Tratamiento con esteroides una vez al mes para pacientes con glomeruloesclerosis segmentaria focal

Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia de un régimen de dosificación mensual de dexametasona, un medicamento esteroide fuerte, para tratar a pacientes con glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS). Los pacientes con esta enfermedad tienen fibrosis renal (cicatrización) y proteinuria (excreción excesiva de proteína en la orina) que, en aproximadamente la mitad de los pacientes, eventualmente requiere diálisis o trasplante de riñón. Actualmente, el tratamiento más eficaz para la FSGS son las dosis altas de esteroides (prednisona) que se toman diariamente durante 4 a 6 meses. Sin embargo, solo alrededor del 30 por ciento de los pacientes responden a este tratamiento y causa efectos secundarios graves en muchos pacientes. Otros medicamentos, como la ciclosporina y la ciclofosfamida, mejoran la proteinuria en incluso menos pacientes (alrededor del 10 por ciento) y también tienen efectos secundarios graves. Este estudio explorará si una dosis de pulso mensual de esteroides logrará la remisión de la enfermedad con menos toxicidad.

Los adultos y niños con GEFS que: 1) no han recibido tratamiento con esteroides, o 2) no pueden tolerar el tratamiento con esteroides diario, o 3) han recaído después del tratamiento con esteroides convencional pueden ser elegibles para este estudio. Los inscritos tomarán dexametasona por vía oral durante 4 días cada 4 semanas durante un total de 8 meses. Los pacientes se someterán a varias pruebas antes de que comience el tratamiento (línea de base), durante el curso del tratamiento y en las visitas de seguimiento para evaluar los efectos del tratamiento de la siguiente manera:

1. Revisión de biopsia renal, evaluación médica, medición de la excreción diaria total de proteínas en la orina y función renal, pruebas psiquiátricas para la depresión u otro trastorno del estado de ánimo
2. Mediciones de presión arterial, bioquímica sanguínea y excreción de proteínas en la orina - mensualmente durante el tratamiento
3. Cuestionario sobre los efectos del tratamiento, si los hubiere, sobre el estado de ánimo y los sentimientos - mensualmente durante el tratamiento
4. Fotografías de la cara y el cuerpo (en ropa interior o pantalones cortos y camiseta sin mangas) para evaluar la distribución de la grasa corporal: línea de base y 8 meses
5. Exámenes oculares para cataratas y glaucoma - línea de base y 8 meses
6. Escaneo de densidad ósea (escáner DEXA) de la parte inferior de la columna y la cadera: línea de base, 4 y 12 meses
7. Imágenes por resonancia magnética (IRM) de las caderas
8. Evaluación psicológica y evaluación de calidad de vida - basal, 1, 2 y 8 meses
9. Análisis de sangre para la función de la glándula suprarrenal: línea de base, 4 y 8 meses
10. Exámenes de sangre y orina - 10, 12, 15 y 18 meses

Los pacientes que logran la remisión (cuyos niveles de proteína en la orina disminuyen a la normalidad) antes de completar los 8 meses de dexametasona tomarán una dosis más y luego suspenderán la terapia, pero continuarán con el seguimiento. A los pacientes que logran la remisión pero recaen se les puede ofrecer un segundo ciclo de tratamiento.