 치료하기 위해 강력한 스테로이드 약물인 덱사메타손의 월별 투여 요법의 안전성과 유효성을 테스트할 것입니다. 이 질환이 있는 환자는 신장 섬유증(반흔)과 단백뇨(소변에 단백질이 과도하게 배출됨)가 있어 환자의 약 절반이 결국 신장 투석이나 이식을 필요로 합니다. 현재 FSGS에 대한 가장 효과적인 치료법은 4~6개월 동안 매일 복용하는 고용량 스테로이드(프레드니손)입니다. 그러나 약 30%의 환자만이 이 치료법에 반응하고 많은 환자들에게 심각한 부작용을 일으킵니다. 사이클로스포린 및 사이클로포스파미드와 같은 다른 약물은 훨씬 적은 수의 환자(약 10%)에서 단백뇨를 개선하며 심각한 부작용도 있습니다. 이 연구는 스테로이드의 월간 맥박 복용량이 더 적은 독성으로 질병 완화를 달성하는지 여부를 조사할 것입니다.

1) 스테로이드 치료를 받지 않았거나, 2) 매일 스테로이드 치료를 견딜 수 없거나, 3) 통상적인 스테로이드 치료 후 재발한 FSGS 성인 및 어린이가 본 연구에 적합할 수 있습니다. 등록된 사람들은 총 8개월 동안 4주마다 4일 동안 경구로 덱사메타손을 복용합니다. 환자는 치료 시작 전(기준선), 치료 과정 중 및 후속 방문에서 다음과 같이 치료 효과를 평가하기 위해 다양한 검사를 받게 됩니다.

1. 신장 생검 검토, 의학적 평가, 총 일일 요단백 배설 및 신장 기능 측정, 우울증 또는 기타 기분 장애에 대한 정신과 검사
2. 혈압, 혈액 화학 및 소변 단백질 배설 측정 - 치료 중 매월
3. 치료가 기분과 감정에 미치는 영향에 대한 설문지 - 치료 중 매달
4. 체지방 분포를 평가하기 위한 얼굴 및 신체(속옷 또는 반바지와 탱크탑) 사진 - 기준선 및 8개월
5. 백내장 및 녹내장에 대한 눈 검사 - 기준선 및 8개월
6. 하부 척추 및 고관절의 골밀도 스캔(DEXA 스캔) - 기준선, 4개월 및 12개월
7. 고관절 자기공명영상(MRI)
8. 심리적 평가 및 삶의 질 평가 - 기준선, 1, 2 및 8개월
9. 부신 기능에 대한 혈액 검사 - 기준선, 4개월 및 8개월
10. 혈액 및 소변 검사 - 10, 12, 15, 18개월

덱사메타손 8개월을 완료하기 전에 완화(소변 단백질 수치가 정상으로 감소)에 도달한 환자는 1회 용량을 더 복용한 후 치료를 중단하지만 추적 관찰은 계속합니다. 차도를 달성했지만 재발한 환자에게는 두 번째 치료 과정이 제공될 수 있습니다.